1、粘多糖病怎么医治?
粘多糖病怎么医治?这种疾病在以前是以一种疑难杂症,可是现在造血干细胞移植成为21世纪研究的重要项目,随着造血干细胞移植的逐渐成百熟,许多疾病都有了治疗的方法,比如白血病现在就不在是不治之症。 粘多糖病怎么医治?造血干细胞移植。造血干细胞移植是指通过大剂量放、化度疗,阻断原发疾病的发病机制,如杀灭体内的肿瘤细胞、清楚异常免疫细胞克隆等等,再将造血干细胞移植给受者,重建受者的正常造血、免疫系统,达到治疗效果的一种治疗手段。 造血干细胞移植就是将供者的造血干细胞取出体外作为移植物,然后回输移植给经过预处理的受者,重建受者的造血和免疫系统的过程。预处理的超致死剂量化放疗有清除骨髓的作用,移植物有抗白血病和抗肿瘤作用,在临床上可治疗与造血干细胞有关的血液系统疾病和某些恶性专实体肿瘤。理论上只需要一个造血干细胞即可重建造血和免疫系统,临床上为了安全地在短期内重建一个遍布全身并具有一定功能的血液和免疫系统,则需要获得相当数量的造血干细胞才能进行成功的移植。 粘多糖病怎么医治?造血干细胞移植。造血干细胞移植的优势是明显的。安全无毒副作用、组织融合性好,可以与属宿主的神经组织良好融合,并在宿主体内长期存活。
2、救救我可怜的妹妹,粘多糖IV型A,医生说换骨髓,高昂的手术费,我们农村人,没那么多钱,谁有还有治疗法?
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3、22岁粘多糖患者,可否进行骨髓移植
你好,该病一般无药物治疗。特异的治疗是骨髓移植
,以替代粘多糖病各型酶的缺乏,酶替代和基因疗法正在研究中。建议你到门诊详细诊治。
4、黏多糖(黏脂三型)有什么样的治疗方法
黏多糖贮积症 (mucopolysaccharidoses , MPS) 是一类由于遗传性酶缺乏,引起各组织中溶酶体内酸性黏多糖 (acid mucopolysaccharide) 的积聚而引起进行性损害的遗传病。酸性黏多糖又称糖胺多糖 (glycosaminoglycan) ,是一种长链复合糖分子,由己糖醛酸和氨基己糖或中性糖组成的二糖单位彼此相连而形成,可与蛋白质相连形成蛋白多糖 (proteoglycan) 。蛋白多糖是结缔组织基质、线粒体、核膜、质膜等的重要组成成分。糖胺多糖因组成二糖单位的成分不同 , 主要包括 4- 硫酸软骨素、 6- 硫酸软骨素、硫酸乙酰肝素、硫酸皮肤素、硫酸角质素和透明质酸等。生物体内糖胺多糖是在溶酶体内一系列酶如葡萄糖苷酶、半乳糖苷酶、艾杜糖苷酸酶等的作用下逐步降解,最后释放出多糖。
溶酶体酶的缺乏可导致部分降解的糖胺多糖分子堆积,沉积于溶酶体内,影响细胞的正常功能。糖胺多糖堆积的直接结果造成面容粗糙、皮肤增厚、角膜混浊、器官增大,细胞功能的损害可导致智力低下、生长迟缓、骨骼发育不良等,若同时伴胶原或纤维连接素的积聚,可引起关节僵硬和疝形成。不同的黏多糖贮积症是由于不同的酶缺乏所引起,导致不同的糖胺多糖降解产物堆积。一般而言,硫酸乙酰肝素的受损常与智力障碍有关,硫酸软骨素和硫酸角质素的受损常导致间质异常。下表归纳了 7 种 MPS 的主要临床症状、酶缺陷和基因定位等。目前已基本明确 MPS 的分子机制,并用于产前诊断和杂合子的鉴定。除 MPS Ⅱ型为 X 连锁外,其余各型均为常染色体隐性遗传
北京友谊医院内科王润华主任医师认为,根据您介绍的资料分析,当地医院诊断正确,您的确患的是粘多糖病。这是一种遗传性疾病,有家族遗传性。粘多糖是一类蛋白多糖,主要有透明质酸、硫酸软骨素、硫酸皮肤素、硫酸乙酰肝素和硫酸角质素5种,它们在体内要进行一系列降解,最后释出多糖。在降解过程中,任何一种酶发生遗传性缺陷,便可导致代谢中断。由于硫酸软骨素、硫酸角质素分解不完全逐渐贮积在软骨、角膜等组织细胞内,可导致身高不增、骨骼畸形、心脏病、脊髓损伤等。多数因心衰、呼衰死亡,轻型可活至60岁。因是遗传性疾病,无特殊治疗措施,临床上一般采取对症治疗。
案例:
昨日,广东省第二人民医院血液科对两岁患粘多糖病的患儿健健进行的骨髓移植终于获得了成功(时报9月1日A17版报道《姐姐捐骨髓救“萎缩”小弟》),患儿姐姐的造血细胞已在患儿体内植入并开始替代患儿自身造血。
据悉,利用骨髓移植的方法治疗粘多糖病,在国内尚属首例。
据省医二院血液科主任王玲博士介绍,粘多糖病是一种罕见的代谢性遗传疾病,发病率大概只在十万分之一。因遗传基因的变异,导致体内缺少蛋白酶,无法降解身体里的粘多糖物质,患儿在两岁前长得特别快,但两岁一过就开始逐渐出现智力障碍、生长缓慢、耳聋等症状,并且多在10周岁前死亡,迄今尚无有效治疗方法。
5、请问粘多糖有得治吗?
根底健康的医学顾问帮我解答过,这种疾病在以前是以一种疑难杂症,可是现在造血干细胞移植成为21世纪研究的重要项目,随着造血干细胞移植的逐渐成熟,许多疾病都有了治疗的方法,比如白血病现在就不在是不治之症。 粘多糖病怎么医治?造血干细胞移植。造血干细胞移植是指通过大剂量放、化疗,阻断原发疾病的发病机制,如杀灭体内的肿瘤细胞、清楚异常免疫细胞克隆等等,再将造血干细胞移植给受者,重建受者的正常造血、免疫系统,达到治疗效果的一种治疗手段。
6、粘多糖病有什么治疗的方法?
迄今尚无有效治疗方法,骨髓移植或可改善症状,特别适用于智能损伤轻微的患儿。酶替代和基因治疗法正在研究中。培养羊水细胞可供进行酶活性测定,便于产前诊断。