基因骨髓移植

1、骨髓移植与造血干细胞移植有什么区别？

一、指代不同

1、骨髓移植：是通过静脉输注造血干、祖细胞，重建患者正常造血与免疫系统，从而治疗一系列疾病的治疗方法。

2、造血干细胞移植：患者先接受超大剂量放疗或化疗（通常是致死剂量的放化疗），有时联合其他免疫抑制药物，以清除体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，然后再回输采自自身或他人的造血干细胞，重建正常造血和免疫功能的一种治疗手段。

二、特点不同

1、骨髓移植：使用预处理方案可以制造空间、免疫抑制以及清除疾病。预处理方案的强度以既可以达到最大限度的防止移植排斥、又可达到患者对其副作用的耐受为目标，故有多种预处理方案可供选择。

2、造血干细胞移植：血缘关系供者造血干细胞移植和无血缘关系供者造血干细胞移植（即无关移植）；按移植物种类分为外周血造血干细胞移植、骨髓移植和脐带血造血干细胞移植。

三、发展不同

1、骨髓移植：随着移植技术的提高，其疗效已经渐趋稳定。移植供者的选择困难成为制约移植的主要障碍。HLA不完全相合的亲属供者、HLA单倍体相合亲属供者及无关供者的应用及相关技术改进成为临床研究的热门课题，非清髓技术也带来了观念上的革命。

2、造血干细胞移植：有很多先进的药物从遗传学水平治疗这些患者，但是异基因造血干细胞移植仍是治愈这些疾病的惟一治疗手段。

2、骨髓移植是怎么做的？？

（1）自体造血干细胞移植将自体正常或疾病缓解期的造血干细胞保存起来，在患者接受大剂量化疗后回输造血干细胞。
（2）同基因造血干细胞移植指同卵孪生之间的移植。
（3）异基因造血干细胞移植同胞人类白细胞抗原（HLA）相合、亲缘HLA不全相合或半相合、非亲缘HLA相合、非亲缘HLA不全相合等。
白血病患者和部分癌症患者是需要做骨髓移植的，白血病及其它癌症患者，做骨髓移植能够提高患者的生存期，有的患者通过做骨髓移植还治愈了癌症。除了做骨髓移植，白血病等癌症患者为达到延长生存期或提高治愈率的目的，还需要考虑长期用中药做抗血管治疗，中药有人参Rg3，在肿瘤发展中，它可抑制肿瘤新生血管生长，可诱导瘤体的凋亡。

3、父子关系骨髓移植基因匹配五个点能移植吗

一类为异基因骨髓移植（1970年代以来临床应用，已取得很大的成功）。它需有与患者人类白细胞抗原(HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹以及极少数的无亲缘关系的供髓者所输入的异体骨髓，或家庭成员间如父母和子女的骨髓移植;以及与患者HLA不很匹配的无关供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹虽HLA相匹配，但易发生轻重不等的移植物抗宿主病(GVHD)，尤其在后一种情况更严重。另一类为同基因骨髓移植，即极少数的同卵双胎孪生兄弟或姐妹间的骨髓移植。还有一类为自体骨髓移植(ABMT)。此类骨髓移植开展较晚，80年代应用于临床。用自身的骨髓，不需供髓者,此法简便,易于推广，可用于独生子女，并且无GVHD的发生。用于白血病，淋巴瘤和多种实体瘤的治疗。人类白细胞抗原(HLA)基因位点同时存在于两条第6号染色体的短臂上,每条上又由紧密连锁的复杂的基因位点组成。每个位点都由几个或几十个等位基因中的一个组成。在细胞膜上,目前所发现的抗原已有200种左右。在实验室目前所能检测到的HLA抗原只有HLA－A－B-C、-D/DR这几大类。实验室所测得两人之间这几种抗原相符合，不等于两人的全部抗原中没有不相符之处。在同胞兄弟、姐妹中从父母各接受一条染色体上每种基因的一个，所以是单倍体基因遗传。同胞兄弟姐妹间基因配合方式完全相同率仅占25%，父母与子代间总有一个单一型染色体上HLA的A、B等位点的配合不同,故除同卵的孪生兄弟或姐妹外,家庭成员间及无关供者间HLA相匹配的机率是极少的。　HLA最初是作为人类的主要组织相容性复合物(MHC)被发现的，其基因编码所表达的抗原，参予控制免疫识别及细胞亚群间相互作用,故HLA不相匹配对移植物与受者组织之间的相互排斥有影响。临床上一方面可产生移植物不能植活，另一方面可产生轻重不等的急性与慢性移植物抗宿主病，表现为皮肤、肝脏和胃肠道病变，严重者可导致死亡。因此,HLA的组织配型对供髓者的选择和骨髓移植的成功与否，是重要环节之一。约60%的成人急性白血病患者，经过异基因或同基因骨髓移植可达3年以上长生存期,部分已达5～6年以上。在慢性粒细胞白血病慢性期,约80%的病人可存活3年以上，部分已存活5～6年以上，可谓根治。有人比较了只用常规联合化学治疗，不做骨髓移植的急性白血病，仅有10～15%的人存活到3年,平均生存期仅一年左右。慢性粒细胞白血病的生存期平均3～4年，病程虽缓慢，但用目前化疗方法无根治的可能。因此，骨髓移植所取得的疗效较常规化疗为佳。对淋巴瘤及其他实体瘤应用自体骨髓移植亦可达到根治的目的。

4、什么是异基因骨髓移植？

异基因骨髓移植（1970年代以来临床应用，已取得很大的成功）。它需有与患者人类白细胞抗原(HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹以及极少数的无亲缘关系的供髓者所输入的异体骨髓，或家庭成员间如父母和子女的骨髓移植；以及与患者HLA不很匹配的无关供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹虽HLA相匹配，但易发生轻重不等的移植物抗宿主病(GVHD)，尤其在后一种情况更严重。另一类为同基因骨髓移植，即极少数的同卵双胎孪生兄弟或姐妹间的骨髓移植。

5、骨髓移植有哪些分类？

一类为异基因骨髓移植（1970年代以来临床应用，已取得很大的成功）。它需有与患者人类白细胞抗原(HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹以及极少数的无亲缘关系的供髓者所输入的异体骨髓，或家庭成员间如父母和子女的骨髓移植;以及与患者HLA不很匹配的无关供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹虽HLA相匹配，但易发生轻重不等的移植物抗宿主病(GVHD)，尤其在后一种情况更严重。另一类为同基因骨髓移植，即极少数的同卵双胎孪生兄弟或姐妹间的骨髓移植。

还有一类为自体骨髓移植(ABMT)。此类骨髓移植开展较晚，80年代应用于临床。用自身的骨髓，不需供髓者,此法简便,易于推广，可用于独生子女，并且无GVHD的发生。用于白血病，淋巴瘤和多种实体瘤的治疗。

人类白细胞抗原(HLA)基因位点同时存在于两条第6号染色体的短臂上,每条上又由紧密连锁的复杂的基因位点组成。每个位点都由几个或几十个等位基因中的一个组成。在细胞膜上,目前所发现的抗原已有200种左右。在实验室目前所能检测到的HLA抗原只有HLA－A－B-C、-D/DR这几大类。实验室所测得两人之间这几种抗原相符合，不等于两人的全部抗原中没有不相符之处。在同胞兄弟、姐妹中从父母各接受一条染色体上每种基因的一个，所以是单倍体基因遗传。同胞兄弟姐妹间基因配合方式完全相同率仅占25%，父母与子代间总有一个单一型染色体上HLA的A、B等位点的配合不同,故除同卵的孪生兄弟或姐妹外,家庭成员间及无关供者间HLA相匹配的机率是极少的。

6、骨髓移植是怎样的？

骨髓是充盈于骨内腔隙中的柔软组织，其中含有不同发育阶段的血细胞。骨髓是人体中，尤其是出生后的最主要的造血器官之一。因此，骨髓的某些疾病会造成人体的贫血，要是骨髓细胞发生癌变，形成白血病，则更会威胁人的生命，在这些情况下，医生往往会考虑对患者进行骨髓移植。

世界上最早从事骨髓移植的人是美国医生托马斯，他首次将一位正常孪生哥哥的骨髓输给了患白血病的兄弟。由于他成功地完成了骨髓移植术，于1990年获得了著名的诺贝尔奖金。

一般说来，进行骨髓移植时，先要将有病的骨髓抽出，或者将骨髓中的癌细胞杀死，然后将健康与合适的骨髓注入患者体内，让它们在病人骨内腔隙中“安家落户”，并且不断地繁殖来纠正病人的“贫血症或是以此来治疗白血病”等。那么什么是合适的骨髓呢?这是指移植进去的骨髓不会发生我们在前面提到过的“宿主抗移植物的反应”，或是“移植物抗宿主的反应”，因此，一般只有“同卵双生”，即孪生兄弟或姐妹之间才可互相进行骨髓移植，因为他(她)们之间的骨髓与组织不会发生相互排斥反应。此外，不是孪生者，或是父母与子女之间是否可以进行骨髓移植呢?这要进行“基因配型”才能确定，通常他们之间互相提供骨髓的可能性是25％。

目前全球大约进行了3万多例骨髓移植。我国早在20世纪60年代便开始了同基因骨髓移植(孪生者之间)，并取得成功。当前摆在我国以及全世界医学家面前的任务是如何能成功地进行异基因骨髓移植(不是孪生者之间的移植)，甚至异种骨髓移植。对此困难仍很多，或许也可以这样说“任重而道远”，但前途是无限光明的。

7、骨髓移植的过程是怎样的

所谓白血病的骨髓移植，就是病人在接受大剂量化疗或放疗彻底摧毁病人原有的造血系统，彻底清除白血病细胞后，植入健康的骨髓细胞，这些骨髓细胞在病人体内重新繁殖，达到重建病人造血系统的目的，以期彻底治愈白血病。 骨髓移植的过程较为复杂，但基本过程主要有以下几个步骤： 1.受者、供者的选择：受者须有合适的身体状况和经济状况，进行异体移植者须卢人类组织相关性抗原(HLA)相配。 2.造血干细胞的采集与保存：若为异体移植须为患者找出组织相容性抗原(HLA)配型一致的供者进行干细胞采集;若为自体移植须在患者预处理前采集自身缓解期的干细胞并进行适当的体外保存。 3.移植前的预处理：患者移植前经各项检查后在全环境保护下行预处理[大剂量化疗和(或)放疗]，目的是为清除体内恶性细胞或骨髓中的异常细胞群，同时为正常干细胞的植入准备环境。 4.造血干细胞的回输：由静脉输注供者(异体或自体)造血干细胞悬液。 5.移植后并发症的防治：骨髓移植后须进行移植物抗宿主病c异体)、感染、出血、间质性肺炎等并发症的预防和治疗以及支持治疗。

8、骨髓移植的解释什么

简单来说是把接受移植者的免疫和造血功能（正常的和不正常的造血功能）完全摧毁，然后把经过配型合适的供体者的骨髓干细胞移植到接受移植的体内，之后移植者的骨髓表达供体者的免疫和造血功能。
骨髓移植（Bone marrow transplantation, BMT）是向白血病或再生不良性贫血等血液难病患者透过静脉注射移植捐献者的正常骨髓细胞，使病患重建造血功能和免疫功能的治疗，对于确诊有恶性、危及生命的造血系统病症的患者，这是一个为之提供的治疗程序，是病人可以得到彻底治愈的唯一机会，约60%的成人急性白血病患者，经过异基因或同基因骨髓移植可达3年以上长生存期，部分可达5～6年以上。骨髓移植所使用的造血干细胞，除了骨髓之外，还可以透过从末梢血回收PBSCT或脐带血等方式获取，总称造血干细胞移植。也有对免疫不全疾患，遗传基因异常等导致的代谢异常疾病的患者尝试使用过。

9、骨髓移植后基因DNA会改变吗？

部分细胞的DNA会不同，但体细胞、生殖细胞的DNA没有变化，还是原来的。
骨髓移植现在一般叫造血干细胞移植，是通过静脉输注造血干细胞，重建患者正常造血与免疫系统，从而治疗一系列疾病的治疗方法。
造血干细胞移植通常移植的是别人的细胞，叫异基因移植。异基因造血干细胞移植要求两个人的人类白细胞抗原（HLA）相合。但世界上没有基因完全相同的两个人，所以，移入的细胞重新生长后，其DNA就不可能是相同的。只是因为白细胞抗原相同，所以不会出现排异反应。
但移入的细胞DNA不会改变原有细胞的基因。