1、Jakavi鲁索替尼片这种药一定得去国外才能买到吗？
Jakavi（ruxolitinib）鲁索利替尼是一种激酶抑制剂适用于治疗中间或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者，目前还未在中国上市，欧美、新加坡、台湾、香港等地已经上市，但同样很难买到，因为要求有本地医师处方，建议你联系一下最近的香港的供应商致泰药业，这家公司是香港政府卫生署注册的持牌药品批发商，药物办公室官网能够查询到（GHITAI PHARMACEUTICAL LIMITED）他们有资质做药物转口，而且是主营抗肿瘤药物的，基本上国外最新的药物都能找到，希望可以帮到你！
2、骨髓纤维化和MDS有什么联系吗？MDS是怎么样得的？有什么特效药吗？
MDS以病态造血为特点，一般血细胞减少，可合并骨髓纤维化；而骨髓纤维化干抽，有泪滴状红细胞，贫血和脾大突出，骨髓纤维化严重。依据你的描述，应该是骨髓纤维化
3、真性红细胞增多症的治疗方法有哪些？
【常规治疗】
PV常常维持在多血症期达数年之久，此后进入“耗竭”期。
1、多血症期
多血症期哈的治疗目的是通过减少血细胞以改善症状，降低栓塞和出血并发症。有些患者通过周期性静脉放血而使红细胞计数和红细胞压积得到控制，而血小板和白细胞数需通过给予骨髓抑制性药物方可得到控制，大部分患者需同时进行上述两种治疗。PV常用治疗手段的优缺点见下表：
PV不同治疗方法的优、缺点
治疗方法优点缺点
静脉放血操作简单;风险低不能控制血小板增多和白细胞增多
羟基脲可控制白细胞增多和血小板增多，导致白血病发生风险率低需维持治疗
马利兰给药简单;缓解期长超量可致长期骨髓抑制;有致白血病发生的可能;有肺和皮肤远期毒性
32P可使血小板增多和白细胞增多获长期控制昂贵，给药相对来说不方便;中度致白血病发生风险
瘤可宁服用方便;可使血小板增多和白细胞增多获得很好的控制高风险致白血病发生
(1)静脉放血一般来说，间隔2～4天静脉放血450～500ml，可使红细胞压积(HCT)降致正常或接近正常值，HCT大于64%的患者放血间隔期应更短，体重低于50kg的患者每次放血量应减少，对于有心血管疾患的患者放血应采用少量多次的原则。静脉放血可使诸如头痛等症状得到改善，但不能降低血小板和白细胞数，对皮肤瘙痒和痛风等症状亦无效。对于年龄小于50岁且无栓塞病史患者可采用该方法。
(2)骨髓抑制药物治疗PV采用骨髓抑制药物治疗的适应证有：①血小板计数高于800X109-1000X109/L;②有栓塞和出血并发症;③静脉放血治疗需求每月超过一次;④严重皮肤瘙痒。
常用药物有：
①羟基脲：需维持给药，联合静脉放血治疗可降低栓塞并发症。
②马利兰：每天给予2～4mg，几周后常可使白细胞计数下降至正常，停药后血细胞计数维持正常几个月至几年不等，在一大系列研究中示马利兰治疗患者中佗首次缓解期为4年。由于超量给药可致严重骨髓抑制，因此，每天用量不宜超过4mg。
③32P：静脉给予32P2～4mCi后常可使疾病得到很好的控制，间隔6～8周后可依首剂疗效再次给予。32P治疗最大的副作用是高风险发生治疗相关性白细胞/骨髓增生异常综合征及肿瘤，32P治疗患者10年时白血病/骨髓增生异常综合征风险率为10%，肿瘤发生风险率为15%，20午时白血病/MDs发生风险率可增高至30%。
④干扰素：最近研究表明IFN是治疗PV的有效药物。用药6～12个月后，70%患者的红细胞容积可获控制，约20%的患者获部分缓解，10%无效。用药量为9×106～25×106U/周，分3次皮下注射，此外，尚可使血小板计数、皮肤瘙痒和脾肿大得到显著改善。
⑤双溴丙哌素：主要用于合并有血栓和出血的持续血小板增多的PV患者，有效率约为70%，起始剂量为0.5～lmg，PO，4次/天，维持量为2.5mg/d，起效时间为17～25天。由于本药可以通过胎盘，因此孕妇禁用，该药对控制红细胞增多和PV相关的全身症状无效。
⑥其他：高三尖杉酯碱、甲异靛、活血化瘀中药等对部分患者亦有效。
(3)对症处理皮肤瘙痒采用静脉放血/骨髓抑制药物常无效，由于洗澡可使之加重，因此，可告诫患者减少洗澡次数，采用补骨脂素和紫外线照射可使皮肤瘙痒得到缓解，阿司匹林和塞庚定亦有效，但抗组胺药物无效。由于栓塞是PV患者死亡的主要原因，因此，可给予阿司匹林和潘生丁口服预防。
(4)治疗方案的选择由于马利兰、32P治疗有致白血病高风险，因此应首先选用静脉放血+小剂量阿司匹林(40mg/d)，但有出血病史或血小板显著增高(≥1000X109/L)及获得性VWD者禁用，维持HCT低于45%;如果患者出现栓塞或出血、全身症状、难治性严重皮肤瘙痒、疼痛性脾肿大，则改用rh-IFN-a，300万U，每周3次;当患者HCT控制不理想或不能耐受干扰素，开始用羟基脲治疗，30mg/kg，口服，1周后改为5～20nw/kg，如果HCT仍大于47%，则辅助以静脉放血，如果HCT仍控制不理想，则改用马利兰，4～6mg/d，连用4～8周，待血小板低于300x109/L几或血细胞计数正常后停药，而病人复发后可再次重复该方案;用马利兰治疗的患者如出现持续性血小板增高并反复出现血栓，脾区疼痛，则可改用32P，最后选择脾切除+持续系统给药治疗。
2、终末期
此期患者可出现贫血，显著骨髓纤维化和显著的脾肿大，血小板计数可增高、正常或减少，白细胞计数可显著增高伴外周血中出现幼稚粒细胞。由于脾照射无效，采用马利兰、羟基尿化疗可使血小板计数显著减少，因此周期性输血治疗就成了唯一的治疗方法。
【预后】
PV是一种慢性病，确诊后生存期一般为10~20年。
PVSG研究发现单独静脉放血患者的中位生存期为13.9年;32P治疗患者为11.8年，瘤可宁治疗患者为8.9年。约31%的患者死于栓塞，19%的患者死于白血病，15%患者死于其他肿瘤，5%的患者死于出血或终末期。
(一)治疗
抑制骨髓红系细胞异常增生、降低血容量、减少血黏度、消除红细胞增多所致的各种症状和体征、减少血栓栓塞及出血性并发症、提高生活质量并延长生存期是治疗PV的目标。
1.静脉放血每周静脉放血2～3次，每次400ml，直至HCT正常。此种治疗手段常可迅速缓解症状及降低红细胞容量，但不能使升高的白细胞和血小板下降也不能缓解顽固的皮肤瘙痒及痛风发作。有心、脑血管病或有血栓史者，放血宜慎重，每次以250ml为好，每周至多2次，目标为HCT维持于42%～45%。为防止血栓形成，放血后可静脉输注右旋糖酐40(低分子右旋糖酐)500ml。反复放血者可致缺铁，需适当补充之。
我国由于传统习惯的原因，放血疗法始终难以广泛开展，尤其是每周均需放血更不易被接受。因此，做好宣传解释工作是放血疗法的重要组成部分。尤其应强调其发生白血病转化(仅1.5%)及继发实体瘤的比例最低，以及不良反应最少，且中数生存期和其他疗法相近，为12.6年。但单独放血疗法者前3年的血栓栓塞性并发症发生率较高，此后伴发骨髓纤维化者也较多。必须强调，即使单独放血治疗者，其发生白血病转化较其他疗法为低，但仍明显高于相匹配的正常人群。目前较一致的看法是，病情稳定的年轻患者较适合行放血治疗，并辅以低剂量阿司匹林治疗。
2.骨髓抑制性治疗
(1)放射性核素治疗：32P使用最多，其通过释放β射线阻止骨髓造血细胞的核分裂，从而抑制造血。经首剂静脉注射2～3mci/m2后，多数病例在4～8周内血象恢复正常。如3个月后血象未能纠正者，可第2次给药，剂量宜增加25%。少数患者需第3次给药，但1年内总剂量不应>15mci。32P也可口服给药，但剂量应增加25%，分2次，间隔1周给予。32P治疗的缓解率可达75%～85%，疗效可持续半年至数年，并可降低血栓栓塞性并发症发生率。其缺点为，如剂量掌握不当，过大可造成骨髓抑制。其次为治疗后急性白血病及实体瘤的发生率明显高于静脉放血者，尤其是远期急性白血病的发生率高达10.3%。如32P治疗后再并用化疗者，急性白血病的发生率更高。鉴于上述原因，目前32P主要用于老年患者。32P治疗者的中数生存期为10.9年。
(2)化学药物治疗：
①羟基脲(Hydroxyurea，HU)：HU在欧美应用最普遍，剂量为1.5～2g/d，几周内血象可达正常范围，再以0.5～1.0g/d维持。HU疗效短暂，停药后常迅速反跳，故需持续用药。一旦发生骨髓抑制，在停药后数天至数周即可恢复。长期HU治疗者，5.4%发生急性白血病，虽然仍高于静脉放血者，但安全性相对较好。HU发生骨髓纤维化及死亡率和静脉放血者相似，而血栓栓塞性并发症则明显降低，仅6%。
②烷化剂：白消安(Busulfan，myeleukon)在国内应用最多，剂量为4～6mg/d。通常用药1月左右才能控制血象，但作用持续时间明显长于HU，因此可间断给药。部分病例停药后数月，甚至数年血象仍维持基本正常，中数缓解期可达4年。间断用药可减低远期急性白血病的发生率，有报道仅2%。另一烷化剂苯丁酸氮芥(Chlorambucil，CBl348)作用较白消安弱而慢，中数生存期为9.1年。其急性白血病的转化达17%，另有3.5%的患者并发大细胞淋巴瘤，故目前已较少应用。
③三尖杉碱类：为我国首创的抗白血病药物，对急、慢性髓细胞白血病均有效，20世纪80年代应用于PV后发现有较好的疗效。此类药物包括三尖杉碱和高三尖杉酯碱，剂量均为2mg/d，静脉滴注或肌内注射，10～14天为1疗程。一般在停药后1～2个月血象降至正常，疗效大多维持3～6个月，少数可维持1年以上。复发后再次用药通常仍有效。按上述剂量及疗程用药，绝大多数患者不发生骨髓抑制，心脏毒性也少见。远期是否会促使转化为白血病，尚无确切资料。另有报告，采用每天2～4mg静脉滴注，连续或间歇用至红细胞及血红蛋白正常，可延长缓解期达10个月以上，但部分病人可伴白细胞和(或)血小板减少。
3.本病伴发的瘙痒治疗困难。可用抗组胺药物如盐酸赛庚啶单独或与西咪替丁联合应用。其他如阿司匹林和PUVA亦可应用。
4.其他治疗近年有报道应用基因重组的干扰素α(IFN-α)治疗PV，已取得一定疗效。其抑制异常克隆的造血祖细胞及骨髓成纤维细胞的增殖，拮抗血小板衍生生长因子(PDGF)及转移生长因子(TGF-β)，以减轻骨髓纤维化。由于IFNα起效慢，故宜在应用其他治疗，待血象明显好转后再用，作为长期维持治疗。IFNα的剂量为300万～500万U/次,每周3次，疗程至少6～12个月。单用IFNα的反应率为60%。有报道低剂量阿司匹林(50mg/d)即可使血栓素A2的产生减少80%以上，故推荐长期应用，尤其适用于单独静脉放血治疗者，以减少血栓栓塞性并发症。但有应用后引起出血的报道，而反映血小板功能的实验室检测方法并不能预报出血的危险。因此，建议用250mg/d以下的剂量，以往有出血史者禁用。
各种抗组胺药物对PV患者的顽固性瘙痒效果欠佳，已有报道IFNα有一定效果，但起效较慢。骨髓抑制性治疗控制血象后，才能获缓解。PV晚期合并骨髓纤维化(有人称之为PV的衰竭期)，患者常有巨脾、贫血、白细胞、血小板减少，处理十分困难。脾区放疗已证实无效，脾切除至少可取得暂时的缓解。由于手术并发症多，病死率高达25%，应谨慎进行，并术前做好充分的准备。重度贫血者常需定期输血，也可使用雄性激素。缺铁时补充铁剂宜慎重，因可促使红细胞短期迅速增加而加重病情。
PV患者因并发外科疾病的手术，包括拔牙，术后并发症高达47%，其中大多为出血，或血栓性并发症，风险较大。故主张术前先行放血及血细胞置换，待血象明显好转后再手术。
(二)预后
PV大多发展缓慢，未经治疗者的中数寿命为1.5年，但经各种治疗后，中数生存期可达10～15年。
PV在病程中可发生各种转化，北京协和医院随访病程3年以上的PV90例，在病程中10例转化为其他的骨髓增殖性疾病和(或)急性白血病，转化率为16.7%。部分病例可有多种转化，如先转为血小板增多症(此时红细胞数及容量均正常)，后再转化为骨髓纤维化，最终转为急性白血病。此外，个别病例可转化为慢性淋巴细胞白血病。文献中较多作者提出，PV转化为骨髓纤维化后，20%～50%将进展为急性白血病，其中绝大多数为急性髓性白血病。PV可直接转化为急性白血病，也可经骨髓增生异常综合征(MDS)阶段再转化为急性白血病，二者均各占50%。一旦转化为急性白血病，各种治疗效果均差，通常在数月内死亡。
PV的首位死因是血栓栓塞性并发症，占30%～40%，其中心肌梗死占50%、脑卒中占31.5%、静脉血栓占18.5%。其他依次为急性白血病(19%)、实体瘤(5%)、出血(5%)。余下的病例死于晚期骨髓衰竭(包括骨髓纤维化)，其中大多数因中性粒细胞缺乏，死于感染，另为血小板减少，死于内脏出血。
4、骨髓纤维化有什么有效药品?
朋友你好，以下是我找的资料，希望对你有帮助，祝你开心快乐每一天！
这是一种慢性的,通常是原发性的疾病.其特点是骨髓纤维变性,脾肿大,同时有白红系原始细胞增多性贫血,伴有泪珠状红细胞.
病因学和发病机制
本病原因不明.可并发于慢性髓(粒)细胞性白血病(CML),亦可见于15%~30%真性红细胞增多症的病人.类似于特发性骨髓纤维化的综合征亦曾见于各种癌肿,感染和接触某些毒素以后(表130-5).恶性或急性骨髓纤维化(通常是一种变异型)呈迅速进行性恶化的病程,事实上这可能是真正的巨核细胞白血病.
典型的特发性骨髓纤维化的发病高峰在50~70岁,从估计的发病时起算中位存活期为10年.根据G6PD同工酶和染色体异常的研究,提示本病发生了异常的髓系干细胞的克隆增生.通过对骨髓移植后的骨髓成纤维细胞的研究分析,已证实骨髓成纤维细胞不是从同一造血细胞系中产生的,因而一般认为本病的主要特点是属于对原发病的反应性表现的一种并发症.
症状和体征
疾病早期,病人可无症状.在常规体检中可能发现脾肿大或血象异常.随着时间的推移,可出现全身不适,体重减轻以及脾肿大或梗塞所造成的症状.50%的病人可出现肝肿大.淋巴结肿大虽可发生,但不典型.
诊断
血细胞的改变是不一致的.通常都有贫血,而且随着时间的推移而加重.红细胞为正常大小,正色素性.但有轻度的异型红细胞症,网织红细胞增多,以及多染性细胞增多,外周血中可发现有核红细胞.晚期病人,红细胞严重畸形和呈泪珠状,这些异常表现足以提示本诊断.
白细胞计数通常增加,但极其多变.在大多数病人可见未成熟粒细胞,原始白细胞的出现未必表明已转变成急性白血病.血小板数开始阶段也可能增高,正常或降低,但是当疾病进展时往往出现血小板减少.
骨髓穿刺常干抽.要作骨髓组织活检才能查出纤维化.由于纤维化不是均匀分布的,如果第一次活检还不能作出诊断,对疑有特发性骨髓纤维化的病人应在不同部位重复作组织活检.
治疗
尽管干扰素-α对本病有效,然而尚无一种疗法能使基本病程逆转或得到控制.治疗只是针对并发症.雄激素,脾脏切除,化疗(羟基脲)和放射疗法都曾用以缓解病情.红细胞生成素水平比贫血程度相对要低的患者,皮下注射红细胞生成素可减少输入红细胞.对严重贫血患者主要疗法是输红细胞.对病情进展快的年轻病例,应考虑异基因骨髓移植.
一、 实验室检查
血常规
血涂片镜检，ALP染色
骨髓穿刺及活检
病理特殊染色
骨髓检查、X线
细胞遗传学检查(ph+)
二、 诊断
脾肿大。
可有贫血，外周血涂片可有幼红、幼粒细胞、泪滴关红细胞。
骨髓多次“干抽”或是“增生低下”。
肝脾、淋巴结病理显示：胶原纤维或/网状纤维明显增生。
骨髓活检病理显示：胶原纤维或/和网状纤维明显增生。
上述标准必须具备第5项，加上其他4项中任2项。并能排除继发性骨髓纤维化者，可诊断。
三、 治疗
综合治疗，如无明显临床症状可仅观察不用治疗
贫血：输血、雄性激素。
高代谢表现：可用瘤可宁、羟基脲、皮质激素。
少数可切脾
1)切脾指征
①脾大产生机械压迫或疼痛。
②严重溶血
③脾亢所致严重细胞减少和/或血小板减少。
2)脾切除禁忌症：骨髓造血严重低下。此外，切脾术后Plt可能继发增加，也可致肝脏迅速肿大伴有疼痛，亦必须考虑。
脾区放疗：低剂量脾区放疗(25-50rad/d)，在部分病例可控制脾大所致疼痛及髓外造成血。
免疫调节剂(如a-干扰素300万u皮下注射，3次/周)或罗钙全(0.25~0. 5mg/d)
四、 疗效标准
好转：无临床症状，脾比原有大小缩小1/2以上，Hb，WBC，Plt达正常范围。外周血无幼粒红细胞，骨髓增生正常。
进步：临床症状有明显改善，脾较疗前缩小，但不到原来1/2，Hb，W BC，Plt至少1项达正常范围，外周血幼粒、幼红细胞较疗前减少1/2以上。
无效：未达进步标准者。
病历摘要
患者女性，18岁，江苏人。因“头晕、乏力3个月，间歇性发热20天”于2001年7月6日入院。
患者入院前3个月无明显诱因自觉头晕、乏力，家人发现其面色苍黄，当时未予重视。20天前开始反复畏寒发热，体温波动于38℃～41℃之间，无明显的咽痛、咳嗽、腹痛、腹泻及尿频、尿急、尿痛等表现。当地医院查外周血象示三系细胞下降：Hb 36g／L
5、家人被诊断为骨髓纤维化，医院已经不让住院了，说开点药回去慢慢养着没有什么好的方法，可是我们作为儿女
你好，骨髓纤维化区分为原发性和特发性，但是不管哪一种，均是骨髓造血功能丧失，一旦确诊即属于危重病例，它是最为严重的骨髓增生性疾病。
非常遗憾的是目前还没有特别有效的治疗办法，只能通过输血、辅助药物治疗来延长生命，如果你家的经济条件允许，可以考虑进行骨髓移植，经济条件不具备，可以到民政部门申请社会救助。