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粘多糖4a型骨髓移植

發布時間:2021-05-13 16:26:39

1、粘多糖病怎麼醫治?

粘多糖病怎麼醫治?這種疾病在以前是以一種疑難雜症,可是現在造血幹細胞移植成為21世紀研究的重要項目,隨著造血幹細胞移植的逐漸成百熟,許多疾病都有了治療的方法,比如白血病現在就不在是不治之症。 粘多糖病怎麼醫治?造血幹細胞移植。造血幹細胞移植是指通過大劑量放、化度療,阻斷原發疾病的發病機制,如殺滅體內的腫瘤細胞、清楚異常免疫細胞克隆等等,再將造血幹細胞移植給受者,重建受者的正常造血、免疫系統,達到治療效果的一種治療手段。 造血幹細胞移植就是將供者的造血幹細胞取出體外作為移植物,然後回輸移植給經過預處理的受者,重建受者的造血和免疫系統的過程。預處理的超致死劑量化放療有清除骨髓的作用,移植物有抗白血病和抗腫瘤作用,在臨床上可治療與造血幹細胞有關的血液系統疾病和某些惡性專實體腫瘤。理論上只需要一個造血幹細胞即可重建造血和免疫系統,臨床上為了安全地在短期內重建一個遍布全身並具有一定功能的血液和免疫系統,則需要獲得相當數量的造血幹細胞才能進行成功的移植。 粘多糖病怎麼醫治?造血幹細胞移植。造血幹細胞移植的優勢是明顯的。安全無毒副作用、組織融合性好,可以與屬宿主的神經組織良好融合,並在宿主體內長期存活。

2、救救我可憐的妹妹,粘多糖IV型A,醫生說換骨髓,高昂的手術費,我們農村人,沒那麼多錢,誰有還有治療法?

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3、22歲粘多糖患者,可否進行骨髓移植

你好,該病一般無葯物治療。特異的治療是骨髓移植
,以替代粘多糖病各型酶的缺乏,酶替代和基因療法正在研究中。建議你到門診詳細診治。

4、黏多糖(黏脂三型)有什麼樣的治療方法

黏多糖貯積症 (mucopolysaccharidoses , MPS) 是一類由於遺傳性酶缺乏,引起各組織中溶酶體內酸性黏多糖 (acid mucopolysaccharide) 的積聚而引起進行性損害的遺傳病。酸性黏多糖又稱糖胺多糖 (glycosaminoglycan) ,是一種長鏈復合糖分子,由己糖醛酸和氨基己糖或中性糖組成的二糖單位彼此相連而形成,可與蛋白質相連形成蛋白多糖 (proteoglycan) 。蛋白多糖是結締組織基質、線粒體、核膜、質膜等的重要組成成分。糖胺多糖因組成二糖單位的成分不同 , 主要包括 4- 硫酸軟骨素、 6- 硫酸軟骨素、硫酸乙醯肝素、硫酸皮膚素、硫酸角質素和透明質酸等。生物體內糖胺多糖是在溶酶體內一系列酶如葡萄糖苷酶、半乳糖苷酶、艾杜糖苷酸酶等的作用下逐步降解,最後釋放出多糖。

溶酶體酶的缺乏可導致部分降解的糖胺多糖分子堆積,沉積於溶酶體內,影響細胞的正常功能。糖胺多糖堆積的直接結果造成面容粗糙、皮膚增厚、角膜混濁、器官增大,細胞功能的損害可導致智力低下、生長遲緩、骨骼發育不良等,若同時伴膠原或纖維連接素的積聚,可引起關節僵硬和疝形成。不同的黏多糖貯積症是由於不同的酶缺乏所引起,導致不同的糖胺多糖降解產物堆積。一般而言,硫酸乙醯肝素的受損常與智力障礙有關,硫酸軟骨素和硫酸角質素的受損常導致間質異常。下表歸納了 7 種 MPS 的主要臨床症狀、酶缺陷和基因定位等。目前已基本明確 MPS 的分子機制,並用於產前診斷和雜合子的鑒定。除 MPS Ⅱ型為 X 連鎖外,其餘各型均為常染色體隱性遺傳

北京友誼醫院內科王潤華主任醫師認為,根據您介紹的資料分析,當地醫院診斷正確,您的確患的是粘多糖病。這是一種遺傳性疾病,有家族遺傳性。粘多糖是一類蛋白多糖,主要有透明質酸、硫酸軟骨素、硫酸皮膚素、硫酸乙醯肝素和硫酸角質素5種,它們在體內要進行一系列降解,最後釋出多糖。在降解過程中,任何一種酶發生遺傳性缺陷,便可導致代謝中斷。由於硫酸軟骨素、硫酸角質素分解不完全逐漸貯積在軟骨、角膜等組織細胞內,可導致身高不增、骨骼畸形、心臟病、脊髓損傷等。多數因心衰、呼衰死亡,輕型可活至60歲。因是遺傳性疾病,無特殊治療措施,臨床上一般採取對症治療。
案例:
昨日,廣東省第二人民醫院血液科對兩歲患粘多糖病的患兒健健進行的骨髓移植終於獲得了成功(時報9月1日A17版報道《姐姐捐骨髓救「萎縮」小弟》),患兒姐姐的造血細胞已在患兒體內植入並開始替代患兒自身造血。
據悉,利用骨髓移植的方法治療粘多糖病,在國內尚屬首例。

據省醫二院血液科主任王玲博士介紹,粘多糖病是一種罕見的代謝性遺傳疾病,發病率大概只在十萬分之一。因遺傳基因的變異,導致體內缺少蛋白酶,無法降解身體里的粘多糖物質,患兒在兩歲前長得特別快,但兩歲一過就開始逐漸出現智力障礙、生長緩慢、耳聾等症狀,並且多在10周歲前死亡,迄今尚無有效治療方法。

5、請問粘多糖有得治嗎?

根底健康的醫學顧問幫我解答過,這種疾病在以前是以一種疑難雜症,可是現在造血幹細胞移植成為21世紀研究的重要項目,隨著造血幹細胞移植的逐漸成熟,許多疾病都有了治療的方法,比如白血病現在就不在是不治之症。 粘多糖病怎麼醫治?造血幹細胞移植。造血幹細胞移植是指通過大劑量放、化療,阻斷原發疾病的發病機制,如殺滅體內的腫瘤細胞、清楚異常免疫細胞克隆等等,再將造血幹細胞移植給受者,重建受者的正常造血、免疫系統,達到治療效果的一種治療手段。

6、粘多糖病有什麼治療的方法?

迄今尚無有效治療方法,骨髓移植或可改善症狀,特別適用於智能損傷輕微的患兒。酶替代和基因治療法正在研究中。培養羊水細胞可供進行酶活性測定,便於產前診斷。

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