1、的白血病的原因有哪些？
白血病(血癌)是一种癌症，即骨髓产生大量的异常白血球，而正常白血球、红血球和血小板生成减少。白血病细胞会渗入肝脏、脾脏以及淋巴结。急性淋巴细胞性白血病是发生在儿童身上的主要白血病类型。
有哪些症状
肤色苍白。皮肤出现粉红或紫红色斑。皮肤很容易瘀青，无精打采，颈部、腋下和腹股沟部淋巴结肿胀。发烧，四肢的骨骼和关节疼痛。牙龈出血。
假如你怀疑孩子可能患有白血病，那么你就应该马上向医生请教。
医生会怎么做
对急性淋巴细胞性白血病的治疗可以分成两个阶段。第一阶段通常持续几个星期，一般可以用药杀死异常的白血病细胞。这需持续到骨髓检查没有任何异常为止。此时，患儿的病情已经缓解，称为缓解期。
第二阶段再持续2年，对患儿进行强化药物治疗，此时药物则着重于杀灭所有仍然存在于体内的白血病细胞。
家长怎么办
患儿应该尽量维持正常的生活。因为药物治疗可能会降低孩子对感染的抵抗力，所以他应该尽可能避开那些受病毒感染的人们，例如水痘和麻疹病人。
治疗以后情况如何
目前的治疗，已能够让60-70%患有急性淋巴细胞性白血病的患儿完全复原。
病因
人类白血病的确切病因至今未明。许多因素被认为和白血病的发病有关。病毒可能是主要的因素。此外，尚有遗传因素、放射、化学毒物或药物等因素。
某些染色体的异常与白血病的发生有直接关系，染色体的断裂和易位可使癌基因的位置发生移动和被激活，染色体内基因结构的改变可直接引起细胞发生突变，免疫功能的降低则有利于白血病的发病。
（1）病毒
早已证实C型RNA肿瘤病毒或称逆转录病毒是哺乳类动物如小鼠、猫、牛、绵羊和灵长类动物自发性白血病的病因。这种病毒能通过内生的逆转录酶按照RNA顺序合成DNA的复制品，即前病毒，当其插入宿主的染色体DNA中后可诱发恶变。
肿瘤病毒携带有病毒源瘤基因（v-onc），大多数脊椎动物（包括人的细胞）基因体内有与v-onc同源的基因称源瘤基因。v-onc被整合入宿主细胞的基因体内后可使邻近的基因发生恶变。逆转录病毒的感染也可致源瘤基因激活，成为恶性转变的基因，导致靶细胞恶变。进入体内的病毒基因即使不含有v-onc，如果改变了基因的正常功能，也有可能引起白血病。
人类白血病的病毒病因研究已有数十年历史，但至今只有成人T细胞白血病肯定是由病毒引起的。
（2）遗传因素
遗传因素和某些白血病发病有关。白血病患者中有白血病家族史者占8.1％，而对照组仅0.5％。近亲结婚人群急性淋巴细胞白血病的发病率比期望值30倍。某些染色体有畸变、断裂的遗传性疾患常伴有较高的白血病发病率，如Down综合征、先天性血管扩张红斑症（Bloom综合征）和Fanconi贫血等。
儿童急性淋巴细胞白血病患者50％有一种特殊掌纹，称为Sydney线。白血病和HLA抗原型别有某种联系，如急性淋巴细胞白血病常伴HLA-A2和A9等。都说明遗传因素和白血病的发病有某种联系，但对大多数白血病而言，白血病毕竟不是遗传性疾病。
（3）放射因素
电离辐射有致白血病作用，其作用与放射剂量大小及辐射部位有关。一次较大剂量（1～9Gy）或多次小剂量均有致白血病作用。
全身和放射野较大的照射，特别是骨髓受到照射，可导致骨髓以致和免疫以致，照射后数月仍可观察到染色体的断裂和重组。放射线能导致双股DNA可逆性断裂，从而使细胞内致瘤病毒复制和排出。放射可诱发急、慢性非淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病，但未见慢性淋巴细胞白血病，并且发病前常有一段骨髓抑制期，其潜伏期约为2～16年。
（4）化学因素
苯的致白血病作用比较肯定。苯致急性白血病以急性粒细胞白血病和红白血病为主。烷化剂和细胞毒药物可致继发性白血病也较肯定，多数继发性白血病是发生在原有淋巴系统恶性肿瘤和易产生免疫缺陷的恶性肿瘤经长期烷化剂治疗后发生，乳腺癌、卵巢癌和肺癌化疗后也易发生继发性白血病。
急性淋巴细胞白血病
【诊断标准】国内诊断标准
1980年9月在江苏苏州市召开了全国白血病分类分型经验交流讨论会，对急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia)的分型标准提出如下建议。
第一型(L1)：原始和幼稚淋巴细胞以小细胞(直径＜12mm)为主；核圆形，偶有凹陷与折叠，染色质较粗，结构较一致，核仁少而小，不清楚；脑浆少，轻或中度嗜碱。过氧化物酶或苏丹黑染色阳性的原始细胞一般不超过3%。
第二型(L2)：原始和幼稚细胞以大细胞(直径可大于正常小淋巴细胞2倍以上，＞12mm)为主；核形不规则，凹陷和折叠可见。染色质较疏松，结构较不一致，核仁较清楚，一个或多个；胞浆量常较多，轻或中度嗜碱，有些细胞深染。
第三型(L3)：似Burkitt型；原始和幼稚淋巴细胞大小较一致，以大细胞为主；核形较规则。染色质呈均匀细点状，核仁明显，一个或多个，呈小泡状；胞浆量较多，深蓝色，空泡常明显，呈蜂窝状。
白血病是一种造血系统的恶性疾病，其特症是一系列的白细胞及其幼稚细胞（即白血病细胞）在骨髓或其他造血组织中呈肿瘤性异常增生，使正常血细胞生成减少。白血病细胞可浸润全身各组织与脏器，产生相应的临床表现，同时周围血液中也有质和量的改变。如果出现原因不明的贫血、懒散、倦怠以及体温摄氏40℃左右的高热、妇女月经过多、牙龈和皮下出血、粪便含有血液等，都有得白血病的可能，应及时到医院去检查确诊。白血病浸润不同部位，会引起一系列的体征，常见的有肝脾肿大、淋巴结肿大；骨和关节浸润可引起疼痛；皮肤及粘膜的浸润病变表现为多型性的皮肤病变；中枢神经系统受累，可引起脑瘤相似的症状与体征，或脑膜炎症候。
诊断:
①血液检查H：红细胞、血红蛋白、血小板呈不同程度减少，血细胞计数高低很不一致，可多至100升左右，也可少至3000／微升以下，分类中可见各型白血病的原始细胞和幼稚细胞。
②骨髓检查H：骨髓中细胞性增生明显活跃，分类中白细胞某一系列（如粒、淋或单核）显著增生，其原始细胞和幼稚细胞百分数超过正常，红细胞和巨核细胞系列则明显受抑制。
③其它：血液中尿酸和尿液中的尿酸排泄增加，白血病细胞的染色体分析可见染色体组型异常。
治疗:
化疗是治疗白血病的最基本方式，尤其对急性白血病。免疫治疗、骨髓移植成功的例数也在逐年增多。对于中枢系统白血病、慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病也可考虑给予放射治疗。
预防:
预防本病应慎重使用抗癌的化学药物，从事化学药物治疗的医务人员，要在工作中加强自我保护意识，防止药液污染。对从事放射性工作的人员，要注意对放射线的个人防护，平时多喝茶水，常淋浴冲洗沾污在体表内外的放射物质。同时要增强体质，预防各种病毒性感染的发生。
2、肾病综合征如何诊断和治疗？
1．诊断依据凡具有大量蛋白尿、低蛋白血症、高脂血症和明显水肿均可诊断为肾病综合征，其中前两项为必备。应尽可能做肾活检确定病理类型，对制定合理治疗方案、估计预后有着重要意义。
2．鉴别要点临床诊断为原发性肾病综合征之前，应与下列常见的继发性肾病综合征鉴别。
（1）过敏性紫癜肾炎：好发于青少年，有典型皮肤紫癜，可伴腹痛、关节痛及黑便表现，在皮疹出现后1～4周出现蛋白尿、血尿，典型皮疹有助于鉴别诊断。
（2）系统性狼疮：好发于青少年、中年女性，40％～60％有肾病综合征表现，患者有发热、皮疹、多关节痛，临床表现为多系统损害，部分患者血中可找到狼疮细胞，血清抗核抗体、抗双链DNA抗体及抗SM抗体等滴度升高，可确诊。
（3）糖尿病肾病：好发于中老年，患糖尿病约10年以上可引起肾病综合征，并较快发展为慢性肾衰竭。病史、血糖及尿糖测定及眼底检查出现微动脉瘤等，可明确诊断。
（4）肾淀粉样变性：好发于中老年，分为原发性与继发性两类，前者病因未明，后者多继发于慢性化脓性感染、类风湿关节炎、结核及恶性肿瘤等。呈肾病综合征表现伴全身多器官损害，确诊须做肾活检。
（5）其他：多发性骨髓瘤、严重右心衰竭、缩窄性心包炎及肾静脉血栓形成等，均可引起肾病综合征。
【治疗】治疗原则为去除病因与诱因，消除水肿、降低血压，减少尿蛋白，提高血浆蛋白、降低血脂，保护肾功能，避免复发。
1．一般治疗水肿明显或血压较高者宜卧床休息，病情缓解后渐增加活动量，并限制水、盐摄入（低于3g／d），肾功能正常者优质蛋白质摄入1．0～1．5g／d，同时注意各种微量元素及维生素的补充。
2．消除水肿，降低血压
（1）利尿消肿：卧床和限制水盐摄入为基本措施，针对水肿主要系血浆胶体渗透压过低所致，以提高血浆胶体渗透压扩充血容量，提高肾小球滤过率，再用利尿药，可获较好的利尿效果。
①提高血浆胶体渗透压：血浆和清蛋白均可提高血浆胶体渗透压，减少血管内水分向组织渗透，加快吸收组织水分加入血循环并随尿排出，右旋糖酐-40和淀粉代血浆（706代血浆）有扩容和暂时提高血浆胶体渗透压的作用，以肾小球滤过后在肾小管内形成高渗状态，达到利尿作用。此类渗透利尿药，可使血容量增加并易导致肾小管损伤，应严格掌握适应证。
②利尿药的应用：轻度水肿可口服氢氯噻嗪25mg，3／d，或加服氨苯蝶啶50mg，3／d，上述联合用药，可增强利尿效果，并减少低钾血症发生，重度水肿或少尿时应静脉注射襻利尿药，如呋塞米20～120mg／d或布美他尼（丁尿胺）1～5mg／d。
（2）降压：卧床休息和限制水盐摄入及口服利尿药等，均可降压，效果不佳可加用β受体阻滞药、血管扩张药与转换酶抑制药。
3．抗高凝及溶栓治疗抗凝药常选用肝素或华法林，配合用抗血小板聚集药双嘧达莫。发生血栓或栓塞时，宜尽早在6h之内溶栓治疗，多采用激活纤溶酶原转化为纤溶酶的药物以溶解纤维蛋白，如尿激酶2万～6万U稀释于葡萄糖液50～100ml中缓慢静脉注射，1／d，1～2周为1个疗程，必要时可重复。蝮蛇抗栓药物，疗效更好，中药丹参等也有一定抗凝作用，可酌情应用。
4．降血脂治疗常用洛伐他汀20mg，1～3／d，或辛伐他汀40mg，1～3／d。
5．肾上腺糖皮质激素与免疫抑制药为治疗本病的主要药物。
（1）激素疗法：常用泼尼松，1mg／kg·d（成人40～80mg／d），顿服，连用6～8周，此为诱导缓解期，多数患者尿蛋白减少或转为阴性，以后每2～3周减少原用药量的5％～10％，或每周减5mg，减至20mg／d左右时症状容易复发，应更加缓慢减量，先维持数周再减；到5～40mg／d后改为隔日疗法，即2天总量晨起1次顿服，继续减至最小计量，总疗量约1年或更长。如有改用激素其他制剂时，以泼尼松5mg相当于甲泼尼龙4mg或地塞米松0．75mg的关系换算应用。治疗后水肿、蛋白尿均消失，血脂与血浆蛋白正常为完全缓解；水肿消失、蛋白尿减少（＜
3．5g／d）、血浆蛋白上升（＞25g／L）和血脂仅见降低为部分缓解；水肿轻或消失，其他三项无明显好转为无缓解。
（2）免疫抑制药：适用于对激素依赖（减到一定量即复发）或激素无效型病例。
①环磷酰胺：为最常用的免疫抑制药，常用200mg溶于生理盐水40ml内隔日1次静脉注射，总量6～8g。副作用：恶心、呕吐、白细胞减少、肝功能损害、短暂脱发及性腺损伤和出血性膀胱炎等，与激索联合应用可减轻或避免发生。
②盐酸氮芥：首次为1mg，用20ml生理盐水稀释后，置于通畅液的管道液体中静脉滴注，以后隔日1次，每次递增1mg，至5mg后，改为每周用药2～3次，累积用药总量为1．5～2mg／kg。副作用：胃肠反应、静脉炎和骨髓抑制等。
③苯丁酸氮芥：作用和不良反应均与环磷酰胺相似，但疗效较差，常用量为0．2～0．3mg／（kg·d）口服，疗程为8～12周。
④其他：环孢素适用于难治性肾病综合征，开始剂量为5mg／（kg·d），以后调整剂量使血药浓度谷值为110～200 ng／L，用药半年左右。麦考酚吗乙酯（MMF）适用于难治性肾病综合征，疗效较好、副作用少，一般500～1 000mg，2／d，疗程3～12个月。
6．中医中药中医参照“水肿”、“腰痛”、“虚劳”等病证辨证论治。雷公藤根（去皮）15g／d或其提取物雷公藤多甙1mg／（kg·d）日服，或其注射液20～30ml／d加液体静脉滴注。在服用大剂量激素期间加服滋阴降火的中药如知柏地黄丸、六味地黄丸等可减轻激素副作用；激素维持减量期用补益肾阳的方药如金匮肾气丸等，可在激素减量后，巩固疗效；使用免疫抑制药同时，应用补益气血中药，可减轻骨髓抑制副作用。
【预后】病理类型不同预后不一，微小病变型与系膜增生性肾炎近期缓解率达80％以上，膜性肾病及局灶性、节段性硬化缓解率分别为50％、20％，系膜毛细血管性肾炎一般无缓解。上述各类型缓解的病例均可复发而加重。
3、白血病产生的原因？？？？？？
白血病(血癌)是一种癌症，即骨髓产生大量的异常白血球，而正常白血球、红血球和血小板生成减少。白血病细胞会渗入肝脏、脾脏以及淋巴结。急性淋巴细胞性白血病是发生在儿童身上的主要白血病类型。
有哪些症状
肤色苍白。皮肤出现粉红或紫红色斑。皮肤很容易瘀青，无精打采，颈部、腋下和腹股沟部淋巴结肿胀。发烧，四肢的骨骼和关节疼痛。牙龈出血。
假如你怀疑孩子可能患有白血病，那么你就应该马上向医生请教。
医生会怎么做
对急性淋巴细胞性白血病的治疗可以分成两个阶段。第一阶段通常持续几个星期，一般可以用药杀死异常的白血病细胞。这需持续到骨髓检查没有任何异常为止。此时，患儿的病情已经缓解，称为缓解期。
第二阶段再持续2年，对患儿进行强化药物治疗，此时药物则着重于杀灭所有仍然存在于体内的白血病细胞。
家长怎么办
患儿应该尽量维持正常的生活。因为药物治疗可能会降低孩子对感染的抵抗力，所以他应该尽可能避开那些受病毒感染的人们，例如水痘和麻疹病人。
治疗以后情况如何
目前的治疗，已能够让60-70%患有急性淋巴细胞性白血病的患儿完全复原。
病因
人类白血病的确切病因至今未明。许多因素被认为和白血病的发病有关。病毒可能是主要的因素。此外，尚有遗传因素、放射、化学毒物或药物等因素。
某些染色体的异常与白血病的发生有直接关系，染色体的断裂和易位可使癌基因的位置发生移动和被激活，染色体内基因结构的改变可直接引起细胞发生突变，免疫功能的降低则有利于白血病的发病。
（1）病毒
早已证实C型RNA肿瘤病毒或称逆转录病毒是哺乳类动物如小鼠、猫、牛、绵羊和灵长类动物自发性白血病的病因。这种病毒能通过内生的逆转录酶按照RNA顺序合成DNA的复制品，即前病毒，当其插入宿主的染色体DNA中后可诱发恶变。
肿瘤病毒携带有病毒源瘤基因（v-onc），大多数脊椎动物（包括人的细胞）基因体内有与v-onc同源的基因称源瘤基因。v-onc被整合入宿主细胞的基因体内后可使邻近的基因发生恶变。逆转录病毒的感染也可致源瘤基因激活，成为恶性转变的基因，导致靶细胞恶变。进入体内的病毒基因即使不含有v-onc，如果改变了基因的正常功能，也有可能引起白血病。
人类白血病的病毒病因研究已有数十年历史，但至今只有成人T细胞白血病肯定是由病毒引起的。
（2）遗传因素
遗传因素和某些白血病发病有关。白血病患者中有白血病家族史者占8.1％，而对照组仅0.5％。近亲结婚人群急性淋巴细胞白血病的发病率比期望值30倍。某些染色体有畸变、断裂的遗传性疾患常伴有较高的白血病发病率，如Down综合征、先天性血管扩张红斑症（Bloom综合征）和Fanconi贫血等。
儿童急性淋巴细胞白血病患者50％有一种特殊掌纹，称为Sydney线。白血病和HLA抗原型别有某种联系，如急性淋巴细胞白血病常伴HLA-A2和A9等。都说明遗传因素和白血病的发病有某种联系，但对大多数白血病而言，白血病毕竟不是遗传性疾病。
（3）放射因素
电离辐射有致白血病作用，其作用与放射剂量大小及辐射部位有关。一次较大剂量（1～9Gy）或多次小剂量均有致白血病作用。
全身和放射野较大的照射，特别是骨髓受到照射，可导致骨髓以致和免疫以致，照射后数月仍可观察到染色体的断裂和重组。放射线能导致双股DNA可逆性断裂，从而使细胞内致瘤病毒复制和排出。放射可诱发急、慢性非淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病，但未见慢性淋巴细胞白血病，并且发病前常有一段骨髓抑制期，其潜伏期约为2～16年。
（4）化学因素
苯的致白血病作用比较肯定。苯致急性白血病以急性粒细胞白血病和红白血病为主。烷化剂和细胞毒药物可致继发性白血病也较肯定，多数继发性白血病是发生在原有淋巴系统恶性肿瘤和易产生免疫缺陷的恶性肿瘤经长期烷化剂治疗后发生，乳腺癌、卵巢癌和肺癌化疗后也易发生继发性白血病。
急性淋巴细胞白血病
【诊断标准】国内诊断标准
1980年9月在江苏苏州市召开了全国白血病分类分型经验交流讨论会，对急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia)的分型标准提出如下建议。
第一型(L1)：原始和幼稚淋巴细胞以小细胞(直径＜12mm)为主；核圆形，偶有凹陷与折叠，染色质较粗，结构较一致，核仁少而小，不清楚；脑浆少，轻或中度嗜碱。过氧化物酶或苏丹黑染色阳性的原始细胞一般不超过3%。
第二型(L2)：原始和幼稚细胞以大细胞(直径可大于正常小淋巴细胞2倍以上，＞12mm)为主；核形不规则，凹陷和折叠可见。染色质较疏松，结构较不一致，核仁较清楚，一个或多个；胞浆量常较多，轻或中度嗜碱，有些细胞深染。
第三型(L3)：似Burkitt型；原始和幼稚淋巴细胞大小较一致，以大细胞为主；核形较规则。染色质呈均匀细点状，核仁明显，一个或多个，呈小泡状；胞浆量较多，深蓝色，空泡常明显，呈蜂窝状。
白血病是一种造血系统的恶性疾病，其特症是一系列的白细胞及其幼稚细胞（即白血病细胞）在骨髓或其他造血组织中呈肿瘤性异常增生，使正常血细胞生成减少。白血病细胞可浸润全身各组织与脏器，产生相应的临床表现，同时周围血液中也有质和量的改变。如果出现原因不明的贫血、懒散、倦怠以及体温摄氏40℃左右的高热、妇女月经过多、牙龈和皮下出血、粪便含有血液等，都有得白血病的可能，应及时到医院去检查确诊。白血病浸润不同部位，会引起一系列的体征，常见的有肝脾肿大、淋巴结肿大；骨和关节浸润可引起疼痛；皮肤及粘膜的浸润病变表现为多型性的皮肤病变；中枢神经系统受累，可引起脑瘤相似的症状与体征，或脑膜炎症候。
诊断:
①血液检查H：红细胞、血红蛋白、血小板呈不同程度减少，血细胞计数高低很不一致，可多至100升左右，也可少至3000／微升以下，分类中可见各型白血病的原始细胞和幼稚细胞。
②骨髓检查H：骨髓中细胞性增生明显活跃，分类中白细胞某一系列（如粒、淋或单核）显著增生，其原始细胞和幼稚细胞百分数超过正常，红细胞和巨核细胞系列则明显受抑制。
③其它：血液中尿酸和尿液中的尿酸排泄增加，白血病细胞的染色体分析可见染色体组型异常。
治疗:
化疗是治疗白血病的最基本方式，尤其对急性白血病。免疫治疗、骨髓移植成功的例数也在逐年增多。对于中枢系统白血病、慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病也可考虑给予放射治疗。
预防:
预防本病应慎重使用抗癌的化学药物，从事化学药物治疗的医务人员，要在工作中加强自我保护意识，防止药液污染。对从事放射性工作的人员，要注意对放射线的个人防护
4、急急急！！！口眼生殖器三联征的治疗
白塞病
【概述】
白塞病（Behcet’s disease, BD）是一种全身性、慢性、血管炎症性疾病，主要临床表现为复发性口腔溃疡、生殖器溃疡、眼炎及皮肤损害，也可累及血管、神经系统、消化道、关节、肺、肾、附睾等器官，大部分患者预后良好，眼、中枢神经及大血管受累者预后不佳。。
本病在东亚、中东和地中海地区发病率较高，被称为丝绸之路病。我国发病率无确切资料，任何年龄均可患病，好发年龄为16~40岁。我国以女性居多，男性患者血管、神经系统及眼受累较女性多且病情重。
【临床表现】
本病全身各系统均可受累，但较少同时出现多种临床表现。有时患者需经历数年甚至更长时间才相继出现各种临床症状和体征。
1、口腔溃疡
几乎所有患者均有复发性、疼痛性口腔溃疡（Aphthous ulceration，阿弗他溃疡），多数患者以此症为首发症状。溃疡可以发生在口腔的任何部位，多位于舌缘、颊、唇、软腭、咽、扁桃体等处。可为单发，也可成批出现，呈米粒或黄豆大小，圆形或椭圆形，边缘清楚，深浅不一，底部有黄色覆盖物，周围为一边缘清晰的红晕，约1～2周后自行消退而不留疤痕。重症者溃疡深大愈合慢，偶可遗有疤痕。复发性口腔溃疡是诊断本病的最基本必备症状。
2、生殖器溃疡
约75%患者出现生殖器溃疡，病变与口腔溃疡基本相似。但出现次数少。溃疡深大，疼痛剧、愈合慢。受累部位为外阴、阴道、肛周、宫颈、阴囊和阴茎等处。阴道溃疡可无疼痛仅有分泌物增多。有患者可因溃疡深而致大出血或阴囊静脉壁坏死破裂出血。
3、眼炎
约50%左右的患者受累，双眼均可累及。眼部病变可以在起病后数月甚至几年后出现，其表现为视物模糊、视力减退、眼球充血、眼球痛、畏光流泪、异物感、飞蚊症和头痛等。通常表现为慢性、复发性、进行性病程。眼受累致盲率可达25%，是本病致残的主要原因。最常见和最严重的眼部病变为色素膜炎（uveitis）。前葡萄膜炎即虹膜睫状体炎，可伴有或不伴有前房积脓，而后葡萄膜炎和视网膜炎则是影响视力的主要原因。眼球其余各组织均可受累，出现角膜炎、疱疹性结膜炎、巩膜炎、脉络膜炎、视网膜炎、视神经乳头炎、坏死性视网膜血管炎、眼底出血等。此外可有晶状体出血或萎缩、青光眼、视网膜脱落。单独视盘水肿提示脑静脉血栓，由白塞病所致的颅内血管病变可导致视野缺损。
4、皮肤病变
皮损发生率高，可达80%~98％，表现多种多样，有结节性红斑、疱疹、丘疹、痤疮样皮疹，多形红斑、环形红斑、坏死性结核疹样损害、大疱性坏死性血管炎、Sweet病样皮损、脓皮病等。一个患者可有一种或一种以上的皮损。而特别有诊断价值的皮肤体征是结节红斑样皮损和对微小创伤（针刺）后的炎症反应。
5、关节损害
25％~60%的患者有关节症状。表现为相对轻微的局限性、非对称性关节炎。主要累及膝关节和其他大关节。HLA-B27阳性患者可有骶髂关节受累，出现与强直性脊柱炎相似表现。
6、神经系统损害
又称神经白塞病，发病率约为5%~50%。常于病后数月至数年出现，少数（5%）可为首发症状。临床表现依受累部位不同而各异。中枢神经系统受累较多见，可有头痛、头晕，Horner综合征、假性球麻痹、呼吸障碍、癫痫、共济失调、无菌性脑膜炎，视乳头水肿，偏瘫、失语、不同程度截瘫、尿失禁、双下肢无力，感觉障碍、意识障碍、精神异常等。周围神经受累较少见，表现为四肢麻木无力，周围型感觉障碍等。
神经系统损害亦有发作与缓解交替的倾向，可同时有多部位受累，多数患者预后不佳，尤其脑干和脊髓病损是本病致残及死亡的主要原因之一。
7、消化道损害
又称肠白塞病。发病率为10%~50%。从口腔到肛门的全消化道均可受累，溃疡可为单发或多发，深浅不一，可见于食道下端、胃部、回肠远端、回盲部、升结肠，但以回盲部多见。临床可表现为上腹饱胀、嗳气、吞咽困难、中下腹胀满、隐痛、阵发性绞痛、腹泻、黑便、便秘等。严重者可有溃疡穿孔，甚至可因大出血等并发症而死亡。肠白塞病应注意与炎性肠病及非甾类抗炎药所致粘膜病变相鉴别，右下腹疼痛应注意与阑尾炎相鉴别，临床上常常有术后伤口不愈合的病例。
8、血管损害
本病的基本病变为血管炎，全身大小血管均可累及，约10%~20%患者合并大中血管炎，是致死致残的主要原因。动脉系统被累及时，动脉壁的弹力纤维破坏及动脉管壁内膜纤维增生，造成动脉狭窄、扩张或产生动脉瘤，临床出现相应表现，可有头晕、头痛、晕厥、无脉。主动脉弓及其分支上的动脉瘤有破裂的危险性。静脉系统受累较动脉系统多见。25%左右患者发生表浅或深部的迁移性血栓性静脉炎及静脉血栓形成，造成狭窄与栓塞。下腔静脉及下肢静脉受累较多，可出现Budd-Chiari综合征、腹水、下肢浮肿。上腔静脉梗阻可有颌面、颈部肿胀、上肢静脉压升高。
9、肺部损害
肺部损害发生率较低，约5%~10%，但大多病情严重。肺血管受累时可有肺动脉瘤形成，瘤体破裂时可形成肺血管-支气管瘘，致肺内出血；肺静脉血栓形成可致肺梗塞；肺泡毛细血管周围炎可使内皮增生纤维化影响换气功能。肺受累时患者有咳嗽、咯血、胸痛、呼吸困难等。大量咯血可致死亡。
10、其他
肾脏损害较少见，可有间歇性或持续性蛋白尿或血尿，肾性高血压，肾病理检查可有IgA肾小球系膜增殖性病变或淀粉样变。
心脏受累较少，可有心肌梗塞、瓣膜病变、传导系统受累、心包炎等。心腔内可有附壁血栓形成，少数患者心脏呈扩张样改变、缩窄性心包炎样表现，心脏病变与局部血管炎有关。
附睾炎发生率约为4%~10%，较具特异性。急性起病，表现为单或双侧附睾肿大疼痛和压痛，1~2周可缓解，易复发。
妊娠期可使多数患者病情加重，也有眼色素膜炎缓解的报道。可有胎儿宫内发育迟缓，产后病情大多加重。近10%的患者出现纤维肌痛综合征样表现，女性多见。
【诊断要点】
1、临床表现
病程中有医生观察和记录到的复发性口腔溃疡、眼炎、生殖器溃疡以及特征性皮肤损害，另外出现大血管或神经系统损害高度提示白塞病的诊断。
2、实验室检查
本病无特异性实验室异常。活动期可有血沉增快、C反应蛋白升高；部分患者冷球蛋白阳性，血小板凝集功能增强。HLA-B51阳性率57%~88%，与眼、消化道病变相关。
3、针刺反应试验（Pathergy test）
用20号无菌针头在前臂屈面中部斜行刺入约0.5cm沿纵向稍作捻转后退出，24~48小时后局部出现直径>2mm的毛囊炎样小红点或脓疱疹样改变为阳性。此试验特异性较高且与疾病活动性相关，阳性率约60％~78％。静脉穿刺或皮肤创伤后出现的类似皮损具有同等价值。
4、特殊检查
神经白塞病常有脑脊液压力增高，白细胞数轻度升高。脑CT及磁共振（MRI）检查对脑、脑干及脊髓病变有一定帮助，急性期MRI的检查敏感性高达96.5%，可以发现在脑干、脑室旁白质和基底节处的增高信号。慢性期行MRI检查应注意与多发性硬化相鉴别。MRI可用于神经白塞病诊断及治疗效果随访观察。
胃肠钡剂造影及内窥镜检查、血管造影、彩色多普勒有助诊断病变部位及范围。
肺X线片可表现为单或双侧大小不一的弥漫性渗出或圆形结节状阴影，肺梗塞时可表现为肺门周围的密度增高的模糊影。高分辨的CT或肺血管造影、同位素肺通气/灌注扫描等均有助于肺部病变诊断。
5、诊断标准
本病无特异性血清学及病理学特点，诊断主要根据临床症状，故应注意详尽的病史采集及典型的临床表现。目前较多采用国际白塞病研究组于1989年制定的诊断标准（见附表）。
附表 白塞病国际诊断标准
1. 反复口腔溃疡：1年内反复发作3次。由医生观察到或患者诉说有阿弗他溃疡。
2. 反复外阴溃疡：由医生观察到或患者诉说外阴部有阿弗他溃疡或疤痕。
3. 眼病变：前和（或）后色素膜炎、裂隙灯检查时玻璃体内有细胞出现或由眼科医生观察到视网膜血管炎。
4. 皮肤病变：由医生观察到或患者诉说的结节性红斑、假性毛囊炎或丘疹性脓疱；或未服用糖皮质激素的非青春期患者出现痤疮样结节。
5. 针刺试验阳性：试验后24－48小时由医生看结果。
有反复口腔溃疡并有其他4项中2项以上者，可诊断为本病，但需除外其他疾病。
其他与本病密切相关并有利于诊断的症状有：关节痛或关节炎、皮下栓塞性静脉炎、深部静脉栓塞、动脉栓塞和（或）动脉瘤、中枢神经病变、消化道溃疡、附睾炎和家族史。
应用标准时注意：
并非所有白塞病患者均能满足国际研究组的标准；对血管及神经系统病变的关注应成为进行疾病评价的一部分；患者的多种表现可以在几年内陆续出现，医生的记录应作为诊断依据。
6、鉴别诊断
本病以某一系统症状为突出表现者易误诊为其他系统疾病。以关节症状为主要表现者，应注意与类风湿关节炎、赖特（Reiter）综合征、强直性脊柱炎相鉴别；皮肤粘膜损害应与多形红斑、结节红斑、梅毒、Sweet病、Stevens-Johnson综合征、寻常性痤疮、单纯疱疹感染、热带口疮（Sprue）、系统性红斑狼疮、周期性粒细胞减少、艾滋病（AIDS）相鉴别；胃肠道受累应与克罗恩病（Crohn病）和溃疡性结肠炎相鉴别。神经系统损害与感染性、变态反应性脑脊髓膜炎、脑脊髓肿瘤、多发性硬化、精神病相鉴别；附睾炎与附睾结核相鉴别。
【治疗方案及原则】
本病目前尚无公认的有效根治办法。多种药物均有效，但停药后大多易复发。治疗的目的在于控制现有症状，防治重要脏器损害，减缓疾病进展。
1、一般治疗
急性活动期，应卧床休息。发作间歇期应注意预防复发。如控制口、咽部感染、避免进刺激性食物。伴感染者可行相应的治疗。
2、局部治疗
口腔溃疡可局部用糖皮质激素膏、冰硼散、锡类散等，生殖器溃疡用1：5000高锰酸钾清洗后加用抗生素软膏；眼结、角膜炎可应用皮质激素眼膏或滴眼液，眼色素膜炎须应用散瞳剂以防止炎症后粘连，重症眼炎者可在球结膜下注射肾上腺皮质激素。
3、全身治疗
（1）非甾类抗炎药：具消炎镇痛作用。对缓解发热、皮肤结节红斑、生殖器溃疡疼痛及关节炎症状有一定疗效，常用药物有布洛芬0.4~0.6 3/d；萘普生，0.2~0.4 2/d；双氯酚酸钠，25mg 3/d等，或其他非甾体药和COX-2选择性抑制剂（见类风湿关节炎治疗）。
（2） 秋水仙碱：可抑制中性粒细胞趋化，对关节病变、结节红斑、口腔和生殖器溃疡、眼色素膜炎均有一定的治疗作用，常用剂量为0.5mg，2~3/d。应注意肝肾损害、粒细胞减少等不良反应。
(3) 沙利度胺（Thalidomide）：用于治疗严重的口腔、生殖器溃疡。宜从小剂量开始,逐渐增加至50mg 3/d。妊娠妇女禁用，以免引起胎儿畸形（详见强直性脊柱炎用药），另外有引起神经轴索变性的副作用。
(4)糖皮质激素：对控制急性症状有效，常用量为泼尼松40~60mg/d。重症患者如严重眼炎、中枢神经系统病变、严重血管炎患者可考虑采用静脉应用大剂量甲基泼尼松龙冲击，1,000mg/d，3~5天为一疗程，与免疫抑制剂联合效果更好。常期应用糖皮质激素有不良反应（见系统性红斑狼疮用药）。
(5)免疫抑制剂：重要脏器损害时应选用此类药。常与肾上腺皮质激素联用。此类药物副作用较大，用药时间应注意严密监测。
①苯丁酸氮芥（Chlorambucil, CB1348）：用于治疗视网膜、中枢神经系统及血管病变。用法为2mg 3/d。持续使用数月直至病情控制至稳定，然后逐渐减量至小量维持。病情完全缓解半年后可考虑停药 。但眼损害应考虑用药2~3年以上，以免复发。用药期间、应定期眼科就诊检查。副作用有继发感染，长期应用有可能停经或精子减少、无精。
②硫唑嘌呤（Azathioprine）：效果较苯丁酸氮芥差。用量为2~2.5mg/kg/d。可抑制口腔、眼部病变和关节炎，但停药后容易复发。可与其他免疫抑制剂联用。应用期间应定期复查血常规和肝功能等。
③甲氨蝶呤（Methotrexate）：每周7.5~15mg，口服或静注用药。用于治疗神经系统、皮肤黏膜等病变，可长期小剂量服用。不良反应有骨髓抑制、肝损害及消化道症状等。应定期检查血常规和肝功能等。
④环磷酰胺（Cyclophosphamide）：在急性中枢神经系统损害或肺血管炎、眼炎时，与泼尼松联合使用，可口服或大剂量静脉冲击治疗（每次用量0.5~1.0/㎡体表面积，每3~4周一次）。使用时嘱患者大量饮水，以避免出血性膀胱炎的发生，此外可有消化道反应及白细胞减少等（见系统性红斑狼疮用药）。
⑤环孢素（Cyclosporine）：对秋水仙碱或其他免疫抑制剂疗效不佳的眼白塞病效果较好。剂量为3~5mg/kg/d。应用时注意监测血压和肝肾功能，避免不良反应。
⑥柳氮磺吡啶：3~4g/d，可用于肠道白塞病或关节炎者，应注意药物的不良反应。
(6)其他
①α干扰素：治疗口腔损害、皮肤病及关节症状有一定疗效，也可用于眼部病变的急性期治疗。
②TNF单克隆抗体（Infliximab）用于治疗复发性色素膜炎已有报道，仍需临床进一步观察。
③雷公藤制剂对口腔溃疡、皮下结节、关节病、眼炎有肯定疗效。对肠道症状疗效较差。
④抗血小板药物（阿斯匹林、潘生丁）及抗纤维蛋白疗法（尿激酶、链激酶）亦可用于治疗血栓疾病，但不宜骤然停药，以免反跳。
⑤如患者有结核病或有结核病史，PPD皮试强阳性（5Iu有水疱）时，可试行抗结核治疗（三联）至少三个月以上，并观察疗效。
4、手术治疗
重症肠白塞病并发肠穿孔时可行手术治疗，但肠白塞病术后复发率可高达50%。复发与手术方式及原发部位无关，故选择手术时应慎重。血管病变手术后也可于术后吻合处再次形成动脉瘤，故一般不主张手术治疗，采用介入治疗可减少手术并发症。眼失明伴持续疼痛者可手术摘除。手术后应继续应用免疫抑制剂治疗可减少复发。
【预后】
本病一般呈慢性，易治疗。缓解与复发可持续数周或数年，甚至长达数十年。在病程中可发生失明，腔静脉阻塞及瘫痪等。本病由于中枢神经系统、心血管系统、胃肠道受累偶有致死。
5、churg-strauss 综合症
韦格纳肉芽肿（Wegener's granulomatosis，WG）是一种坏死性肉芽肿性血管炎，属自身免疫性疾病。病变累及小动脉、静脉及毛细血管，偶尔累及大动脉，其病理以血管壁的炎症为特征，主要侵犯上、下呼吸道和肾脏，韦格纳肉芽肿通常以鼻黏膜和肺组织的局灶性肉芽肿性炎症为开始，继而进展为血管的弥漫性坏死性肉芽肿性炎症。临床常表现为鼻和副鼻窦炎、肺病变和进行性肾功能衰竭。还可累及关节、眼、皮肤，亦可侵及眼、心脏、神经系统及耳等。无肾脏受累者被称为局限性韦格纳肉芽肿。该病男性略多于女性，从儿童到老年人均可发病，最近报道的年龄范围在5 - 91岁之间发病，但中年人多发，40~50岁是本病的高发年龄，平均年龄为41岁。各种人种均可发病，根据美国Gary S. Hoffma的研究，WG的发病率为每30 000-50 000人中有一人发病，其中97%的患者是高加索人，2%为黑人，1%为其他种族。我国发病情况尚无统计资料。未经治疗的WG病死率可高达90%以上，经激素和免疫抑制剂治疗后，WG的预后明显改善。尽管该病有类似炎性过程，但尚无独立的致病因素，病因至今不明。
【临床表现】
韦格纳肉芽肿临床表现多样，可累及多系统。典型的韦格纳肉芽肿有三联征：上呼吸道、肺和肾病变。
1． 一般症状
可以起病缓慢，持续一段时间，也可表现为快速进展性发病。病初症状包括发热、疲劳、抑郁、纳差、体重下降、关节痛、盗汗、尿色改变和虚弱。其中发热最常见。发热有时是由鼻窦的细菌感染引起。
2． 上呼吸道症
大部分患者以上呼吸道病变为首发症状。通常表现是持续地流鼻涕，而且不断加重。流鼻涕可来源于鼻窦的分泌，并导致上呼吸道的阻塞和疼痛。伴有鼻黏膜溃疡和结痂，鼻出血、唾液中带血丝，鼻窦炎可以是缓和的，严重的韦格纳肉芽肿鼻中隔穿孔，鼻骨破坏，出现鞍鼻。（图2，3）咽鼓管的阻塞能引发中耳炎，导致听力丧失。而后者常是患者的第一主诉。部分患者可因声门下狭窄出现声音嘶哑，及呼吸喘鸣。
3． 下呼吸道症状
肺部受累是WG基本特征之一，约50%的患者在起病时既有肺部表现，总计80%以上的患者将在整个病程中出现肺部病变。胸闷、气短、咳嗽、咯血以及胸膜炎是最常见的症状，及肺内阴影。大量肺泡性出血较少见，但一旦出现，则可发生呼吸困难和呼吸衰竭。有约1/3的患者肺部影像学检查有肺内阴影，可缺乏临床症状。查体可有叩浊、呼吸音减低以及湿啰音等体征。因为支气管内膜受累以及疤痕形成，55%以上的患者在肺功能检测时可出现阻塞性通气功能障碍，另有30% ~ 40%的患者可出现限制性通气功能障碍以及弥散功能障碍。
4． 肾脏损害
大部分病例有肾脏病变，出现蛋白尿，红、白细胞及管型尿，严重者伴有高血压和肾病综合征，终可导致肾功能衰竭，是WG的重要死因之一。无肾脏受累者称为局限型韦格纳肉芽肿，应警惕部分患者在起病时无肾脏病变，但随病情进展可逐渐发展至肾小球肾炎。
5． 眼受累
眼受累的最高比例可至50%以上，其中约15%的患者为首发症状。WG可累及眼的任何区域，可表现为眼球突出、视神经及眼肌损伤、结膜炎、角膜溃疡、表层巩膜炎、虹膜炎、视网膜血管炎、视力障碍等。
6． 皮肤粘膜
多数患者有皮肤粘膜损伤，表现为下肢可触及的紫癜、多形红斑、斑疹、瘀点（斑）、丘疹、皮下结节、坏死性溃疡形成以及浅表皮肤糜烂等。其中皮肤紫癜最为常见。
7． 神经系统
很少有WG患者以神经系统病变为首发症状，但仍有约1/3的患者在病程中出现神经系统病变。患者以外周神经病变最常见，多发性单神经炎是主要的病变类型，临床表现为对称性的末梢神经病变。肌电图以及神经传导检查有助于外周神经病变的诊断。
8. 关节病变
关节病变在WG中较为常见，发病时约30%的患者有关节病变，全部病程中可有约70%的患者关节受累。多数表现为关节疼痛以及肌痛，1/3的患者可出现对称性、非对称性以及游走性关节炎（可为单关节、寡关节或多关节的肿胀和疼痛）。
9. 其他
韦格纳肉芽肿也可累及心脏而出现心包炎、心肌炎。胃肠道受累时可出现腹痛、腹泻以及出血；尸检时可发现脾脏受损（包括坏死、血管炎以及肉芽肿形成）。泌尿生殖系统系统（不包括肾脏），如膀胱炎、睾丸炎、附睾炎等受累较少见。
【诊断要点】
韦格纳肉芽肿的诊断时间平均为5 - 15个月。国外资料报道其中40%的诊断是在不到三个月的时间里得出的，10%可长达5 - 15年才被诊断。为了达到最有效的治疗，WG早期诊断至关重要。无症状患者可通过血清学检查ANCA以及鼻窦和肺脏的CT扫描有助于诊断。上呼吸道、支气管内膜及肾脏活检是诊断的重要依据，病理显示肺及皮肤小血管和类纤维蛋白变性，血管壁有中性粒细胞浸润，局灶性坏死性血管炎，上、下呼吸道有坏死性肉芽肿形成，和肾病理为局灶性、节段性、新月体性坏死性肾小球肾炎，免疫荧光检测无或很少免疫球蛋白以及补体沉积。当诊断困难时，必要进可行胸腔镜或开胸活检以提供诊断的病理依据。目前韦格纳肉芽促的诊断标准采用1990年美国风湿病学院（ACR）分类标准（见表）：
1990年美国风湿病学院 (ACR)WG分类标准
1．鼻或口腔炎症 痛性或无痛性口腔溃疡，脓性或血性鼻腔分泌物
2．胸片异常 胸片示结节、固定浸润病灶或空洞
3．尿沉渣异常 镜下血尿（RBC>5/高倍视野）或出现红细胞管型
4．病理性肉芽肿性炎性改变 动脉壁或动脉周围，或血管（动脉或微动脉）外区有中性粒细胞浸润
符合2条或2条以上时可诊断为WG，诊断的敏感性和特异性分别为88.2%和92.0%。WG在临床上常被误诊，为了能早期诊断，对有以下情况者应反复进行活组织检查：不明原因的发热伴有呼吸道症状；慢性鼻炎及副鼻窦炎，经检查有粘膜糜烂或肉芽组织增生；眼、口腔粘膜有溃疡、坏死或肉芽肿；肺内有可变性结节状阴影或空洞；皮肤有紫癜、结节、坏死和溃疡等。
【鉴别诊断】
WG主要与以下几种疾病鉴别：
1． 显微镜下多血管炎 (MPA)：1993年以前将显微镜下多血管炎作为韦格纳肉芽肿的一个亚型，目前认为显微镜下多血管炎为一独立的系统性血管炎。是一种主要累及小血管的系统性坏死性血管炎，可侵犯肾脏、皮肤和肺等脏器的小动脉、微动脉、毛细血管的小静脉。常表现为坏死性肾小球肾炎和肺毛细血管炎。累及肾脏时出现蛋白尿、镜下血尿和红细胞管型。抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）阳性是MPA的重要诊断依据，60-80%为髓过氧化物酶（MPO）-ANCA阳性，在荧光检测法示外周型（p-ANCA）阳性，胸部X线检查在早期可发现无特征性肺部浸润影或小泡状浸润影，中晚期可出现肺间质纤维化。
2． Churg-Strauss综合征 (CSS)：有重度哮喘；肺和肺外脏器有中小动脉、静脉炎及坏死性肉芽肿；周围血嗜酸性粒细胞增高。WG与CSS均可累及上呼吸道，但前者常有上呼吸道溃疡，胸片示肺内有破坏性病变如结节、空洞形成，而在CSS则不多见。韦格纳肉芽肿病灶中很少有嗜酸性粒细胞浸润，周围血嗜酸性粒细胞增高不明显，也无哮喘发作。
3． 淋巴瘤样肉芽肿病：是多形细胞浸润性血管炎和血管中心性坏死性肉芽肿病，浸润细胞为小淋巴细胞、浆细胞、组织细胞及非典型淋巴细胞，病变主要累及肺、皮肤、神经系统及肾间质，但不侵犯上呼吸道。
4． 肺出血-肾炎综合征 (Goodpasture syndrome)：是以肺出血和急进性肾小球肾炎为特征的综合征，抗肾小球基底膜抗体阳性，由此引致的弥漫性肺泡出血及肾小球肾炎综合症，以发热、咳嗽、咯血及肾炎为突出表现，但一般无其它血管炎征象。本病多缺乏上呼吸道病变，肾病理可见基底膜有免疫复合物沉积。
5． 复发性多软骨炎：复发性多软骨炎是以软骨受累为主要表现，临床表现也可有鼻塌陷、听力障碍、气管狭窄，但该病一般均有耳廓受累，而无鼻窦受累，实验检查ANCA阴性。抗Ⅱ型胶原阳性
【治疗】
治疗可分为3期，即诱导缓解、维持缓解以及控制复发。循证医学 (EBM) 显示糖皮质激素加环磷酰胺 (CYC) 联合治疗有显著疗效，特别是肾脏受累以及具有严重呼吸系统疾病的患者，应作为首选治疗方案。目前认为未经治疗的韦格纳肉芽肿患者的预后很差，90%以上的患者在两年内死亡，死因通常是呼吸衰竭或／和肾功能衰竭。
1、糖皮质激素：活动期用泼尼松1.0 - 1.5 mg·kg-1·d-1。用4～6周，病情缓解后减量并以小剂量维持。对严重病例如中枢神经系统血管炎、呼吸道病变伴低氧血症如肺泡出血、进行性肾功能衰竭，可采用冲击疗法；甲基泼尼松龙1.0 g/d´ 3天，第4天改口服泼尼松1.0~1.5mg/kg/d，然后根据病情逐渐减量。
2、免疫抑制剂
（1） CYC: 通常给予每天口服CYC1.5 - 2 mg/kg，也可用CYC 200mg，隔日一次。对病情平稳的患者可用1 mg/kg维持。对严重病例给予CYC 1.0g冲剂治疗，每3 ~ 4周一次，同时给予每天口服CYC100mg。CYC是治疗本病的基本药物，可使用一年或数年，撤药后患者能长期缓解。用药期间注意观察不良反应，如骨髓抑制等。循证医学显示，CYC能显著地改善WG患者的生存期，但不能完全控制肾脏等器官损害的进展。
（2） 硫唑嘌呤：硫唑嘌呤（商品名依木兰）为嘌呤类似药，有抗炎和免疫抑制双重作用，有时可替代CYC。一般用量为1 ~ 4 mg.kg-1.d-1，总量不超过200 mg/d。，但需根据病情及个体差异而定，用药期间应监测不良反应。如CYC不能控制，可合并使用硫唑嘌呤或改用硫唑嘌呤。
（3） 甲氨蝶呤 (MTX)：MTX一般用量为10 ~25mg，一周一次，口服、肌注或静注疗效相同，如CYC不能控制可合并使用之。
（4） 环孢霉素A(CsA)：作用机理为抑制IL-2合成，抑制T淋巴细胞。优点为无骨髓抑制作用。但免疫抑制作用也较弱。常用剂量为3 ~ 5mg/kg/d。
（5） 霉酚酸酯：初始用量1.5g/d，分3次口服，维持3月，维持剂量1.0g/d，分2 ~ 3次口服，维持6 ~ 9月。
（6） 丙种球蛋白：静脉用丙种球蛋白（IVIG）通过Fc介导的免疫调节作用，通过Fab干扰抗原反应或参与抗独特型抗体交叉作用而抑制抗体形成，抑制T淋巴细胞增殖及减少自然杀伤细胞的活性。大剂量丙球还具有广谱抗病毒、细菌及其他病抗体作用。一般与激素及其他免疫抑制剂合用，剂量为300 ~ 400mg/kg/d，连用5 ~ 7天。
3、其他治疗
（1） 复方新诺明片(trimethoprim/sulfamethoxazole，SMZ Co)：对于病变局限于上呼吸道以及已用泼尼松和CYC控制病情者，可选用复方新诺明片进行抗感染治疗( 2 ~ 6片/日)，认为有良好疗效，能预防复发，延长生存时间。在使用免疫抑制剂和激素治疗时，应注意预防卡氏肺囊虫感染所致的肺炎，约6%的WG患者在免疫抑制治疗的过程出现卡氏肺囊虫肺炎，并可成为WG的死亡原因。
（2） 生物制剂：新近临床研究发现TNF-α受体阻滞剂(Infliximab，商品名Remicade和Etanercept，商品名Enbrel)与泼尼松和CYC联合治疗能增加疗效，减少后者的副作用；对泼尼松和CYC治疗无效的患者也可试用TNF-α受体阻滞剂，能收到理想的疗效，但最终疗效还需要更多的临床资料。
（3） 血浆置换：对活动期或危重病例，可用血浆置换治疗作为临时治疗。但需与激素及其他免疫抑制剂合用。
（4） 急性期患者如出现肾衰则需要透析，55% - 90%的患者能恢复足够的功能。
5. 对于声门下狭窄、支气管狭窄等患者可以考虑外科治疗。
【预后】
韦格纳肉芽肿通过用药尤其是糖皮质激素加CYC联合治疗和严密的随诊，能诱导和维持长期的缓解。近年来，韦格纳肉芽肿的早期诊断和及时治疗，提高了治疗效果。过去，未经治疗的韦格纳肉芽肿平均生存期是5个月，82%的患者一年内死亡，90%多的患者两年内死亡。目前大部分患者在正确治疗下能维持长期缓解。影响预后的主要因素是难以控制的感染和不可逆的肾脏损害，年龄57岁以上，血肌酐升高是预后不良因素。此外，ANCA的类型对治疗的反应和预后似乎无关，但有抗PR3抗体的患者若不治疗有可能病情更活动，进展更迅速。故早期诊断、早期治疗、力争在肾功能损害之前给予积极治疗，可明显改善预后。
6、请教一下各位朋友，关于白血病的营食疗法有哪些呢？
白血病(血癌)是一种癌症，即骨髓产生大量的异常白血球，而正常白血球、红血球和血小板生成减少。白血病细胞会渗入肝脏、脾脏以及淋巴结。急性淋巴细胞性白血病是发生在儿童身上的主要白血病类型。
有哪些症状
肤色苍白。皮肤出现粉红或紫红色斑。皮肤很容易瘀青，无精打采，颈部、腋下和腹股沟部淋巴结肿胀。发烧，四肢的骨骼和关节疼痛。牙龈出血。
假如你怀疑孩子可能患有白血病，那么你就应该马上向医生请教。
医生会怎么做
对急性淋巴细胞性白血病的治疗可以分成两个阶段。第一阶段通常持续几个星期，一般可以用药杀死异常的白血病细胞。这需持续到骨髓检查没有任何异常为止。此时，患儿的病情已经缓解，称为缓解期。
第二阶段再持续2年，对患儿进行强化药物治疗，此时药物则着重于杀灭所有仍然存在于体内的白血病细胞。
家长怎么办
患儿应该尽量维持正常的生活。因为药物治疗可能会降低孩子对感染的抵抗力，所以他应该尽可能避开那些受病毒感染的人们，例如水痘和麻疹病人。
治疗以后情况如何
目前的治疗，已能够让60-70%患有急性淋巴细胞性白血病的患儿完全复原。
病因
人类白血病的确切病因至今未明。许多因素被认为和白血病的发病有关。病毒可能是主要的因素。此外，尚有遗传因素、放射、化学毒物或药物等因素。
某些染色体的异常与白血病的发生有直接关系，染色体的断裂和易位可使癌基因的位置发生移动和被激活，染色体内基因结构的改变可直接引起细胞发生突变，免疫功能的降低则有利于白血病的发病。
（1）病毒
早已证实C型RNA肿瘤病毒或称逆转录病毒是哺乳类动物如小鼠、猫、牛、绵羊和灵长类动物自发性白血病的病因。这种病毒能通过内生的逆转录酶按照RNA顺序合成DNA的复制品，即前病毒，当其插入宿主的染色体DNA中后可诱发恶变。
肿瘤病毒携带有病毒源瘤基因（v-onc），大多数脊椎动物（包括人的细胞）基因体内有与v-onc同源的基因称源瘤基因。v-onc被整合入宿主细胞的基因体内后可使邻近的基因发生恶变。逆转录病毒的感染也可致源瘤基因激活，成为恶性转变的基因，导致靶细胞恶变。进入体内的病毒基因即使不含有v-onc，如果改变了基因的正常功能，也有可能引起白血病。
人类白血病的病毒病因研究已有数十年历史，但至今只有成人T细胞白血病肯定是由病毒引起的。
（2）遗传因素
遗传因素和某些白血病发病有关。白血病患者中有白血病家族史者占8.1％，而对照组仅0.5％。近亲结婚人群急性淋巴细胞白血病的发病率比期望值30倍。某些染色体有畸变、断裂的遗传性疾患常伴有较高的白血病发病率，如Down综合征、先天性血管扩张红斑症（Bloom综合征）和Fanconi贫血等。
儿童急性淋巴细胞白血病患者50％有一种特殊掌纹，称为Sydney线。白血病和HLA抗原型别有某种联系，如急性淋巴细胞白血病常伴HLA-A2和A9等。都说明遗传因素和白血病的发病有某种联系，但对大多数白血病而言，白血病毕竟不是遗传性疾病。
（3）放射因素
电离辐射有致白血病作用，其作用与放射剂量大小及辐射部位有关。一次较大剂量（1～9Gy）或多次小剂量均有致白血病作用。
全身和放射野较大的照射，特别是骨髓受到照射，可导致骨髓以致和免疫以致，照射后数月仍可观察到染色体的断裂和重组。放射线能导致双股DNA可逆性断裂，从而使细胞内致瘤病毒复制和排出。放射可诱发急、慢性非淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病，但未见慢性淋巴细胞白血病，并且发病前常有一段骨髓抑制期，其潜伏期约为2～16年。
（4）化学因素
苯的致白血病作用比较肯定。苯致急性白血病以急性粒细胞白血病和红白血病为主。烷化剂和细胞毒药物可致继发性白血病也较肯定，多数继发性白血病是发生在原有淋巴系统恶性肿瘤和易产生免疫缺陷的恶性肿瘤经长期烷化剂治疗后发生，乳腺癌、卵巢癌和肺癌化疗后也易发生继发性白血病。
急性淋巴细胞白血病
【诊断标准】国内诊断标准
1980年9月在江苏苏州市召开了全国白血病分类分型经验交流讨论会，对急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia)的分型标准提出如下建议。
第一型(L1)：原始和幼稚淋巴细胞以小细胞(直径＜12mm)为主；核圆形，偶有凹陷与折叠，染色质较粗，结构较一致，核仁少而小，不清楚；脑浆少，轻或中度嗜碱。过氧化物酶或苏丹黑染色阳性的原始细胞一般不超过3%。
第二型(L2)：原始和幼稚细胞以大细胞(直径可大于正常小淋巴细胞2倍以上，＞12mm)为主；核形不规则，凹陷和折叠可见。染色质较疏松，结构较不一致，核仁较清楚，一个或多个；胞浆量常较多，轻或中度嗜碱，有些细胞深染。
第三型(L3)：似Burkitt型；原始和幼稚淋巴细胞大小较一致，以大细胞为主；核形较规则。染色质呈均匀细点状，核仁明显，一个或多个，呈小泡状；胞浆量较多，深蓝色，空泡常明显，呈蜂窝状。
白血病是一种造血系统的恶性疾病，其特症是一系列的白细胞及其幼稚细胞（即白血病细胞）在骨髓或其他造血组织中呈肿瘤性异常增生，使正常血细胞生成减少。白血病细胞可浸润全身各组织与脏器，产生相应的临床表现，同时周围血液中也有质和量的改变。如果出现原因不明的贫血、懒散、倦怠以及体温摄氏40℃左右的高热、妇女月经过多、牙龈和皮下出血、粪便含有血液等，都有得白血病的可能，应及时到医院去检查确诊。白血病浸润不同部位，会引起一系列的体征，常见的有肝脾肿大、淋巴结肿大；骨和关节浸润可引起疼痛；皮肤及粘膜的浸润病变表现为多型性的皮肤病变；中枢神经系统受累，可引起脑瘤相似的症状与体征，或脑膜炎症候。
诊断:
①血液检查H：红细胞、血红蛋白、血小板呈不同程度减少，血细胞计数高低很不一致，可多至100升左右，也可少至3000／微升以下，分类中可见各型白血病的原始细胞和幼稚细胞。
②骨髓检查H：骨髓中细胞性增生明显活跃，分类中白细胞某一系列（如粒、淋或单核）显著增生，其原始细胞和幼稚细胞百分数超过正常，红细胞和巨核细胞系列则明显受抑制。
③其它：血液中尿酸和尿液中的尿酸排泄增加，白血病细胞的染色体分析可见染色体组型异常。
治疗:
化疗是治疗白血病的最基本方式，尤其对急性白血病。免疫治疗、骨髓移植成功的例数也在逐年增多。对于中枢系统白血病、慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病也可考虑给予放射治疗。
预防:
预防本病应慎重使用抗癌的化学药物，从事化学药物治疗的医务人员，要在工作中加强自我保护意识，防止药液污染。对从事放射性工作的人员，要注意对放射线的个人防护，平时多喝茶水，常淋浴冲洗沾污在体表内外的放射物质。同时要增强体质，预防各种病毒性感染的发生。
白血病病人的膳食调配
（1）补充高热量食物
由于白血病人的白细胞异常增生、发热和感染、广泛性出血，消耗了大量的热能，因而要补充高热量饮食，每日不得少于1500～1800卡，糖类每日不得少于300克。
（2）足量的蛋白质(蛋白质食品)
白血病病人体内的蛋白质消耗和分解大幅度增加，摄入充足的高蛋白食物以保证机体组织生长和修复的需要。蛋白质类食物有豆类，包括各种豆制品，蛋类、鱼类、瘦肉类，家禽、坚果等，另外还包括乳类制品，如鲜奶、脱脂奶、奶粉、奶酪、炼乳、干酪、麦乳精等。
（3）丰富的维生素(维生素食品)
对白血病病人提供足量维生素C及维生素B族的食物，以提高机体的抵抗能力和防治过多出血。蔬菜(蔬菜食品)、水果(水果食品)类含有丰富的维生素，但一定要食用鲜品，以保证供给人体所需要的维生素及矿物质。必要时可将维生素加入食物中食用。
（4）足量的水分和电解质
对发热和进食较少的的病人，应补足充分的水分和电解质（铁(铁食品)、钠、钾、钙(钙食品)、镁等），维持水和电解质平衡。除食物中的水分外，每天至少要增加水分2000～3000ml。可给于牛奶、菜汤、水果、果汁、饮料、蛋汤、肉汤等，加入适量的维生素、糖、盐等调味品(调味品食品)，以增进食欲。
（5）食用补血(补血食品)、止血之品
白血病常见的症状是贫血和出血，因此增加食用"补血"和"止血"的饮食，对改善和减轻症状十分必要。例如龟胶、阿胶、乌龟汤、甲鱼汤、骨头汤以及鱼鳞胶、山药粥等。
（6）嘱病人禁食带骨碴、硬壳的食品
吃鱼时要注意鱼刺，以免刺伤口腔粘膜和牙龈，引起出血而发生感染。根据病人的口味，食欲的好坏以及吸收消化功能，烹调和制作出色、香、味俱全的、又丰富营养和易于消化(消化食品)的流质、半流质、软食和小点心等食物，以增进食欲，加强营养。
白血病饮食注意
1、高蛋白
白血病是血细胞发生了病理改变所致，这类病人机体内蛋白质的消耗量远远大于正常人，只有补充量多质优的蛋白质，才能维持各组织器官的功能。蛋白质(蛋白质食品)另一功能是构成抗体，具有保护机体免受细菌和病毒的侵害，提高机体抵抗力的作用。所以，白血病患者应摄人高蛋白饮食，特别是多选用一些质量好、消化(消化食品)与吸收率高的动物性蛋白和豆类蛋白质，如禽蛋、乳类、鱼虾、瘦肉、动物血、动物内脏、豆腐、豆腐脑、豆腐于、腐竹、豆浆等。以补充身体对蛋白质的需要。
肝脏含有丰富的蛋白质，多种维生素(维生素食品)和重要的矿物质等。每100克肝脏含蛋白质21.3克，比瘦肉高35％，比鸡蛋高30％。微量元素(微量元素食品)铁(铁食品)、硒和铜等在动物肝脏中含量也较丰富。此外，肝脏还含有较多的核酸，它在预防癌症(癌症食品)中起着潜在的作用。白血病患者日常饮食中经常吃些动物肝脏，是有极大益处的。
2、多进食含维生素丰富的食物
临床资料证明，恶性肿瘤患者中约有70～90％的人体内有不同程度的维生素缺乏。国外医学研究证明多吃富含维生素C的蔬菜(蔬菜食品)与水果(水果食品)，能阻止癌细胞生成扩散。摄人大量维生素C，还能增强机体的局部基质抵抗力和全身免疫功能，从而达到控制和治疗癌症的目的。含维生素C丰富的食物有油(油食品)菜、雪里蕻、西红柿、小白莱、韭莱、荠莱、山楂、柑桔、鲜枣、猕猴、沙棘及柠檬等。
维生素A可刺激机体免疫系统，调动机体抗癌的积极性、抵抗致病物侵人机体。含维生素A丰富的食物有胡萝卜、南瓜、蛋黄、动物肝脏、鱼肝油、苜蓿、柿子椒以及菠莱等。
3、多摄入含铁质丰富的食物
白血病的主要表现之一是贫血，所以在药物治疗的同时，鼓励病人经常食用一些富含铁的食物，如动物肝、血、甲鱼、豌豆、黑豆、绿色蔬菜、大枣、红糖、黑木耳、芝麻酱、蛋黄等。
近年来有人试用鹅血治疗恶性肿瘤，取得了一定疗效。白血病患者宜常食鹅血，鹅血的食用方法颇多，可根据自己的口味调剂食用。
4、少食多餐，容易消化
白血病患者，尤其在化疗过程中，消化系统往往会出现诸多反应如恶心、呕吐、腹胀、腹泻等症状，此时可采取少食多餐的进食方法，或在三餐之外，增加一些体积小、热量高、营养丰富的食品，如糕点、巧克力、面包、鹌鹑蛋、鱼松、酸牛奶、猕猴桃、鲜蔬汁等。
5、根据病情对症调理饮食
病人如有食纳不佳、消化不良时，可供给半流质或软饭，如二米粥、肝末粥、蒸蛋羹、酸奶、豆闯脑、小笼包子等，同时可佐以山楂、萝卜等消导性食物。
总之，白血病患者由于机体代谢亢进，需给以高热量、高蛋白、富含维生素、矿物质而易消化的饮食，以补充体内热量及各种营养物质的消耗。尤其是进行化疗期间患者常有食欲不振、腹胀、腹泻、恶心、呕吐等消化道反应，应注意菜肴的色、香、味、型，以引起患者的食欲。
7、请问白血病能医好吗？
目前白血病的确切原因尚不十分清楚，但大量科学研究表明，放射线、某些化学品、病毒和遗传因素等可诱发白血病。放射线如γ线、X线等是放射物质发出的一种肉眼看不到的射线，人一次大量地或多次少量地接触放射线均可导致白血病。这里应说明我们到医院拍片、透视、放射线剂量非常小不会引发白血病。许多化学物质对造血系统有害，有的可诱发白血病。这里列举一些比较肯定的化学物质和药品，如苯及它的衍生物、汽油、油漆、染发剂（含苯胺）等等；药物致病如氯霉素、保泰松等，还有一些治疗癌症的烷化剂可导致白血病。病毒可导发白血病已被公认，如人类T淋巴细胞通病毒（Ⅰ型和Ⅱ型）可引发白血病，人们感染了这种病毒，不会立刻发生白血病，只有当一些危险因素存在时才可促发本病，这些危险因素是放射线、化学品和某些药物，大量病毒的多次接触，机体免疫功能降低以及患者的年龄等都是危险"催化"因素。白血病的病因中与遗传因素相关，这里的"遗传"不是指的父母患病可以遗传给子女，而指的是染色体和基因的异常白血病的发病率明显高于正常人。如PH、染色体的存在与慢性粒细胞性白血病的发病非常相关。双胞胎中，一人患白血病另一人危险性就很大。
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急性白血病
【概述】
白血病是造血系统的恶性疾病，俗称“血癌”，是国内十大高发恶性肿瘤之一，其特点为造血组织中某一类型的白血病细胞在骨髓或其他造血组织中的发生恶性增生，并浸润体内各脏器、组织，导致正常造血细胞受抑制，产生各种症状，临床表现以发热、出血、贫血、肝、脾、淋巴结肿大为特点。白血病一般按自然病程和细胞幼稚程度分为急性和慢性，按细胞类型分为粒细胞、淋巴细胞、单核细胞等类型，临床表现各有异同之处。可经中药及化疗，大部分可达缓解，也可骨髓移植治疗，一部分可长期存活甚至治愈。
我国白血病患者约为3～4人/10万人口，小儿的恶性肿瘤中以白血病的发病率最高。据调查，我国＜10岁小儿白血病的发病率为2.28/10万，任何年龄均可发病，男性的发病率高于女性。一年四季均可发病，农村多于城市。近十余年来美国、日本、英国等国家白血病发生率和死亡率也有上升趋势，全世界约有24万急性白血病患者。
急性白血病属于中医学的“虚痨”、“血证”、“瘟病”等范畴。
【病因】
人类白血病的确切病因至今未明。许多因素被认为和白血病发生有关。病毒可能是主要因素，此外尚有电离辐射、化学毒物或药物、遗传因素等。
1、病毒 人类白血病的病毒病因研究已有数十年历史，但至今只有成人T细胞白血病肯定是由病毒引起的。其他类白血病尚无法证实其病毒因素，并不具有传染性。
2、电离辐射 电离辐射有致白血病作用，其作用与放射剂量大小和照射部位有关，一次大剂量或多次小剂量照射均有致白血病作用。
3、化学物质 苯致白血病作用比较肯定。苯致急性白血病以急粒和红白血病为住。
4、遗传因素 某些白血病发病与遗传因素有关。
【分型】
急性白血病在临床上分急性髓细胞白血病（Acute myeloblastic leukemia, AML）及急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphocytic Leukemia,ALL）
【临床表现】
1、 起病 白血病起病急骤或缓慢，儿童及青少年病人多起病急骤。常见的首发症状包括：发热、进行性贫血、显著的出血倾向或骨关节疼痛等。起病缓慢者以老年及部分青年病人居多，病情逐渐进展。此类病人多以进行性疲乏无力，面色苍白、劳累后心慌气短，食欲缺乏，体重减轻或不明原因发热等为首发症状。此外，少数患者可以抽搐、失明、牙痛、齿龈肿胀、心包积液、双下肢截瘫等为首发症状起病。
2、 发热和感染
A、 发热是白血病最常见的症状之一，可发生再疾病的不同阶段并有不同程度的发热和热型。发热的主要原因是感染，其中以咽峡炎、口腔炎、肛周炎最常见，肺炎、扁桃体炎、齿龈炎、肛周脓肿等也较常见。耳部发炎、肠炎、痈、肾盂肾炎等也可见到，感染严重者还可发生败血症、脓毒血症等。
B、 感染的病原体以细菌多见，在发病初期，以革兰阳性球菌为主。病毒感染虽较少见但常较凶险，巨细胞病毒、麻疹或水痘病毒感染易并发肺炎，须注意。
3、 出血 出血亦是白血病的常见症状，出血部位可遍及全身，以皮肤、牙龈、鼻腔出血最常见，也可有视网膜、耳内出血和颅内、消化道、呼吸道等内脏大出血。女性月经过多也较常见并可是首发症状。AML的M3和M5亚型出血更严重，尤其是M3病人易并发弥散性血管内凝血（DIC）和颅内出血而死亡。
4、 贫血 早期即可出现，少数病例可在确诊前数月或数年先出现难治性贫血，以后在发展成白血病。病人往往伴有乏力、面色苍白、心悸、气短、下肢浮肿等症状。贫血可见于各类型的白血病，但更多见老年AML病人，不少病人常以贫血为首发症状。
5、 白血病细胞浸润体征
A、 肝、脾肿大，淋巴结肿大
B、 神经系统：主要病变为出血和白血病浸润
C、 骨与关节：骨与关节疼痛是白血病的重要症状之一，ALL多见。
D、 皮肤；可有特异性和非特异性皮肤损害二种，前者表现为斑丘疹、脓疱、肿块、结节、红皮病、剥脱性皮炎等，多见于成人单核细胞白血病，后者则多表现为皮肤瘀斑、斑点等。
E、 口腔：齿龈肿胀、出血、白血病浸润多见于AML-M5，严重者整个齿龈可极度增生，肿胀如海绵样、表面破溃易出血。
F、 心脏：大多数表现为心肌白血病浸润，出血及心外膜出血，心包积液等。
G、 肾脏：白血病有肾脏病变者高达40%以上。
H、 胃肠系统：表现为恶心呕吐、食欲缺乏、腹胀、腹泻等。
I、 肺及胸膜：主要浸润肺泡壁和肺间隙，也可浸润支气管、胸膜、血管壁等。
J、 其他：子宫、卵巢、睾丸、前列腺等皆可被白细胞浸润。女性病人常有阴道出血和月经周期紊乱。男性病人可有性欲减退。
【诊断标准】
1、 临床症状 急骤高热，进行性贫血或显著出血，周身酸痛乏力。
2、 体征 皮肤出血斑点，胸骨压痛，淋巴结、肝脾肿大。
3、 实验室：
A、血象 白细胞总是明显增多（或减少），可出现原始或幼稚细胞。
B、骨髓象 骨髓有核红细胞占全部有核细胞50%以下，原始细胞≥30%，可诊断为急性白血病；如骨髓有核红细胞≥50%，原始细胞占非红系细胞的比例≥30%，可诊断为急性红白血病。
鉴别诊断：
A、再生障碍性贫血；
B、骨髓增生异常综合征；
C、恶性组织细胞病；
D、特发性血小板减少性紫癜
【 常规治疗】
西医治疗主要是化疗，在使用化疗药物的同时，必须加强支持治疗，减少并发症，才能使病情好转至缓解，
治疗分为三期
1、诱导缓解期治疗
2、巩固期治疗
3、维持期治疗
难治性AML的定义为
1、初治病例对一线诱导治疗无效；
2、在首次缓解6个月内的早期复发；
3、采用与常用药物作用机理不同的抗白血病新药。对ALL可选用其他方案。
【预后与转归】
急性白血病初治患者70%~90%经治疗，可达缓解，经巩固强化中西医结合治疗，可达长期无病生存甚至治愈。急性白血病是一种血液病中的急危重症，一部分病例因化疗耐药，效果不佳，并发症多者预后较差。应积极预防治疗并发症，提高机体抗病能力，以挽救患者生命。
慢性白血病
【概述】【病因】【分型】【临床表现】【诊断标准】
【常规治疗】【预后与转归】【难点与对策】【康复指导】
【研究进展】【名医论坛】【成功案例】【经验与体会】【病情调查表】
【概述】
慢性白血病,分为慢性髓细胞性白血病和慢性淋巴细胞白血病。.慢性髓细胞性白血病，简称慢粒（chronic myelognous leukemia ，CML），是临床上一种起病及发展相对缓慢的白血病。他是一种起源于骨髓多能造血干细胞的恶性增殖性疾病，表现为髓系祖细胞池扩展，髓细胞系及其祖细胞过度生长。90%以上的病例均具有CML的标记染色体——ph1染色体的分子生物学基础则是ber/abl基因重排。CML临床上以乏力、消瘦、发热、脾肿大及白细胞异常增高为主要表现。CML在世界范围的发病率并不一致。我国的CML发病率调查结果为年发病率036/10万，在我国CML约占各类白血病的20%，占慢性白血病的95%。发病年龄分布较广，但发病率随年龄的增长有逐步上升的趋势。男性发病率高于女性。 慢性淋巴细胞白血病，简称慢淋（chronic lymphocytic leukemia,CLL），是机体的淋巴细胞在体内异常增生和积蓄伴有免疫功能低下的疾病。在我国CLL发病率低，一般只占白血病发病总数的10%以下，居白血病类型的第4位。由于慢淋患者淋巴细胞寿命极长，并经常伴有免疫反应缺陷，故又称“免疫无能淋巴细胞蓄积病”。
临床主要表现是以淋巴结肿大为主，常伴有肝脾肿大，贫血及出血等症状，少数患者还伴有皮肤损害。本病中老年人居多，偶见青年，男性多于女性。
根据慢性白血病的临床淋巴结肿大，肝脾肿大及乏力等特征，属中医“症瘕”、“积聚”、“瘰疬”、“虚劳“等范畴。
【病因】
1、 中医
①七情内伤，情志不调，致气机不畅，肝气郁结，气郁日久，则气滞血瘀，脉络壅聚， 瘀血内停，久积成块。
②饮食失调，过食肥甘酒食，伤及脾胃，脾虚失运，输布津液无权，湿浊内生，凝聚成积，痰气相搏，血流不畅，瘀块内生。
③起成无常，寒温不调，感受外邪。
2、 西医
（一） 慢性粒细胞白血病的发病机理
（1） 细胞遗传学
（2） G-6-PD同工酶
（3） 细胞动力学
（4） 脾脏因素 脾在CML发病机制中所起的作用，许多实验和临床观察表明脾脏有利于白血病细胞移居、增殖和急变。脾内粒细胞增殖状态有所不同，脾脏不仅“捕捉”白血病细胞，而且还是白血病细胞的“仓库”和“隐蔽所”，并为其增殖转移提供了一个有利的环境，且使白血病细胞在骨髓、血液与脾脏间的往返循环增加，使细胞正常的释放调节过程受到破坏。
（二） 慢性淋巴细胞白血病的发病机理
（1） 染色体异常
（2） 白血病的克隆发生
（3） 细胞动力学异常
【分型】
慢性白血病,分为慢性髓细胞性白血病和慢性淋巴细胞白血病。
【临床表现】
1、临床表现：病人多系老年人，起病十分缓慢，往往无自觉症状，偶因实验室检查而确诊。
（1）症状：早期可有倦怠乏力、逐渐出现头晕，心悸气短，消瘦，低热，盗汗，皮肤紫癜，皮肤瘙痒，骨骼痛，常易感染，约10％病人可并发自身免疫性溶血性贫血。
（2）体征：①淋巴结肿大，以颈部淋巴结肿大最常见，其次是腋窝、腹股沟和滑车淋巴结肿大，一般呈中等硬度，表面光滑，无压痛，表皮无红肿，无粘连。如纵隔淋巴结肿大，压迫支气管引起咳嗽，声音嘶哑或呼吸因难。CT扫描可发现腹膜后，肠系膜淋巴结肿大。②肝脾肿大：肝脏轻度肿大，脾肿大约占72％，一般在肋下3～4crn，个别患者可平脐，肿大呈度不及慢性粒细胞白血病明显。③皮肤损害：可出现皮肤增厚，结节，以致于全身性红皮病等。
2、实验室检查
（1）血象：白细胞总数常＞15×109/L，一般在30×109/L～200×109/L，分类中约80％～90％为成熟小淋巴细胞，有少量异型淋巴细胞和幼淋巴细胞，血片上易见破碎细胞，随着病情发展可出现血红蛋白和血小板计数降低。贫血为正细胞、正色素性贫血，溶血时，网织红细胞升高。
（2）骨髓象：显示增生明显活跃，淋巴系占优势，成熟小淋巴细胞占50％～90％，偶见原始和幼稚淋巴细胞，晚期可见红、粒、巨三系细胞明显减少。有溶血时，红系细胞可见代偿性增生。
（3）免疫学检查：细胞表面标志具有单克隆性，细胞具有慢性淋巴细胞白血病的免疫学特点（Sig、CD5、C3d、CD19、CD20、CD4，鼠红细胞玫瑰花瓣受体为阳性），个别病人血中可见单克隆免疫球蛋白。溶血时可见抗人球蛋白试验阳性。
（4）细胞遗传学：约半数的慢性淋巴细胞白血病出现染色体异常，最常见的数目异常为增加一个12号染色体（+12），其次可见超数的3号，16号，或18号染色体。常见的结构异常为12和11号染色体长臂相互易位，6号染色体短臂或长臂的缺失，11号染色体长臂的缺失，14号染色体长臂的增加等染色体的改变。有报道，具有“＋12”的慢性淋巴细胞白血病患者，从诊断到出现有治疗指征的临床症状的时期明显短于无“＋12”的对照组，故认为“＋12”似乎和短促的病程及不良的预后有关。
（5）生化和组化：淋巴细胞PAS反应强阳性，约1／3病人Coomb’s试验阳性。部分病人有低丙种球蛋白血症，植物血凝素（PHA）转化率明显降低。
3．慢性淋巴细胞急变：慢性淋巴细胞急性变极少见，发生急变的时间可1～20年不等。可发生急性淋巴细胞白血病，急性粒细胞白血病，急性单核细胞白血病，干细胞白血病，急性浆细胞白血病和红白血病等。一旦发生急变，常迅速死亡。
【诊断标准】
西医诊断与鉴别论断 〖诊断〗
1、临床表现：病人多系老年人，起病十分缓慢，往往无自觉症状，偶因实验室检查而确诊。
（1）症状：早期可有倦怠乏力、逐渐出现头晕，心悸气短，消瘦，低热，盗汗，皮肤紫癜，皮肤瘙痒，骨骼痛，常易感染，约10％病人可并发自身免疫性溶血性贫血。
（2）体征：
①淋巴结肿大，以颈部淋巴结肿大最常见，其次是腋窝、腹股沟和滑车淋巴结肿大，一般呈中等硬度，表面光滑，无压痛，表皮无红肿，无粘连。如纵隔淋巴结肿大，压迫支气管引起咳嗽，声音嘶哑或呼吸因难。CT扫描可发现腹膜后，肠系膜淋巴结肿大。
②肝脾肿大：肝脏轻度肿大，脾肿大约占72％，一般在肋下3～4crn，个别患者可平脐，肿大呈度不及慢性粒细胞白血病明显。
③皮肤损害：可出现皮肤增厚，结节，以致于全身性红皮病等。
2、实验室检查
（1）血象：白细胞总数常＞15×109/L，一般在30×109/L～200×109/L，分类中约80％～90％为成熟小淋巴细胞，有少量异型淋巴细胞和幼淋巴细胞，血片上易见破碎细胞，随着病情发展可出现血红蛋白和血小板计数降低。贫血为正细胞、正色素性贫血，溶血时，网织红细胞升高。
（2）骨髓象：显示增生明显活跃，淋巴系占优势，成熟小淋巴细胞占50％～90％，偶见原始和幼稚淋巴细胞，晚期可见红、粒、巨三系细胞明显减少。有溶血时，红系细胞可见代偿性增生。
（3）免疫学检查：细胞表面标志具有单克隆性，细胞具有慢性淋巴细胞白血病的免疫学特点（Sig、CD5、C3d、CD19、CD20、CD4，鼠红细胞玫瑰花瓣受体为阳性），个别病人血中可见单克隆免疫球蛋白。溶血时可见抗人球蛋白试验阳性。
（4）细胞遗传学：约半数的慢性淋巴细胞白血病出现染色体异常，最常见的数目异常为增加一个12号染色体（+12），其次可见超数的3号，16号，或18号染色体。常见的结构异常为12和11号染色体长臂相互易位，6号染色体短臂或长臂的缺失，11号染色体长臂的缺失，14号染色体长臂的增加等染色体的改变。有报道，具有“＋12”的慢性淋巴细胞白血病患者，从诊断到出现有治疗指征的临床症状的时期明显短于无“＋12”的对照组，故认为“＋12”似乎和短促的病程及不良的预后有关。
（5）生化和组化：淋巴细胞PAS反应强阳性，约1／3病人Coomb’s试验阳性。部分病人有低丙种球蛋白血症，植物血凝素（PHA）转化率明显降低。。
3、慢性淋巴细胞急变：慢性淋巴细胞急性变极少见，发生急变的时间可1～20年不等。可发生急性淋巴细胞白血病，急性粒细胞白血病，急性单核细胞白血病，干细胞白血病，急性浆细胞白血病和红白血病等。一旦发生急变，常迅速死亡。
4、诊断标准
（1）临床表现：
①可有疲乏，体力下降，消瘦、低热，贫血或出血表现。
②可有淋巴结（包括头颈部，腋窝，腹股沟）、肝、脾肿大。
（2）实验室检查：
①外周血WBC＞10×109/L，淋巴细胞比例≥50％，绝对值≥5×109／L，形态以成熟淋巴细胞为主，可见幼稚淋巴细胞或不典型淋巴细胞。
②骨髓象：骨髓增生活跃或明显活跃，淋巴细胞≥40％，以成熟淋巴细胞为主。
（3）免疫分型：
①B－CLL：小鼠玫瑰花结试验阳性：SIg弱阳性，呈K或λ单克隆轻链型；CD5，CD19、CD20阳性；CD10、CD22阴性。
②T—CLL：绵羊玫瑰花结试验阳性：CD2、CD3、CD8（或CD4）阳性，CD5阴性。
（4）形态学分型：B—CLL分为3种亚型：
①典型CLL：90％以上为类似成熟的小淋巴细胞。
②CLL伴有幼淋巴细胞增多（CLL/PL）：幼稚淋巴细胞＞10％，但＜50％。
③混合细胞型：有不同比例的不典型淋巴细胞，细胞体积大，核/浆比例减低，胞浆呈不同程度嗜碱性染色，有或无嗜天青颗粒。
T－CLL细胞形态分为以下4种：
①大淋巴细胞型：细胞体积较大，胞浆为淡蓝色，内有细或粗的嗜天青颗粒，胞核圆形或卵圆形，常偏向一侧，染色质聚集成块，核仁罕见。
②幼稚T细胞型：胞核嗜碱性增强，无颗粒，核仁明显。
③呈脑回样细胞核的小或大淋巴细胞。
④细胞形态多样，胞核多有分叶。
（5）临床分期标准：
①I期：淋巴细胞增多，可伴有淋巴结肿大。
②Ⅱ期：Ⅰ期加肝或脾大、血小板减少＜100×109／L。
③Ⅲ期：Ⅰ期或Ⅱ期加贫血（Hb＜100g／L）。
除外淋巴瘤合并白血病和幼淋巴细胞白血病，外周血淋巴细胞持续增高≥3个月，并可排除病毒感染、结核、伤寒、传染性单核细胞增多症等引起淋巴细胞增多的疾病，应高度怀疑本病。在较长期连续观察下，淋巴细胞仍无下降，结合临床、血象、骨髓象和免疫表型，可诊断为本病。
〖鉴别诊断〗
就淋巴结肿大，白细胞增多和肝脾肿大的特征，临床上需要与下列疾病相鉴别。
（1）慢性粒细胞白血病：白细胞升高明显（100×109～500×109／L），骨髓中以中晚幼粒细胞增生为主，中性粒细胞碱性磷酸酶减少或消失，有Ph’染色体阳性，脾肿大显著。 （2）慢性单核细胞白血病：白细胞计数轻、中度增高，肝、脾、淋巴结肿大不显著，血象和骨髓象以成熟单核细胞为主，偶见幼单核细胞。
（3）淋巴瘤：淋巴结呈进行性的无痛性肿大，深部淋巴结肿大可压迫邻近器官，血象无特殊变化，骨髓涂片和活检找到Reed—sternbery细胞或淋巴瘤细胞。淋巴结活检可见：正常滤泡性结构为大量异常淋巴细胞或组织细胞所破坏；被膜周围组织同样有异常淋巴细胞或组织细胞浸润；被膜及被膜下窦也被破坏。
（4）淋巴结结核：常为颈部局限性淋巴结肿大，淋巴结质地较软，有压痛及粘连，甚至坏死或破溃。淋巴结活检：有结核杆菌或干酪样坏死。抗结核治疗有效。
（5） 病毒感染：淋巴细胞增多为多克隆性的，增多是暂时性的，随着感染的控制，淋巴细胞数量恢复正常。
【常规治疗】
慢粒临床可分慢性期、加速期、急变期三个阶段，各阶段临床表现各有不同，慢性期治疗可以中药为主，配合化疗药治疗，加速期和急变期应以化疗为主，配合中药治疗。
西医治疗
（一） 慢性粒细胞白血病
1、 疗效标准：对CML治疗效果的判定可分为在血液形态学、细胞遗传学及分子生物学等不同水同上的评价。CML血液学缓解的标准为：临床无贫血、出血、感染及白细胞浸润表现；血象：血红细胞高于100g/L,白细胞数低于10×109/L，分类无不成熟细胞，血小板在（100～400）×109/L；骨髓象正常。CML细胞遗传学缓解的标准是标志CML克隆的ph1染色体的消失。
2、 单一化疗药物治疗 单一药物治疗CML可应用的药物包括烷化剂如：马利兰、马法兰、苯丁酸氮芥、二溴甘露醇等、抗代谢药如羟基脲、6-巯基嘌呤（6-MP）、6-硫鸟漂呤（6-TG）等，高三尖杉酯碱以及中国医学科学院血液学研究和应用的中药靛玉红和异靛甲等。
3、 联合化疗 受急性白血病治疗中联合化疗于单药治疗的启示，对于CML人们近年来也尝试了采用联合化疗的治疗方法。
4、 干扰素 干扰素（IFN）具有抗病毒、抑制细胞增殖、诱导分化、免疫调节等IFN 可分为α、β、γ三大类，IFN-α和IFN-β对酸稳定，具有相同的受体，均由白细胞和成纤维细胞产生。
5、 骨髓移植及外周血造血干细胞移植
（1） 自体骨髓移植（ABMT）或自体外周血造血干细胞移植（APBCT）：ABMT和APBSCT治疗CML的目的主要是延长慢性期或使晚期病人重新回到慢性期，从而延长病人的生存期。
（2） 同基因骨髓移植：此种BMT是对CML病进行BMT治疗和最早尝试。
（3） 同种异基因骨髓移植：同种异基因骨髓移植（ALLo-BMT）几乎是目前能够彻底治愈CML的惟一手段，也是CML治疗的最佳方法。
（4）加速期和急变期的治疗 CML 一旦进入加速期病期病情多不稳定，约有2/3的病人会继而发生急变。此阶段已为CML的晚期，治疗比较困难。
【预后与转归】
目前认为年龄小于40岁，脾肿大不明显，外周血中血小板较低，原始细胞百分比不高，CR小于1年以及BMT前时间短均为CML的有利因素。 CML最终可合并骨髓纤维化、急性白血病及多脏器衰竭，并发感染，出血等严重并发症而死亡。 慢淋病程悬殊不一，短至1~2年，长至5~10年，甚至20年。病程长短与病情缓急、全身病状、肝脾肿大、血象和骨髓象变化等有关。一般年龄偏大，预后为好，就诊前无症状期，生存期长，反之预后较差,常见死亡原因为感染 ，尤以肺部感染多见。慢性急变而死亡较罕见
参考资料：http://www.cn-blood.com/blood/
8、阵发性睡眠性血红蛋白尿
您好！
我是北京武警中队2医院的一名医师！
我给您说下您朋友的治疗方法文字比较多请您认真仔细看谢谢！
1.根治本病在于重建正常造血组织功能，消除异常造血干/祖细胞 目前认为骨髓移植是惟一可以治愈本病的方法，但是，PNH是一种良性的克隆性疾病，部分患者还有可能自愈，而骨髓移植带有一定风险，因此，对于PNH患者是否进行骨髓移植，需考虑多方面因素才能作出决定。随着骨髓移植技术的不断成熟，希望能成为一种安全、有效并为多数人能接受的治疗。近年进行移植的患者多是合并骨髓增生低下和反复发生严重血管栓塞的患者。早期的报道多数未对患者进行适当预处理而植入同基因或异基因的骨髓，结果大部分无效或复发。最近已有多篇报道先进行预处理再作异基因骨髓移植而获成功的病例。Saso等分析了1978～1995年在国际骨髓移植登记中心汇集的57例PNH患者，48例接受了来自兄弟姐妹的HLA相合的骨髓，移植后2年的无病生存率为56%;2例接受了孪生兄弟的骨髓，分别随诊8、10年依然存活;7例接受其他来源的骨髓，其中1例移植后已存活5年。治疗该病的机制是什么?Araten DJ等认为主要是以下几个方面：①清除了PNH克隆，②提供了正常的造血干细胞，③提供强大的免疫抑制
治疗(如ATG、CsA等)，而且，在PNH患者中，最后一点更为重要，认为它解除了对正常细胞的抑制，使PNH克隆失去了增殖优势。常见预处理方案有环磷酰胺/TBI、氧芬胂(美法仑)/环磷酰胺等。由于骨髓移植存在一定的风险，所以从生存曲线看，做骨髓移植的患者的生存率在最早期低于单纯支持治疗者，但在6年后，移植的患者的远期生存机会较大。
骨髓移植虽然取得了一定的疗效，但毕竟风险大、供者来源困难。所以，仍需研究其他变通办法：①利用自身的造血干/祖细胞。近年来从外周血分离早期造血干细胞的技术和方法不断进步，自体造血干细胞的应用和净化技术的研究，促使我们设想从PNH患者的自体外周血分离出造血干细胞，用适当方法去除异常造血干/祖细胞，扩增正常造血干/祖细胞，然后回输，希望成为治疗本病的一种低风险方法。我院肖娟等2000年的研究表明：自体的正常表型的CD34+细胞在适当条件下培养7天可扩增22.5倍，而且可以保持其多向分化潜能。但如前文所述，PNH体内的正常造血干/祖细胞除数量少外，在生存、增殖和其他生物学特性方面是否真正正常，尚待进一步研究才能付诸实践。另外，有人发现用G-CSF动员到外周血中的CD34 细胞主要是CD59- 者，而非CD59 者，推测可能是由于异常细胞缺乏GPI连接的某种黏附因子，因而更容易脱离基质而进入外周血。若果真如此，则又使实施本法增加了一个新问题。Prince GM等(1995)也有利用PNH患者自身造血干/祖细胞治疗本病的想法。Stiff P等2000年曾报道，以自体骨髓细胞进行体外扩增，用于大剂量化疗后重建造血功能，治疗1例乳腺癌获得成功，说明上述设想有可能实现。②用小移植或非清髓性造血干细胞移植。为避免移植相关性死亡，Suenaga等2001年报道1例PNH，用Cladribine、白消安(马利兰)、兔ATG作预处理，然后给予HLA相合兄弟的外周血造血干细胞，以环孢素A预防移植物抗宿主病，无明显毒性反应，移植14天后，供者细胞占90%～100%并保持此水平，观察6个月无复发。若能采用非清髓性造血干细胞移植则较理想，因为：①移植前预处理的危险性较小;②移植前后都应用治疗再障的免疫抑制剂，解决了免疫失调的致病因素;③对PNH来说，不需要完全彻底地消灭异常细胞，因为根据对临床完全缓解患者的观察，外周血中仍可有15%以下的异常细胞，但全无疾病表现。当然，采用非清髓性造血于细胞移植治疗本病尚需更多病例和更长时间的观察。
2.免疫抑制剂治疗 根据国外和国内经验，单独或联合应用抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白、环孢素A等免疫抑制剂治疗，对伴有骨髓增生不良的患者可有一定疗效，对以溶血为主的PNH则无效或效果较差。然而，根据双重发病机制的设想，前述免疫抑制剂的应用还是合理的。韩国Cho SG等2001年报道，给1例PNH患者用大剂量环磷酰胺预处理，然后给予同基因造血干细胞，结果缓解后12个月又复发，作者认为当初应加用抗淋巴细胞球蛋白。另有个别报道用抗胸腺细胞球蛋白治疗后PNH克隆暂时减少，认为可能是抗胸腺细胞球蛋白激活补体经典途径，使PNH细胞发生溶血而导致PNH克隆减少。
3.减轻溶血发作的方法 平时应注意避免易引起溶血发作的诱因如感冒、某些药物等。针对已经发生的溶血最常用的治疗是用肾上腺皮质激素，以减少或减轻正在发生的血红蛋白尿。开始时可用泼尼松30～40mg，发作停止后剂量减半，然后逐渐继续减量直至最小用量。许多患者无需维持量，若用泼尼松做维持治疗，应用最小量。另外常用的还有维生素E，300mg/d，分3次服，但效果并不肯定。国内还有人试用防溶灵(杨梅树根皮)、川芎嗪(阿魏酸钠)山莨菪碱(654-2)、普鲁卡因静脉点滴等。国外有个别人试用氨苯砜、甲硝唑，然而大都没有充分的理论依据和多家验证，没有公认的疗效。我院曾对有持续不停的严重溶血而骨髓增生良好的PNH患者在频繁输红细胞的同时给用小剂量苯丁酸氮芥(瘤可宁)(前苏联曾有人用环磷酰胺，另有人用巯嘌呤)，设想能使异常造血细胞有所减少，有些患者有效;也曾试用过极小剂量的氯喹，但所试例数都很少，很难肯定说明效果。有人企图用联合化疗的方法以去除异常造血细胞，结果病情可有一个时期的改善，但异常克隆不能彻底清除，仍不免复发，同时因为化疗对正常造血细胞也有影响，可引起严重骨髓抑制，发生致死性的感染，应该慎行。目前也在研究抑制补体激活的新药物，有人指出肾上腺皮质激素的作用机制之一也是抑制补体，另外有人提到肝素既可抑制补体又可防治血栓，有一箭双雕的作用，然而需要进一步证实其真正效果。还有人用细胞工程的方法将正常细胞上的CD59转给缺失CD59的异常细胞，可纠正其对补体的敏感，但毕竟这只能有暂时效果，新生的异常细胞仍无CD59。
4.贫血的治疗 针对骨髓增生不良可试用司坦唑醇(康力隆)、丙酸睾酮(丙酸睾丸酮)、达那唑等。若有缺铁的实验室证据可给小量铁剂(普通剂量的1/5～1/10，用量大可诱发血红蛋白尿)。缺乏叶酸者应予补充。严重或发展较快的贫血可输红细胞或经生理盐水洗涤的红细胞，以免诱发血红蛋白尿的发作。近年来还有人试用大剂量红细胞生成素(500U/kg体重，每周3次)，据说用药半年以后有的患者有效，然而也是例数不多，不能有肯定结论。
5.基因治疗 用反转录病毒载体将编码一种跨膜CD59的基因转入PNH病态细胞，结果跨膜CD59得以表达，可代替所缺的需GPI连接在膜上的CD59，使细胞减轻对补体的敏感性。Nishimura J等2001年报道，以反转录病毒为载体，可将含PIG-A基因有效并稳定地转入来自PNH患者的缺失PIG-A基因的多种细胞株和外周血及骨髓的单个核细胞，使其恢复GPI连接蛋白的表达，另外也可转入外周血中的CD34 细胞。提示通过基因治疗使病态细胞恢复是有可能的。
6.并发症的处理 感染、血管栓塞、急性肾功能衰竭等均应给于相应的处理。
(二)预后
本病属良性慢性病。多数患者长期有中、重度贫血，但其中半数仍可从事日常活动或参加适当工作。约10%患者经长时期反复后获得缓解或达到痊愈。由于大都不能归功于特殊治疗，所以多视为自然缓解。这些患者全无任何PNH表现，没有临床症状，补体敏感试验都阴性，受检的部分患者中仍有少数可用流式细胞仪技术查到少量PNH异常细胞。PNH本身很少致命，主要死于并发症，在国内首位是感染，其次是血管栓塞，还有少数死于贫血性心脏病、脑出血等。而在欧美本病的首位死因是重要器官的静脉栓塞，其次是中枢神经系统或胃肠道的出血;另有15%的患者死于心肌梗死或脑血管意外，认为与本病无关。过去把PNH也归入白血病前期，事实上由PNH转为急性白血病者极少。日本报道的160例中只占2.5%，Hillmen(1995)报道长期追查的80例中无一例转为白血病，在我院长期随访的182例中也没有一例转为急性白血病。因此，由PNH转为白血病者虽有报道，但总体来说机会很小，实际上不宜将PNH归入“白血病前期”。根据长期随访的结果分析：英国80例的估算中数生存期为10年，28%在诊断后25年仍存活，生存10年以上者中34%最后可获缓解;我院长期随访的182例的估算中数生存期为15年，诊断后25～30年的存活率仍在50%以上;日本的情况也相似。由此可见，PNH实际属于长期慢性良性病。综合国内 PNH 报道资料，患者约有 1/4 的病程中死亡，主要原因是感染、贫血性心脏病，中枢神经出血，其中以感染过多，进一步减少并发症所带来的死亡，加强对症和支持治疗，提高生存质量，则有可能长期生存。
国内 PNH 约有80%是由再障性贫血转化而来的。
PNH合并妊娠者易使病情加重及胎儿死亡、流产等，国外大多主张早期终止妊娠。但据我们自己的经验，经谨慎处理可以继续妊娠，不一定妊娠失败或给患者带来重大的影响。