自体骨髓移植胰腺癌

1、自体骨髓移植在急性白血病治疗中的地位有哪些争议？

异基因移植对急性白血病虽有很好的疗效，但多数患者缺乏适合的供髓者及高昂的移植费用，受到较大限制。自体骨髓移植作为异基因移植的一种替代治疗，在近10年内得到迅速的发展。目前虽已积累了不少临床资料，但由于各家的报告的疗效相差较远，至今对自体骨髓移植在急性白血病治疗中的地位尚有争议，以急性淋巴细胞白血病为例，在初次完全缓解期进行自体骨髓移植的长期无白血病存活率(LFS)从不足30%到70%以上不等。有的资料说明自体骨髓移植并不改善急性淋巴细胞白血病患者的LFS，但也有资料证明自体骨髓移植对初次完全缓解的急性淋巴细胞白血病的疗效与异基因骨髓移植接近，远优于单纯化疗。类似情况也存在于急性粒细胞白血病。Lowebery等报告32例急性髓细胞白血病在初次缓解期进行非净化的自体骨髓移植，3年无复发生存率仅35%，而意大利学者对55例急性粒细胞白血病在初次缓解期也进行非净化的自体骨髓移植，8年生存率高49%，与同期进行的104例异基因骨髓移植生存率(52%)无显著差别。

2、史上今日：中国第一例自体骨髓移植手术获成功

1964年2月5日，我国成功地为一位再生障碍性贫血的患者进行了第一例同卵孪生姐妹骨髓移植手术。

再生障碍性贫血（AA，简称再障）是一组由物理、化学、生物等多种不同因素所导致的骨髓造血功能减低或衰竭的疾病，以全身血细胞减少为主要表现特征。骨髓移植是对其最常见的一种治疗手段。

骨髓移植是指将供者的骨髓造血干细胞移植给受体(患者)，以期望能够恢复患者正常造血功能的一种治疗手段，这一方法的出现为再障、白血病等血液病的治愈带来了希望。一般来说骨髓移植根据其骨髓来源的不同，可分为同种异基因骨髓移植(HLA相合的同胞或非亲属骨髓)、同基因骨髓移植(遗传上完全相同的单卵孪生子骨髓)及自体骨髓移植等三种。

日常生活中采用最多的异基因造血干细胞移植即异基因骨髓移植，虽然对治愈再障、白血病有较好的疗效，但是由于缺乏适合的供髓者以及昂贵的移植费用，所以对于病人来说有很大的限制。自体骨髓移植作为异体骨髓移植的一种替代疗法，虽然有移植复发率高等一些缺点，但是它的移植不需要提供者，没有移植之后的排斥反应，对患者年龄要求也相对较宽泛。

一般进行自体骨髓移植的最佳时机应该是在疾病得到完全缓解时，或者在获得缓解的基础上再巩固治疗一段时间之后。虽然自体骨髓移植得到了迅速的发展而且目前也已积累了不少的临床资料，但由于各家报告的疗效相差较远，对自体骨髓移植的研究还有很长的路要走。

目前对于骨髓移植这一治疗方法来说，最大的限制还是在于供体不足。随着我国对骨髓移植的不断深入研究，被称为“北京模式”的单倍体造血干细胞移植技术愈加完善，有效的解决了供体不足的问题，为缓解，治愈再障、白血病等血液病做出了重要的贡献。

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作者： 孔祥宇 [责任编辑: 吕芮光]

3、自体骨髓移植可提高非霍奇金氏淋巴瘤（NHL）患者的长期存活率吗？

非霍奇金淋巴瘤(NHL)对一线治疗反应不良或复发的中、高恶度NHL患者用普通治疗方案有效率虽可达20－60%，但持久缓解者少见。Gale等指出：文献中此类患者千余例，其2年存活率10cm、乳酸脱氢酶高于正常、第二次以上缓解、耐药等，而组织类型无显著意义。

低恶度NHL多数病程长达7－10年，故少用自体骨髓移植治疗。但如果完全缓解或部分缓解期短于1年，其中位生存期只注2.4年，向中、高恶度转化者其预后更差。已有学者开始探索用自体骨髓治疗预后不良的低恶度NHL，但病例较少，目前尚难评价其疗效。

4、白血病治疗为什么一般不用自体骨髓移植？

白血病是可以用自体骨髓移植的，主要是看下面几个问题来决定：
1、白血病类型：急性髓细胞白血病一般可以，部分急性淋巴细胞白血病也可以；
2、病人的分层：标危和中危的病人可以用自体移植，高危的病人优先考虑异体骨髓移植；
3、白血病所处的阶段：处于完全缓解期的病人可以做自体骨髓移植，未缓解或复发的病人只能做异体骨髓移植；
4、有供体的病人可做异体骨髓移植，没有供体的病人可以做自体骨髓移植；
5、其它：患者及家属意愿、经济条件、医院水平等也影响移植的选择。

5、什么是自体骨髓移植？

还有一类为自体骨髓移植(ABMT)。此类骨髓移植开展较晚，80年代应用于临床。用自身的骨髓，不需供髓者，此法简便，易于推广，可用于独生子女，并且无GVHD的发生。用于白血病，淋巴瘤和多种实体瘤的治疗。

6、自体骨髓移植对哪些疾病可达到根治的目的？

约60％的成人急性白血病患者，经过异基因或同基因骨髓移植可达3年以上长生存期，部分已达5～6年以上。在慢性粒细胞白血病慢性期，约80％的病人可存活3年以上，部分已存活5～6年以上，可谓根治。有人比较了只用常规联合化学治疗，不做骨髓移植的急性白血病，仅有10～15％的人存活到3年，平均生存期仅一年左右。慢性粒细胞白血病的生存期平均3～4年，病程虽缓慢，但用目前化疗方法无根治的可能。因此，骨髓移植所取得的疗效较常规化疗为佳。对淋巴瘤及其他实体瘤应用自体骨髓移植亦可达到根治的目的。

选择合适的病人，适当的时机。以白血病为例：成人急性白血病在第一次完全缓解期（此时体内仍有≤白血病细胞）、慢粒在慢性期，用超大剂量的化疗加放疗进行预处理，使病人体内的白血病细胞进一步杀灭。同时使病人机体的免疫机制及骨髓功能极度抑制，使后者难以自身恢复，然后将供者（适用于急性与慢粒白血病）或事先取出的自体的骨髓（仅适用于急性白血病完全缓解期）由静脉输注给病人，得以解救，并注意其间可能出现的出血感染等合并症，采取有效的相应措施，等待正常的造血功能在数周内重建，以达到根治。

7、自体骨髓移植治疗成神经细胞瘤有效吗？

成神经细胞瘤多见于儿童。欧洲协作组在过去15年共做自体骨髓移植700余例。550例1岁以上的IV期成神经细胞瘤，患者在第一次完全缓解期，做自体骨髓移植治疗后，2年和5年存活率分别达到52%和29%，优于一般治疗(

8、欧洲26国在1992年内共做自体骨髓移植多少例？

自体骨髓移来植对慢性粒细胞源白血的疗效差，异基因骨髓移植是最佳选择。

自体骨髓移植对恶性淋巴瘤有良好的治疗作用，故它已成为恶性淋巴瘤不可缺少的一种治疗方法，据统计，欧洲26国在1992年内共做自体骨髓移植3399例，其中恶性淋巴瘤1394例，为各病之首。同期用异基因骨髓移植治疗的淋巴瘤只有123例。北美于1992-1993年间所做的5492例自体骨髓移植中恶性淋巴瘤（霍奇金652例，非霍奇金淋巴瘤1417例）也多于白血病等其他病种。

9、自体骨髓移植（ABMT）的临床疗效有哪些？

1.白血病。

（1）急性白血病。异基因移植对急性白血病虽有很好的疗效，但多数患者缺乏适合的供髓者及高昂的移植费用，受到较大限制。自体骨髓移植作为异基因移植的一种替代治疗，在近10年内得到迅速的发展。目前虽已积累了不少临床资料，但由于各家的报告的疗效相差较远，至今对自体骨髓移植在急性白血病治疗中的地位尚有争议，以急性淋巴细胞白血病为例，在初次完全缓解期进行自体骨髓移植的长期无白血病存活率(LFS)从不足30%到70%以上不等。有的资料说明自体骨髓移植并不改善急性淋巴细胞白血病患者的LFS，但也有资料证明自体骨髓移植对初次完全缓解的急性淋巴细胞白血病的疗效与异基因骨髓移植接近，远优于单纯化疗。类似情况也存在于急性粒细胞白血病。Lowebery等报告32例急性髓细胞白血病在初次缓解期进行非净化的自体骨髓移植，3年无复发生存率仅35%，而意大利学者对55例急性粒细胞白血病在初次缓解期也进行非净化的自体骨髓移植，8年生存率高49%，与同期进行的104例异基因骨髓移植生存率(52%)无显著差别。

最近Memet等报告了他们对急性白血病用化疗或自体骨髓移植治疗的前瞻性比较研究的结果：急性粒细胞白血病组自体骨髓移植和化疗3年以上的LFS分别为55%和34%，急性淋巴细胞白血病组分别为48%和22%。这说明移植的疗效优于单用化疗组。Cahn等统计了111例50岁以上的急性粒细胞白血病患者在初次完全缓解期间接受自体骨髓移植的疗效，其4年LFS在34%·%；虽不如50岁以下的同类患者，但优于化疗，故主张50岁以上患者取得完全缓解后也应考虑自体骨髓移植。文献中有关自体骨髓移植治疗急性白血病的疗效之所以有如此大的差别，主要由于各家所治疗的患者之病情、移植前化疗情况、所用预处理方案、支持治疗条件等的不同，加之各家所治病例缺乏代表性。欧洲自体骨髓移植登记处1992年统计的疗效(见下表)因例数多，来自各个移植单位可以代表自体骨髓移植的客观疗效。该疗效比1993年国际骨髓移植登记处的异基因骨髓移植治疗初次缓解期急性白血病的5年LFS(急性粒细胞白血病组52%·%，急性淋巴细胞白血病组50%·%)稍低，但第二次缓解期患者两种治疗的LFS相同。

自体骨髓移植治疗急性白血病疗效(1992年)

白血病类型诊断时分类移植时病情例数8年LFS

AML标危CR169241%·%

高危CR126444%·%

CR230533%·%

ALL标危CR128042%·%

高危CR117440%·%

CR235731%·%

目前，多数学者主张，预后良好的急性淋巴细胞白血病不必在初次完全缓解期做自体骨髓移植，但高危的急性淋巴细胞白血病还是在取得完全缓解后不待复发就进行自体移植为好。急性淋巴细胞白血病一旦复发，取得第二次缓解后单用化疗的长存活率很低，而自体移植骨髓移植可使1/3的患者获得长生存。有一组报告，儿童急性淋巴细胞白血病第一次缓解长于4年者自体骨髓移植后3年LFS达81%，而短于2年者只有10%左右。有高复发危险的患者在移植后给以维持治疗可能有益于减少复发。至于急性粒细胞白血病在何时进行自体骨髓移植的问题，多数认为除少数化疗治疗效果较好的亚型如M3外，均应在第一次完全缓解期进行自体骨髓移植。美国西雅图移植中心在急性粒细胞白血病的第一次缓解期采髓冻存

10、自体骨髓移植治愈急性白血病的前景是怎样的？

为回答这一问题，欧洲骨髓移植协作组专门统计了1979－1999年间移植后2年未复发的自体骨髓移植患者的LFS和复发率，结果见下表。这些资料说明，移植后2年之内不复发者，虽以后仍有少数患者复发，但大多数患者可能已被治愈。

（2）慢性粒细胞白血病

自体骨髓移植对慢性粒细胞白血的疗效差，异基因骨髓移植是最佳选择。

自体骨髓移植对恶性淋巴瘤有良好的治疗作用，故它已成为恶性淋巴瘤不可缺少的一种治疗方法，据统计，欧洲26国在1992年内共做自体骨髓移植3399例，其中恶性淋巴瘤1394例，为各病之首。同期用异基因骨髓移植治疗的淋巴瘤只有123例。北美于1992－1993年间所做的5492例自体骨髓移植中恶性淋巴瘤（霍奇金652例，非霍奇金淋巴瘤1417例）也多于白血病等其他病种。