自體骨髓移植胰腺癌

1、自體骨髓移植在急性白血病治療中的地位有哪些爭議？

異基因移植對急性白血病雖有很好的療效，但多數患者缺乏適合的供髓者及高昂的移植費用，受到較大限制。自體骨髓移植作為異基因移植的一種替代治療，在近10年內得到迅速的發展。目前雖已積累了不少臨床資料，但由於各家的報告的療效相差較遠，至今對自體骨髓移植在急性白血病治療中的地位尚有爭議，以急性淋巴細胞白血病為例，在初次完全緩解期進行自體骨髓移植的長期無白血病存活率(LFS)從不足30%到70%以上不等。有的資料說明自體骨髓移植並不改善急性淋巴細胞白血病患者的LFS，但也有資料證明自體骨髓移植對初次完全緩解的急性淋巴細胞白血病的療效與異基因骨髓移植接近，遠優於單純化療。類似情況也存在於急性粒細胞白血病。Lowebery等報告32例急性髓細胞白血病在初次緩解期進行非凈化的自體骨髓移植，3年無復發生存率僅35%，而義大利學者對55例急性粒細胞白血病在初次緩解期也進行非凈化的自體骨髓移植，8年生存率高49%，與同期進行的104例異基因骨髓移植生存率(52%)無顯著差別。

2、史上今日：中國第一例自體骨髓移植手術獲成功

1964年2月5日，我國成功地為一位再生障礙性貧血的患者進行了第一例同卵孿生姐妹骨髓移植手術。

再生障礙性貧血（AA，簡稱再障）是一組由物理、化學、生物等多種不同因素所導致的骨髓造血功能減低或衰竭的疾病，以全身血細胞減少為主要表現特徵。骨髓移植是對其最常見的一種治療手段。

骨髓移植是指將供者的骨髓造血幹細胞移植給受體(患者)，以期望能夠恢復患者正常造血功能的一種治療手段，這一方法的出現為再障、白血病等血液病的治癒帶來了希望。一般來說骨髓移植根據其骨髓來源的不同，可分為同種異基因骨髓移植(HLA相合的同胞或非親屬骨髓)、同基因骨髓移植(遺傳上完全相同的單卵孿生子骨髓)及自體骨髓移植等三種。

日常生活中採用最多的異基因造血幹細胞移植即異基因骨髓移植，雖然對治癒再障、白血病有較好的療效，但是由於缺乏適合的供髓者以及昂貴的移植費用，所以對於病人來說有很大的限制。自體骨髓移植作為異體骨髓移植的一種替代療法，雖然有移植復發率高等一些缺點，但是它的移植不需要提供者，沒有移植之後的排斥反應，對患者年齡要求也相對較寬泛。

一般進行自體骨髓移植的最佳時機應該是在疾病得到完全緩解時，或者在獲得緩解的基礎上再鞏固治療一段時間之後。雖然自體骨髓移植得到了迅速的發展而且目前也已積累了不少的臨床資料，但由於各家報告的療效相差較遠，對自體骨髓移植的研究還有很長的路要走。

目前對於骨髓移植這一治療方法來說，最大的限制還是在於供體不足。隨著我國對骨髓移植的不斷深入研究，被稱為「北京模式」的單倍體造血幹細胞移植技術愈加完善，有效的解決了供體不足的問題，為緩解，治癒再障、白血病等血液病做出了重要的貢獻。

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作者： 孔祥宇 [責任編輯: 呂芮光]

3、自體骨髓移植可提高非霍奇金氏淋巴瘤（NHL）患者的長期存活率嗎？

非霍奇金淋巴瘤(NHL)對一線治療反應不良或復發的中、高惡度NHL患者用普通治療方案有效率雖可達20－60%，但持久緩解者少見。Gale等指出：文獻中此類患者千餘例，其2年存活率10cm、乳酸脫氫酶高於正常、第二次以上緩解、耐葯等，而組織類型無顯著意義。

低惡度NHL多數病程長達7－10年，故少用自體骨髓移植治療。但如果完全緩解或部分緩解期短於1年，其中位生存期只注2.4年，向中、高惡度轉化者其預後更差。已有學者開始探索用自體骨髓治療預後不良的低惡度NHL，但病例較少，目前尚難評價其療效。

4、白血病治療為什麼一般不用自體骨髓移植？

白血病是可以用自體骨髓移植的，主要是看下面幾個問題來決定：
1、白血病類型：急性髓細胞白血病一般可以，部分急性淋巴細胞白血病也可以；
2、病人的分層：標危和中危的病人可以用自體移植，高危的病人優先考慮異體骨髓移植；
3、白血病所處的階段：處於完全緩解期的病人可以做自體骨髓移植，未緩解或復發的病人只能做異體骨髓移植；
4、有供體的病人可做異體骨髓移植，沒有供體的病人可以做自體骨髓移植；
5、其它：患者及家屬意願、經濟條件、醫院水平等也影響移植的選擇。

5、什麼是自體骨髓移植？

還有一類為自體骨髓移植(ABMT)。此類骨髓移植開展較晚，80年代應用於臨床。用自身的骨髓，不需供髓者，此法簡便，易於推廣，可用於獨生子女，並且無GVHD的發生。用於白血病，淋巴瘤和多種實體瘤的治療。

6、自體骨髓移植對哪些疾病可達到根治的目的？

約60％的成人急性白血病患者，經過異基因或同基因骨髓移植可達3年以上長生存期，部分已達5～6年以上。在慢性粒細胞白血病慢性期，約80％的病人可存活3年以上，部分已存活5～6年以上，可謂根治。有人比較了只用常規聯合化學治療，不做骨髓移植的急性白血病，僅有10～15％的人存活到3年，平均生存期僅一年左右。慢性粒細胞白血病的生存期平均3～4年，病程雖緩慢，但用目前化療方法無根治的可能。因此，骨髓移植所取得的療效較常規化療為佳。對淋巴瘤及其他實體瘤應用自體骨髓移植亦可達到根治的目的。

選擇合適的病人，適當的時機。以白血病為例：成人急性白血病在第一次完全緩解期（此時體內仍有≤白血病細胞）、慢粒在慢性期，用超大劑量的化療加放療進行預處理，使病人體內的白血病細胞進一步殺滅。同時使病人機體的免疫機制及骨髓功能極度抑制，使後者難以自身恢復，然後將供者（適用於急性與慢粒白血病）或事先取出的自體的骨髓（僅適用於急性白血病完全緩解期）由靜脈輸注給病人，得以解救，並注意其間可能出現的出血感染等合並症，採取有效的相應措施，等待正常的造血功能在數周內重建，以達到根治。

7、自體骨髓移植治療成神經細胞瘤有效嗎？

成神經細胞瘤多見於兒童。歐洲協作組在過去15年共做自體骨髓移植700餘例。550例1歲以上的IV期成神經細胞瘤，患者在第一次完全緩解期，做自體骨髓移植治療後，2年和5年存活率分別達到52%和29%，優於一般治療(

8、歐洲26國在1992年內共做自體骨髓移植多少例？

自體骨髓移來植對慢性粒細胞源白血的療效差，異基因骨髓移植是最佳選擇。

自體骨髓移植對惡性淋巴瘤有良好的治療作用，故它已成為惡性淋巴瘤不可缺少的一種治療方法，據統計，歐洲26國在1992年內共做自體骨髓移植3399例，其中惡性淋巴瘤1394例，為各病之首。同期用異基因骨髓移植治療的淋巴瘤只有123例。北美於1992-1993年間所做的5492例自體骨髓移植中惡性淋巴瘤（霍奇金652例，非霍奇金淋巴瘤1417例）也多於白血病等其他病種。

9、自體骨髓移植（ABMT）的臨床療效有哪些？

1.白血病。

（1）急性白血病。異基因移植對急性白血病雖有很好的療效，但多數患者缺乏適合的供髓者及高昂的移植費用，受到較大限制。自體骨髓移植作為異基因移植的一種替代治療，在近10年內得到迅速的發展。目前雖已積累了不少臨床資料，但由於各家的報告的療效相差較遠，至今對自體骨髓移植在急性白血病治療中的地位尚有爭議，以急性淋巴細胞白血病為例，在初次完全緩解期進行自體骨髓移植的長期無白血病存活率(LFS)從不足30%到70%以上不等。有的資料說明自體骨髓移植並不改善急性淋巴細胞白血病患者的LFS，但也有資料證明自體骨髓移植對初次完全緩解的急性淋巴細胞白血病的療效與異基因骨髓移植接近，遠優於單純化療。類似情況也存在於急性粒細胞白血病。Lowebery等報告32例急性髓細胞白血病在初次緩解期進行非凈化的自體骨髓移植，3年無復發生存率僅35%，而義大利學者對55例急性粒細胞白血病在初次緩解期也進行非凈化的自體骨髓移植，8年生存率高49%，與同期進行的104例異基因骨髓移植生存率(52%)無顯著差別。

最近Memet等報告了他們對急性白血病用化療或自體骨髓移植治療的前瞻性比較研究的結果：急性粒細胞白血病組自體骨髓移植和化療3年以上的LFS分別為55%和34%，急性淋巴細胞白血病組分別為48%和22%。這說明移植的療效優於單用化療組。Cahn等統計了111例50歲以上的急性粒細胞白血病患者在初次完全緩解期間接受自體骨髓移植的療效，其4年LFS在34%·%；雖不如50歲以下的同類患者，但優於化療，故主張50歲以上患者取得完全緩解後也應考慮自體骨髓移植。文獻中有關自體骨髓移植治療急性白血病的療效之所以有如此大的差別，主要由於各家所治療的患者之病情、移植前化療情況、所用預處理方案、支持治療條件等的不同，加之各家所治病例缺乏代表性。歐洲自體骨髓移植登記處1992年統計的療效(見下表)因例數多，來自各個移植單位可以代表自體骨髓移植的客觀療效。該療效比1993年國際骨髓移植登記處的異基因骨髓移植治療初次緩解期急性白血病的5年LFS(急性粒細胞白血病組52%·%，急性淋巴細胞白血病組50%·%)稍低，但第二次緩解期患者兩種治療的LFS相同。

自體骨髓移植治療急性白血病療效(1992年)

白血病類型診斷時分類移植時病情例數8年LFS

AML標危CR169241%·%

高危CR126444%·%

CR230533%·%

ALL標危CR128042%·%

高危CR117440%·%

CR235731%·%

目前，多數學者主張，預後良好的急性淋巴細胞白血病不必在初次完全緩解期做自體骨髓移植，但高危的急性淋巴細胞白血病還是在取得完全緩解後不待復發就進行自體移植為好。急性淋巴細胞白血病一旦復發，取得第二次緩解後單用化療的長存活率很低，而自體移植骨髓移植可使1/3的患者獲得長生存。有一組報告，兒童急性淋巴細胞白血病第一次緩解長於4年者自體骨髓移植後3年LFS達81%，而短於2年者只有10%左右。有高復發危險的患者在移植後給以維持治療可能有益於減少復發。至於急性粒細胞白血病在何時進行自體骨髓移植的問題，多數認為除少數化療治療效果較好的亞型如M3外，均應在第一次完全緩解期進行自體骨髓移植。美國西雅圖移植中心在急性粒細胞白血病的第一次緩解期采髓凍存

10、自體骨髓移植治癒急性白血病的前景是怎樣的？

為回答這一問題，歐洲骨髓移植協作組專門統計了1979－1999年間移植後2年未復發的自體骨髓移植患者的LFS和復發率，結果見下表。這些資料說明，移植後2年之內不復發者，雖以後仍有少數患者復發，但大多數患者可能已被治癒。

（2）慢性粒細胞白血病

自體骨髓移植對慢性粒細胞白血的療效差，異基因骨髓移植是最佳選擇。

自體骨髓移植對惡性淋巴瘤有良好的治療作用，故它已成為惡性淋巴瘤不可缺少的一種治療方法，據統計，歐洲26國在1992年內共做自體骨髓移植3399例，其中惡性淋巴瘤1394例，為各病之首。同期用異基因骨髓移植治療的淋巴瘤只有123例。北美於1992－1993年間所做的5492例自體骨髓移植中惡性淋巴瘤（霍奇金652例，非霍奇金淋巴瘤1417例）也多於白血病等其他病種。