多发性骨髓瘤美国就诊

1、奶奶74岁查出患了多发性骨髓瘤，请问有没有更好的治疗方法可以延长寿命？MM型多发性骨髓瘤

现在的痛苦很多都是骨髓瘤引起的，如果延长寿命，应该积极治疗骨髓瘤。骨髓瘤病人平均发病年龄在65岁（美国），这个年龄有治疗价值。另外，是否有肾功能不全？骨质疏松或骨折？除输血外，应考虑化疗，经济条件好可考虑应用万珂+马法兰+激素，如果经济条件不好可考虑马法兰+激素+反应停。同时应用双膦酸盐类防治骨病进展。

（庄俊玲大夫郑重提醒：因不能面诊患者，无法全面了解病情，以上建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行！）

北京协和医院庄俊玲 http://zhuangjunling.haodf.com/

2、怀疑是多发性骨髓瘤没有确诊，希望得到您的帮助。望回复，以便及时就医【疑是浆细胞骨髓瘤】

确诊还需做骨髓检查、免疫球蛋白固定电泳、骨骼的影像学检查、肾功能检查等。从现有情况看骨髓瘤的可能性较大，最好能住院以便及时治疗，骨髓瘤治疗进展较快，有些新药疗效较好，如万珂等。

（刘辉大夫郑重提醒：因不能面诊患者，无法全面了解病情，以上建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行！）

3、多发性骨髓瘤在美国治疗能花多少钱

?

4、急求一种抗肿瘤的药，主要是治疗‘’多发性骨髓瘤的‘’。这是进口药，药名是‘美法仑’或者是叫‘马法兰

您好：
肿瘤的治疗最好是中西医结合治疗同时进行效果最好，西医的手术，放化疗都有很大的毒副作用和后遗症，所以最好同时配合无毒抗癌绿色疗法中医中药，这样既可以减轻西医治疗的毒副作用，巩固病情；同时还可以减轻症状，控制病情发展，提高生存质量，延长生存期。
但中医治疗讲究辨证论治，对症治疗，不能在网上随意找个方子来吃，所以如果您想治疗，首先最好是可以带患者来诊，这样通过中医的望、闻、问、切结合西医检查资料，给予有针对性的治疗方案，这样见效更快，如果患者不能来诊，家属可以带资料来或者传真病历资料，这是建议你看病的方法，对于治疗方面，可以采用无毒抗癌绿色疗法中医中药治疗，加强术后恢复，预防肿瘤复发转移，延长生存期。
 祝患者早日康复！

癌症对病人营养的消耗较大，必须供给充足的热量、蛋白质和维生素食品，以维持病人的营养。我之前在体恒健厂家官网上订购的硒维康吃的还可以，对我帮助挺大的，你可以试试这个。

5、美国有全球招募多发性骨髓瘤的地方吗?

这个消息不靠谱，骨髓瘤患者没必要全球招募，这病多发于欧美，亚洲人占比远远低于欧美，招募全球，完全没必要，它附近的就够了。

6、多发性骨髓瘤lgg k型ds1期好治，吗

这是比较常见的多发性骨髓瘤形态。
60%的多发性骨髓瘤患者都是IgG的，其中一部分伴有kappa或者Lamda轻链的增多。
DS分期I期说明疾病的严重程度，目前还是处于发展阶段，所以这样来看还不是太糟。
正常寿命，不经过治疗，那么因人而异，如果是存在高危因素可能会比较快（半年左右），但是如果不存在高危因素常有的患者没有治疗也是可以大概活一年的。
建议积极治疗，目前经过治疗存活3年以上是比较常见的。特别是目前一部分患者经过硼替佐米治疗，后续接自体移植的，在国外的数据来看，中位生存能到10年左右。

7、美国男子患骨髓瘤在美医治三年未愈来华一月康复是真的吗？

美国加州65岁男子蔡斯三年前确诊骨髓瘤后已接受多种治疗，但病情一直未见好转。直到今年6月，他得知中国正试行针对多发性骨髓瘤的新疗法，遂决定与妻子远赴江苏南京进行治疗，成为首位接受这种新方法治疗的外国患者。经一个多月的治疗后，蔡斯已在8月30日康复出院。

据香港《东方日报》网站9月4日报道，蔡斯忆述，2014年7月他骑山地单车时不慎摔伤锁骨和肩胛骨，但随后他一直觉得骨折部位有痛感。直到同年11月，他与家人到夏威夷运动后，受伤部位痛楚加剧。经家庭医生检查，确认患上骨髓瘤。

虽然蔡斯积极接受化疗、自体干细胞移植及新药临床试验，但病情每况愈下。直到今年他得知江苏省一家医院正进行“CAR-T细胞治疗法”，遂辗转联络相关人士自荐参与治疗。

主诊医生陈丽娟表示，蔡斯到院时看上去“健康”，但多项肿瘤指标数值居高不下，又确诊为复发难治性多发性骨髓瘤晚期。接受首次治疗后，他更出现“细胞因子风暴”，一度病危，经医护人员抢救近一星期后才逐步恢复。虽然蔡斯的治疗目前已结束，但未来将与其家庭医生保持联络，以观察治疗效果和后续情况。

8、出国看病：美国为什么新药不能快速审批

美国FDA审批新药主要是根据药物化学类型和治疗潜能来进行分类的。新药按化学类型主要分为：1类：新类分子化合物(NME)。指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分，可以是单一成分,也可以是立体异构混合物中的一部分；2类：新的衍生物。从已上市的活性成分(即所谓“专利”药)衍生而来，即已在美国上市的活性成分中的酯、盐或其它非共价键衍生物,或者是去修饰基团的母体化合物未在美国批准上市的；3类：新制剂。含有已上市活性成分的新剂型或新处方，其适应症可以与上市产品相同，也可以不同；4类：新组合。含有两种或两种以上已上市的活性成分的品种，上市产品中尚无这种组合；5类：仿制品,仿制其他厂家已上市的产品具有相同的活性成分、处方或组合；6类：新适应症。由同一家公司或其他公司在美国批准或上市的具有新用途的复制品；7类：已上市但未经NDA批准的药品。适应症已与上市产品相同，也可不同；8类：变为非处方药；10类：适应症不同的新的药物申请。
2013年1月美国FDA共审批通过11个化学类新药，其中新分子实体药物4个。2月份审批通过10个化学类新药，其中新分子实体药物2个；3月份审批通过11个化学类新药，其中新分子实体药物4个；4月份审批通过8个化学类新药，无新分子实体药物；5月份审批通过8个化学类新药，其中新分子实体药物4个； 6月份审批通过3个化学类新药，无新分子实体药物。
治疗潜能类分P类和S类两种，是相互独立的两类，即所有的分类中只能包含其中的一个字母。P类：优先评审，治疗上有突破。指1）能有效地治疗或诊断某种疾病，而任何上市产品能给予这种病适当的治疗和诊断；或2）较上市产品更有效、更安全地改善某种疾病的治疗；3）具有适中的、客观的超过上市药品的优越性。如①明显给病人带来较大方便(如减少给药次数)，②消除干扰、必要的危险和副作用，③对特定的人群疾病有效(如老年和儿童病人，或对已用过的药不能耐受的)等。S类：常规评审。治疗效果类似已上市的产品。2013年1-6月FDA审批通过的51个新药，S类（常规评审）药物共计37个，P类（优先评审）药物共计5个，孤儿药物1个，治疗潜能不明确药物9个。
2013年1-6月美国FDA审批通过14个新分子实体药物，其中Ⅱ型糖尿病治疗药物4个，癌症药物4个，造影剂2个，多发性硬化症药物1个，慢性阻塞性肺病1个，更年期女性性交疼痛药1个，高胆固醇血症药1个。
一、Ⅱ型糖尿病药物
1. Invokana（Canagliflozin）—SGLT-2抑制剂
2013年3月29日美国FDA审批通过强生公司研发的Ⅱ型糖尿病治疗药物Invokana（Canagliflozin）。Invokana是一种选择性钠-葡萄糖共转运体2（sodium glucose co-transporter 2,SGLT-2）抑制剂。SGLT-2通过抑制肾糖重吸收以促进尿糖排泄，使平衡朝着能量消耗的方向移动，从而降低体内血糖，且没有体重增加和低血糖风险，是一类治疗糖尿病的新型药物。SGLT2按其结构主要分为O-芳基抑制剂、C-芳基抑制剂、S-糖苷抑制剂和N-糖苷抑制剂，目前研究较多的为O-芳基抑制剂和C-芳基抑制剂，其他2 类研究得较少，Invokana属于C-芳基抑制剂。
InvokanaⅡ期临床研究结果显示与对照组相比较，受试组在降低A1C（衡量血糖水平的常用指标）水平方面更好，达到统计性显著效果。Ⅲ期临床试验结果显示Invokana可有效地改善患者血糖水平并降低体重。患者使用Invokana尿道感染发病率增加，特别是女性Ⅱ型糖尿病患者阴道念珠菌感染的几率增加。
2. Nesina（阿格列汀）—DDP-4抑制剂
2013年1月25日美国FDA审批通过日本武田制药公司2型糖尿病治疗药物Nesina（阿格列汀）、Oseni（阿格列汀和吡格列酮复合片剂）、Kazano（阿格列汀和二甲双胍复合片剂）。Nesina是一种选择性二肽基肽酶-IV 抑制剂，用于改善成人Ⅱ型糖尿病的血糖水平。二肽基肽酶-IV 是治疗Ⅱ 型糖尿病的新靶点，它是体内主要促使胰高血糖素样肽-1 降解、失活的关键酶之一。Nesina是第4个获得FDA 批准的二肽基肽酶-IV 抑制剂。
Nesina 是阿格列汀的单方制剂，最早于2010 年4月获得日本卫生劳动福利部批准，2010 年6 月在日本上市。武田公司曾经先后两次提请FDA 审批，但由于该药会引起心脏和其他器官的病变而被否决。此次Nesina 获得审批，将在一定程度上弥补公司因为另一种糖尿病药物Actos 的专利到期而造成的影响。FDA 要求针对Nesina 治疗开展5项上市后研究：一项心血管结局试验；一项监测肝脏异常、严重胰腺炎和严重超敏反应的增强药物警戒计划；3项按照儿科研究公平法案开展的儿科研究，包括一项剂量探索研究和2 项安全性、有效性研究（一项用Nesina单药治疗，一项用 Nesina 和二甲双胍联合治疗）。

二、肿瘤药物
1. 多发性骨髓瘤药物—Pomalyst（泊利度胺）
2013年2月8日美国FDA审批通过塞尔基因公司研发的多发性骨髓瘤药物Pomalyst（泊利度胺），用于在接受了至少2 种治疗（包括来那度胺和硼替佐米）之后仍然发生疾病进展，以及对治疗无应答且在最后一种治疗60天内发生疾病进展的多发性骨髓瘤患者的治疗。Pomalyst是沙利度胺的一种衍生物，是继来那度胺和沙利度胺之后获准的第3种此类免疫调节药物。Pomalyst是3种药物中最有效的，剂量为4mg，每天1 次，与之相比来那度胺为25mg，沙利度胺为800mg。Pomalyst一项Ⅲ期研究显示，对于难治性多发性骨髓瘤患者，包括那些接受了高强度预治疗的患者，与大剂量地塞米松相比，Pomalyst联合小剂量地塞米松可显著延长生存期，这种联合治疗对于来那度胺和硼替佐米耐药的患者均有相同的益处。Pomalyst附带一项加框警告可引起血栓，并且由于可导致严重的、危及生命的出生缺陷而禁用于妊娠女性。
2. 前列腺癌药物—Xofigo（二氯化镭）
2013年5月15日美国FDA优先审批通过拜耳公司的晚期前列腺癌治疗药物Xofigo（二氯化镭）注射剂，比预定时间提前了三个月。Xofigo的活性成分是二氯化镭223（镭223），可发射α粒子，对骨转移癌症具有抗癌作用。批准Xofigo是依据对809名已扩散到骨头但未扩散到其他器官的男性雄激素抵抗性前列腺癌患者进行的一个单一临床试验。接受Xofigo治疗的男性患者的中位生存期为14个月，接受安慰剂治疗的男性患者的中位生存期为11.2个月。 Xofigo治疗组病人出现的最常见的不良反应为恶心、腹泻、呕吐、外周水肿。
3. 转移性黑色素瘤药物
2013年5月29日美国FDA审批通过葛兰素史克公司的两个转移性黑色素瘤治疗药物，即Tafinlar（Dabrafenib）和Mekinist（Trametinib）上市。
Tafinlar是BRAF激酶抑制剂，被批准用于肿瘤表达BRAFV600E基因突变的黑色素瘤患者的治疗。BRAF 为一种鸟苷酸结合蛋白RAS 活化丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，在调节有丝分裂原活化蛋白激酶( MAPK) 信号通路中发挥重要作用，而MAPK 信号通路可正常调节细胞生长、分裂和分化，也可因RAF 家族成员致癌性突变体的形成而引发癌症，其中BRAF V600 突变体的产生显著增强了BRAF 的活性，从而导致癌细胞分裂失控。约有60 %的转移性黑素瘤携有BRAF V600 突变体，因此，靶向抑制该致癌性突变体的信号传导可能是有效的黑素瘤治疗方法。
Mekinist是MEK激酶抑制剂，被批准用于肿瘤表达BRAFV600E或V600K基因突变的黑色素瘤患者的治疗。MEK 属于少有的双重特异性激酶，使酪氨酸和苏氨酸2 个调节位点磷酸化而激活 ERK。大量研究表明，MEK 抑制剂能够抑制 ERK 的激活而阻断该通路，达到抗肿瘤的作用。

三、造影剂
2013年3月13日美国FDA审批通过NAVIDEA公司的淋巴绘图显影剂Lymphoseek（TECHNETIUM TC-99M TILMANOCEPT）。Lymphoseek注射液用于淋巴绘图程序，以协助原发性乳腺癌/黑色素瘤患者引流淋巴结定位。Lymphoseek是一种针对放射性药物的受体，设计旨在识别并确定众多淋巴结中癌变概率最高者，从而帮助医生进行患者癌症分期。
2013年3月20日美国FDA审批通过GUERBET公司的MRI造影剂Dotarem（钆特酸葡甲胺）。Dotarem是一种含钆造影剂—获准用于成人与儿科患者(年龄≥2岁)的脑部(颅内)、脊柱及相关组织磁共振成像，以检测和显现血脑屏障受破坏和(或)异常血管分布区域。Dotarem 0.5 mmol/ml含有376.9 mg/ml钆特酸葡甲胺，可采用玻璃药瓶或预装药注射器盛装。Dotarem主要不良反应包括恶心、头痛、注射部位痛或冷，以及烧灼感。

四、其他药物
1. 高胆固醇血症—Kynamro
2013年1月29日美国FDA 审批通过健赞公司的Kynamro（米泊美生钠），用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症，作为降脂药物和饮食的辅助药物，以降低低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B、总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇。米泊美生是Kynamro 的活性成分，是一种以人类载脂蛋白B -100 信使核糖核酸为靶点的反义寡核苷酸，而载脂蛋白B -100 是低密度脂蛋白及其代谢前体极低密度脂蛋白的主要载脂蛋白。Kynamro 是2012 年12 月份FDA 批准Juxtapid（洛美他派）后又一个用于治疗这种遗传性胆固醇代谢紊乱的药品。Kynamro 的优势是发生药物相互作用的可能性很小，因为其代谢不影响常用处方药物代谢所涉及的细胞色素P450 通路。用法为皮下注射200 mg，每周1 次。FDA要求对该药品上市后进行4 项研究：该药物约束双链DNA 的敏感性分析研究；服药患者双链DNA 抗体存在的评估研究；对患者进行长期登记以确定该药物的安全性；加强药物警戒以监测服药患者恶性肿瘤、免疫介导反应及肝异常的报道。
2. 更年期女性性交疼痛药物—Osphena
2013年2月26日美国FDA 审批通过盐野义公司更年期女性性交疼痛药物Osphena （OSPEMIFENE）。Osphena 是一种新型的选择性雌激素受体调节剂，用于治疗女性中至重度性交困难的患者，以缓解一些女性因绝经激素水平下降导致的外阴和阴道内萎缩。该药物每日用餐时服用1 次，每次1 片，在阴道组织发挥类似激素的作用，可使阴道组织较厚和不太脆弱，使得妇女的性交疼痛次数减少。Osphena 在标签中有黑框警告，注意子宫内膜癌和心血管疾病，FDA 提示Osphena因有类似雌激素对阴道组织的作用，已被证明可刺激子宫内膜并导致内膜增厚，可引起子宫内膜癌，FDA 建议Osphena 应处方以最短的治疗时间；黑框警告还指出了血栓和出血性卒中的发病率（分别为0.72‰和1.45‰）以及深静脉血栓的发病率（1.45‰）。
3. 慢性阻塞性肺病药物—Breo Ellipta（糠酸氟替卡松/维兰特罗吸入性粉剂）
2013年5月10日美国FDA 审批通过葛兰素史克的慢性阻塞性肺病药物Breo Ellipta。该药物为糠酸氟替卡松和维兰特罗的吸入型复方药物粉末，可每日吸入一次。Breo Ellipta中的糠酸氟替卡松是一种吸入型糖皮质激素，维兰特罗是一种长效β2肾上腺素受体激动剂。该药物的安全性和有效性通过一项7700名慢性阻塞性肺病患者参与的临床试验进行了评价。用药组患者相比安慰剂组患者其肺部功能得到了改善，疾病发作次数减少。Breo Ellipta在获批时其标签内容中有一项黑框警告，提示长效β2肾上腺素受体激动剂能增加哮喘有关的死亡风险。Breo Ellipta用药患者报道的最常见副作用有鼻腔炎症（鼻咽炎）、上呼吸道感染、头痛及口腔念珠菌病（鹅口疮）。