客观看待骨髓移植

1、骨髓移植的意思

什么是骨髓

骨髓是存在于长骨（如肱骨、股骨）的骨髓腔和扁平骨（如髂骨、肋骨、胸骨、脊椎骨等）的松质骨间网眼中的一种海绵状的组织，能产生血细胞的骨髓略呈红色，称为红骨髓。成人的一些骨髓腔中的骨髓含有很多脂肪细胞，呈黄色，且不能产生血细胞，称为黄骨髓。人出生时，全身骨髓腔内充满红骨髓，随着年龄增长，骨髓中脂肪细胞增多，相当部分红骨髓被黄骨髓取代，最后几乎只有扁平骨松质骨中有红骨髓。此种变化可能是由于成人不需全部骨髓腔造血，部分骨髓腔造血已足够补充所需血细胞。当机体严重缺血时，部分黄骨髓可转变为红骨髓，重新恢复造血的能力。

骨髓有什么作用

人体内的血液成分处于一种不断的新陈代谢中，老的细胞被清除，生成新的细胞，骨髓的重要功能就是产生生成各种细胞的干细胞，这些干细胞通过分化再生成各种血细胞如红细胞、白细胞、血小板、淋巴细胞等，简单的说骨髓的作用就是造血功能。因此，骨髓对于维持机体的生命和免疫力非常重要。

骨髓移植
（英文：bone marrow transplantation,BMT ）

器官移植的一种，将正常骨髓由静脉输入患者体内，以取代病变骨髓的治疗方法。用以治疗造血功能异常、免疫功能缺陷、血液系统恶性肿瘤及其他一些恶性肿瘤。用此疗法均可提高疗效，改善预后，得到长生存期乃至根治。

移植分两类

一类为异基因骨髓移植（1970年代以来临床应用，已取得很大的成功）。它需有与患者人类白细胞抗原 (HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹以及极少数的无亲缘关系的供髓者所输入的异体骨髓，或家庭成员间如父母和子女的骨髓移植;以及与患者HLA不很匹配的无关供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹虽HLA相匹配，但易发生轻重不等的移植物抗宿主病(GVHD)，尤其在后一种情况更严重。另一类为同基因骨髓移植，即极少数的同卵双胎孪生兄弟或姐妹间的骨髓移植。

还有一类为自体骨髓移植(ABMT)。此类骨髓移植开展较晚，80年代应用于临床。用自身的骨髓，不需供髓者,此法简便,易于推广，可用于独生子女，并且无GVHD的发生。用于白血病，淋巴瘤和多种实体瘤的治疗。

人类白细胞抗原 (HLA)基因位点同时存在于两条第6号染色体的短臂上,每条上又由紧密连锁的复杂的基因位点组成。每个位点都由几个或几十个等位基因中的一个组成。在细胞膜上,目前所发现的抗原已有200种左右。在实验室目前所能检测到的HLA抗原只有HLA－A－B-C、-D/DR 这几大类。实验室所测得两人之间这几种抗原相符合，不等于两人的全部抗原中没有不相符之处。在同胞兄弟、姐妹中从父母各接受一条染色体上每种基因的一个，所以是单倍体基因遗传。同胞兄弟姐妹间基因配合方式完全相同率仅占25％，父母与子代间总有一个单一型染色体上HLA的A、B等位点的配合不同,故除同卵的孪生兄弟或姐妹外,家庭成员间及无关供者间HLA相匹配的机率是极少的。

HLA最初是作为人类的主要组织相容性复合物(MHC)被发现的，其基因编码所表达的抗原，参予控制免疫识别及细胞亚群间相互作用,故HLA不相匹配对移植物与受者组织之间的相互排斥有影响。临床上一方面可产生移植物不能植活，另一方面可产生轻重不等的急性与慢性移植物抗宿主病，表现为皮肤、肝脏和胃肠道病变，严重者可导致死亡。因此,HLA的组织配型对供髓者的选择和骨髓移植的成功与否，是重要环节之一。

约60％的成人急性白血病患者，经过异基因或同基因骨髓移植可达3年以上长生存期,部分已达5～6年以上。在慢性粒细胞白血病慢性期,约80％的病人可存活3年以上，部分已存活5～6年以上，可谓根治。有人比较了只用常规联合化学治疗，不做骨髓移植的急性白血病，仅有10～15％的人存活到3年,平均生存期仅一年左右。慢性粒细胞白血病的生存期平均3～4年，病程虽缓慢，但用目前化疗方法无根治的可能。因此，骨髓移植所取得的疗效较常规化疗为佳。对淋巴瘤及其他实体瘤应用自体骨髓移植亦可达到根治的目的。

原理

选择合适的病人，适当的时机。以白血病为例：成人急性白血病在第一次完全缓解期（此时体内仍有≤白血病细胞）、慢粒在慢性期，用超大剂量的化疗加放疗进行预处理，使病人体内的白血病细胞进一步杀灭。同时使病人机体的免疫机制及骨髓功能极度抑制，使后者难以自身恢复，然后将供者（适用于急性与慢粒白血病）或事先取出的自体的骨髓（仅适用于急性白血病完全缓解期）由静脉输注给病人，得以解救，并注意其间可能出现的出血感染等合并症，采取有效的相应措施，等待正常的造血功能在数周内重建，以达到根治。

展望

异基因与自体骨髓移植各有优缺点，ABMT的最大缺点为复发率高，因此，必须清除急性白血病及晚期实体瘤病人骨髓中所残存的白血病或肿瘤细胞。目前所研究的清除手段有：利用单克隆抗体加补体，单克隆抗体加植物凝集素、单克隆抗体和磁性微颗粒法，以及骨髓长期培养法，采用特殊培养体系，选择性地仅供正常造血细胞生长，以上诸法均可以达到杀灭残留的白血病或肿瘤细胞，或干扰其生长，以达到净化的目的。

Allo-BMT时,为消除或减轻GVHD发生,首先受者与供者的HLA配型要精确、可靠除常规HLA-A、-B、-C、-DR配型外，还应进一步做双方的混合淋巴细胞培养，以了解其HLA－D与其他目前尚无法单独检测出的其他人类白细胞抗原之间的相互一致程度，并进一步估计出可能出现的移植骨髓被排斥而不能植活或发生移植物抗宿主病的程度。环孢霉素A是强有力的预防T细胞对抗原刺激的反应药物。同时还可以用单克隆抗体清除供髓中的 T淋巴细胞，以减轻或避免由其所导致的GVHD的发生，减少死亡。

医学意义

骨髓移植主要用于治疗那些疾病

骨髓移植是一种相当先进的治疗方法，主要用来治疗急慢性白血病、严重型再生不良性贫血、地中海性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及现在更进一步尝试治疗转移性乳腺癌和卵巢癌。

骨髓的来源

骨髓移植有自体骨髓移植和异体骨髓移植之分，顾名思义，自体骨髓移植的骨髓来自患者本人，异体骨髓移植的骨髓来自捐献着。

2、接受了外周血造血干细胞移植（骨髓移植）并且手术成功的白血病患者术后生活会受那些影响？寿命较常人是否

每个人情况不一样，恢复所需要的时间也不一样，不过很多人获得了基本正常和完全正常的生活。目前中国也是亚洲第一例骨髓移植手术患者已经活了45年，从20多岁的小姑娘已经变成了老奶奶。

3、自体骨髓移植（ABMT）的临床疗效有哪些？

1.白血病。

（1）急性白血病。异基因移植对急性白血病虽有很好的疗效，但多数患者缺乏适合的供髓者及高昂的移植费用，受到较大限制。自体骨髓移植作为异基因移植的一种替代治疗，在近10年内得到迅速的发展。目前虽已积累了不少临床资料，但由于各家的报告的疗效相差较远，至今对自体骨髓移植在急性白血病治疗中的地位尚有争议，以急性淋巴细胞白血病为例，在初次完全缓解期进行自体骨髓移植的长期无白血病存活率(LFS)从不足30%到70%以上不等。有的资料说明自体骨髓移植并不改善急性淋巴细胞白血病患者的LFS，但也有资料证明自体骨髓移植对初次完全缓解的急性淋巴细胞白血病的疗效与异基因骨髓移植接近，远优于单纯化疗。类似情况也存在于急性粒细胞白血病。Lowebery等报告32例急性髓细胞白血病在初次缓解期进行非净化的自体骨髓移植，3年无复发生存率仅35%，而意大利学者对55例急性粒细胞白血病在初次缓解期也进行非净化的自体骨髓移植，8年生存率高49%，与同期进行的104例异基因骨髓移植生存率(52%)无显著差别。

最近Memet等报告了他们对急性白血病用化疗或自体骨髓移植治疗的前瞻性比较研究的结果：急性粒细胞白血病组自体骨髓移植和化疗3年以上的LFS分别为55%和34%，急性淋巴细胞白血病组分别为48%和22%。这说明移植的疗效优于单用化疗组。Cahn等统计了111例50岁以上的急性粒细胞白血病患者在初次完全缓解期间接受自体骨髓移植的疗效，其4年LFS在34%·%；虽不如50岁以下的同类患者，但优于化疗，故主张50岁以上患者取得完全缓解后也应考虑自体骨髓移植。文献中有关自体骨髓移植治疗急性白血病的疗效之所以有如此大的差别，主要由于各家所治疗的患者之病情、移植前化疗情况、所用预处理方案、支持治疗条件等的不同，加之各家所治病例缺乏代表性。欧洲自体骨髓移植登记处1992年统计的疗效(见下表)因例数多，来自各个移植单位可以代表自体骨髓移植的客观疗效。该疗效比1993年国际骨髓移植登记处的异基因骨髓移植治疗初次缓解期急性白血病的5年LFS(急性粒细胞白血病组52%·%，急性淋巴细胞白血病组50%·%)稍低，但第二次缓解期患者两种治疗的LFS相同。

自体骨髓移植治疗急性白血病疗效(1992年)

白血病类型诊断时分类移植时病情例数8年LFS

AML标危CR169241%·%

高危CR126444%·%

CR230533%·%

ALL标危CR128042%·%

高危CR117440%·%

CR235731%·%

目前，多数学者主张，预后良好的急性淋巴细胞白血病不必在初次完全缓解期做自体骨髓移植，但高危的急性淋巴细胞白血病还是在取得完全缓解后不待复发就进行自体移植为好。急性淋巴细胞白血病一旦复发，取得第二次缓解后单用化疗的长存活率很低，而自体移植骨髓移植可使1/3的患者获得长生存。有一组报告，儿童急性淋巴细胞白血病第一次缓解长于4年者自体骨髓移植后3年LFS达81%，而短于2年者只有10%左右。有高复发危险的患者在移植后给以维持治疗可能有益于减少复发。至于急性粒细胞白血病在何时进行自体骨髓移植的问题，多数认为除少数化疗治疗效果较好的亚型如M3外，均应在第一次完全缓解期进行自体骨髓移植。美国西雅图移植中心在急性粒细胞白血病的第一次缓解期采髓冻存

4、你见过最严重的的误诊是怎么发生的？

我倒是没见过有哪些误诊的案例，就是之前有一个同学，她那段时间不是很舒服，然后大姨妈还没来，她就说要去医院看一下，本来去的是三甲医院，但是报告要第二天才能拿到。她又心急，就去了附近的私人医院，结果，医生说她怀孕了。恰好是她妈陪她去的，她妈听到这个结果直接就扇了她一巴掌。

因为她才上高中，然后她就一直解释，可是她妈不相信，她还去问医生，是不是误诊，医生信誓旦旦地说，这报告肯定是没有错的，你就是怀孕了。回家以后，她妈又把她打骂了一顿。她气不过，第二天去别的医院检查，结果报告拿到的时候，医生说没啥大问题，大姨妈没来估计是因为压力大的问题，完全没有怀孕的迹象。

说真的，当时她都哭了，回家和她说了这件事，她妈就一直骂那个医生没有本事。这是我个人见过的算是比较严重的误诊的，说实话，我听到这件事情的时候，我都觉得这个医生太荒唐了，是不是没有学过医术就直接上岗了，这种应该算是比较简单的诊断了，都能误诊的，实在是说不过去。

不得不说，现实中也还是存在着别的一些误诊比较严重的事情，有些严重的可能会导致病人去世的，所以说，这个真的是十分可怕的。所以大家去医院看病，最好是去专业靠谱的医院，这样的话心里踏实，毕竟误诊的情况还不是特别多的。

5、骨髓移植有什么后遗症吗？

白血病俗称“血癌”，是死亡率很高，治疗难度很大的血液疾病，且治疗费用高。目前主要的治疗方法仍是联合化疗，尽管部分儿童急性白血病通过化疗可获根治，但总体来说，仅用化疗达到根治的病人不到5％，尤其是成人白血病的治疗效果更差，骨／外周血造血干细胞移植是建立在化疗和放疗基础之上的治疗方法，目前骨／外周血干细胞移植的病例70％左右，自体移植的根治率也可达30％－40％，远优于普通化疗。
需要移植治疗的疾病
骨髓移植是根治白血病的主要方法，包括各种急、慢性白血病，其他还有多发性骨髓瘤、重型再生障碍性贫血、重型地中海贫血等造血系统疾病；由于骨髓移植是建立在放、化疗基础上的治疗方法，它也是治疗恶性淋巴瘤、乳腺瘤、肺癌实体肿瘤的根治性办法之一，骨髓移植在国外巳成为这些疾病的首选治疗方法。近几年来，骨髓移植治疗重症自身免疫疾病也取得了很好的疗效，如系统红斑狼疮、风湿性关节炎、重症肌无力等，但这类病人应严格掌握移植的适应症，权衡利弊问题。
骨髓移植和外周血造血干细胞移植的区别
二者的目的都是为了采集和移植造血干细胞，种植到患者体内，维持其造血及免疫功能，但骨髓移植需要在麻醉的状态下采集骨髓750ml －1000ml左右，给供者带来了一定的痛苦和不便。自从发现造血干细胞可被动员到血液中来并可用血细胞分离机分离采集后，目前多数的移植都采用外周血造血干细胞移植的方法。与骨髓移植相比，它具有造血恢复快、采集方便、供者痛苦少的优点，供者易于接受，对供者的健康无任何影响。
骨髓库和无关供者的移植问题
目前国际上建立了多个骨髓库和脐血库，台湾慈济基金会管理的骨髓库有近20万份，香港也有几万份，国内由于经济因素和观念问题，骨髓库的例数较少，因而难以让病人找到相合的供者，因为无关供者全相合的机会很低，而兄弟姐妹间全相同的机会则高达25％，所以国内的移植目前主要是亲属供者的移植。到目前为止，无关供者移植在国外发展很快，巳达到数千例，效果巳接近亲属间的移植，国内无关供者的移植很少，效果亦很不理想，因此，要辩证地看待这里面还存在技术方面的因素。因为国外多中心对照的上千例的病例数证明，无关供者移植的根治率同样达到50％左右，美国最大的骨髓移植中心－哈德森肿瘤研究中心约有1／4－1／5的骨髓移植病例为无关供者的移植。
选择移植治疗时应注意的问题
骨／外周血造血干细胞移植是一项难度大的医疗技术，从目前来看具有费用高、配型难、风险大等特点，除费用、医疗配套设施外，技术是很重要的问题，移植本身也是对临床医生整个内科知识和精力、责任的全面考验，一旦在移植过程中出现病情变化，要及时判断、果断处理。否则，不仅给病人增加很高的医疗费用和痛苦，更增加了移植的风险，病人选择移植时宜先用联合化疗取得完全缓解，及时在亲属间来找供者（HLA配型），若找不到亲属供者，可通过医疗部门在国内、香港、台湾等地的骨髓库中寻找HLA相合的无关供者。对于慢性白血病40岁的患者来说，有经济条件和合适的供者时宜尽早移植，因绝大多数病人在2－3年内转变成急性白血病后治疗效果极差，不要抱有侥幸心理，急性白血病在完全缓解期尤其是第一次缓解后尽早行移植治疗，效果更好，安全性也更高。

所以 移植失败并不可怕
可怕的是找不到匹配的骨髓

6、白血病患者不通过骨髓移植能活多久？

看过一些资料，急性淋巴性白血病如果初发时化疗得到缓解的话，三年存活率为50%，五年存活率是18%。

7、亲人骨髓要几方面合适的

亲人的概念是很大的：确切的说必须是同父同母的兄弟姐妹配型成功的几率非常高，百分之八九十。
其次就是子女或者父母直属血缘关系的亲人，一般只有半相合，符合遗传学里面的细胞减数分裂。这样的不如找外血缘全相合的（但是几率较小）。
一般如果骨髓配对全相合，在一家较好的医院，然后较早完全缓解做移植（并且没有复发过）的话，应该说成功了一大半了。
上面的都是客观条件，剩下的要看患者主观条件了：有较好的自制力，永不言弃的心，和乐观的心态。做到这些基本上是可以通过骨髓移植痊愈。

8、如何看待10岁男孩为父亲捐骨髓增重30斤这件事呢？

2019年9月，一个名叫路子宽的小男孩引起了很多网友的关注，年仅10岁的他为了给父亲做骨髓移植自愿增重30斤，为了救患白血病的父亲，这件事之前的路子宽只有30多公斤，身材瘦小，当得出全家人只有路子宽与父亲配型成功时，全家人都心疼小小的路子宽，但是这个小男子汉毅然决然地同意了为爸爸做骨髓移植手术。

而医生表示，骨髓干细胞移植对捐献者的体重是有要求的，一般来说体重最低不能低于50公斤。 因此路子宽开始了三个月的增重之路，增肥了30多斤，最终在2019年的9月9日，路子宽在医院接受了长达三天的骨髓移植手术，最重要的是手术很成功。

这段真实的故事感动了无数的网友，10岁的路子宽为了爸爸增肥增重，面对手术不害怕，因为他直到爸爸生病比他更严重，他心疼爸爸，是个非常懂事的孩子，妈妈说路子宽平常在家就很懂事听话，而且常常表现出一副小男子汉的样子，而且听说自己能为爸爸捐献骨髓时毫不犹豫，三个月里顿顿吃红烧肉，吃到想吐也忍着，肚子撑得难受也不会喊出来，暴饮暴食，从未提过放弃。最终三个月后明显发胖的路子宽终于完成了自己的心愿，送给爸爸自己的骨髓，他说这就是他给爸爸今年送的生日礼物。

10岁的孩子通过这样的方式表达了他对父亲的爱，不怕苦不怕痛，他是一个真正的顶天立地的小男子汉，他的行为也感动了很多人，更感动了他的家人，爸妈对路子宽又欣慰又心疼，这样一个懂事的儿子对他们家来说是一件天大的幸事，他们爱路子宽，路子宽也爱他们，这样一家人在一起就足够了。