1、Jakavi魯索替尼片這種葯一定得去國外才能買到嗎？
Jakavi（ruxolitinib）魯索利替尼是一種激酶抑制劑適用於治療中間或高危骨髓纖維化, 包括原發性骨髓纖維化，真性紅細胞增多症後骨髓纖維化和原發性血小板增多症後骨髓纖維化患者，目前還未在中國上市，歐美、新加坡、台灣、香港等地已經上市，但同樣很難買到，因為要求有本地醫師處方，建議你聯系一下最近的香港的供應商致泰葯業，這家公司是香港政府衛生署注冊的持牌葯品批發商，葯物辦公室官網能夠查詢到（GHITAI PHARMACEUTICAL LIMITED）他們有資質做葯物轉口，而且是主營抗腫瘤葯物的，基本上國外最新的葯物都能找到，希望可以幫到你！
2、骨髓纖維化和MDS有什麼聯系嗎？MDS是怎麼樣得的？有什麼特效葯嗎？
MDS以病態造血為特點，一般血細胞減少，可合並骨髓纖維化；而骨髓纖維化干抽，有淚滴狀紅細胞，貧血和脾大突出，骨髓纖維化嚴重。依據你的描述，應該是骨髓纖維化
3、真性紅細胞增多症的治療方法有哪些？
【常規治療】
PV常常維持在多血症期達數年之久，此後進入「耗竭」期。
1、多血症期
多血症期哈的治療目的是通過減少血細胞以改善症狀，降低栓塞和出血並發症。有些患者通過周期性靜脈放血而使紅細胞計數和紅細胞壓積得到控制，而血小板和白細胞數需通過給予骨髓抑制性葯物方可得到控制，大部分患者需同時進行上述兩種治療。PV常用治療手段的優缺點見下表：
PV不同治療方法的優、缺點
治療方法優點缺點
靜脈放血操作簡單;風險低不能控制血小板增多和白細胞增多
羥基脲可控制白細胞增多和血小板增多，導致白血病發生風險率低需維持治療
馬利蘭給葯簡單;緩解期長超量可致長期骨髓抑制;有致白血病發生的可能;有肺和皮膚遠期毒性
32P可使血小板增多和白細胞增多獲長期控制昂貴，給葯相對來說不方便;中度致白血病發生風險
瘤可寧服用方便;可使血小板增多和白細胞增多獲得很好的控制高風險致白血病發生
(1)靜脈放血一般來說，間隔2～4天靜脈放血450～500ml，可使紅細胞壓積(HCT)降致正常或接近正常值，HCT大於64%的患者放血間隔期應更短，體重低於50kg的患者每次放血量應減少，對於有心血管疾患的患者放血應採用少量多次的原則。靜脈放血可使諸如頭痛等症狀得到改善，但不能降低血小板和白細胞數，對皮膚瘙癢和痛風等症狀亦無效。對於年齡小於50歲且無栓塞病史患者可採用該方法。
(2)骨髓抑制葯物治療PV採用骨髓抑制葯物治療的適應證有：①血小板計數高於800X109-1000X109/L;②有栓塞和出血並發症;③靜脈放血治療需求每月超過一次;④嚴重皮膚瘙癢。
常用葯物有：
①羥基脲：需維持給葯，聯合靜脈放血治療可降低栓塞並發症。
②馬利蘭：每天給予2～4mg，幾周後常可使白細胞計數下降至正常，停葯後血細胞計數維持正常幾個月至幾年不等，在一大系列研究中示馬利蘭治療患者中佗首次緩解期為4年。由於超量給葯可致嚴重骨髓抑制，因此，每天用量不宜超過4mg。
③32P：靜脈給予32P2～4mCi後常可使疾病得到很好的控制，間隔6～8周後可依首劑療效再次給予。32P治療最大的副作用是高風險發生治療相關性白細胞/骨髓增生異常綜合征及腫瘤，32P治療患者10年時白血病/骨髓增生異常綜合征風險率為10%，腫瘤發生風險率為15%，20午時白血病/MDs發生風險率可增高至30%。
④干擾素：最近研究表明IFN是治療PV的有效葯物。用葯6～12個月後，70%患者的紅細胞容積可獲控制，約20%的患者獲部分緩解，10%無效。用葯量為9×106～25×106U/周，分3次皮下注射，此外，尚可使血小板計數、皮膚瘙癢和脾腫大得到顯著改善。
⑤雙溴丙哌素：主要用於合並有血栓和出血的持續血小板增多的PV患者，有效率約為70%，起始劑量為0.5～lmg，PO，4次/天，維持量為2.5mg/d，起效時間為17～25天。由於本葯可以通過胎盤，因此孕婦禁用，該葯對控制紅細胞增多和PV相關的全身症狀無效。
⑥其他：高三尖杉酯鹼、甲異靛、活血化瘀中葯等對部分患者亦有效。
(3)對症處理皮膚瘙癢採用靜脈放血/骨髓抑制葯物常無效，由於洗澡可使之加重，因此，可告誡患者減少洗澡次數，採用補骨脂素和紫外線照射可使皮膚瘙癢得到緩解，阿司匹林和塞庚定亦有效，但抗組胺葯物無效。由於栓塞是PV患者死亡的主要原因，因此，可給予阿司匹林和潘生丁口服預防。
(4)治療方案的選擇由於馬利蘭、32P治療有致白血病高風險，因此應首先選用靜脈放血+小劑量阿司匹林(40mg/d)，但有出血病史或血小板顯著增高(≥1000X109/L)及獲得性VWD者禁用，維持HCT低於45%;如果患者出現栓塞或出血、全身症狀、難治性嚴重皮膚瘙癢、疼痛性脾腫大，則改用rh-IFN-a，300萬U，每周3次;當患者HCT控制不理想或不能耐受干擾素，開始用羥基脲治療，30mg/kg，口服，1周後改為5～20nw/kg，如果HCT仍大於47%，則輔助以靜脈放血，如果HCT仍控制不理想，則改用馬利蘭，4～6mg/d，連用4～8周，待血小板低於300x109/L幾或血細胞計數正常後停葯，而病人復發後可再次重復該方案;用馬利蘭治療的患者如出現持續性血小板增高並反復出現血栓，脾區疼痛，則可改用32P，最後選擇脾切除+持續系統給葯治療。
2、終末期
此期患者可出現貧血，顯著骨髓纖維化和顯著的脾腫大，血小板計數可增高、正常或減少，白細胞計數可顯著增高伴外周血中出現幼稚粒細胞。由於脾照射無效，採用馬利蘭、羥基尿化療可使血小板計數顯著減少，因此周期性輸血治療就成了唯一的治療方法。
【預後】
PV是一種慢性病，確診後生存期一般為10~20年。
PVSG研究發現單獨靜脈放血患者的中位生存期為13.9年;32P治療患者為11.8年，瘤可寧治療患者為8.9年。約31%的患者死於栓塞，19%的患者死於白血病，15%患者死於其他腫瘤，5%的患者死於出血或終末期。
(一)治療
抑制骨髓紅系細胞異常增生、降低血容量、減少血黏度、消除紅細胞增多所致的各種症狀和體征、減少血栓栓塞及出血性並發症、提高生活質量並延長生存期是治療PV的目標。
1.靜脈放血每周靜脈放血2～3次，每次400ml，直至HCT正常。此種治療手段常可迅速緩解症狀及降低紅細胞容量，但不能使升高的白細胞和血小板下降也不能緩解頑固的皮膚瘙癢及痛風發作。有心、腦血管病或有血栓史者，放血宜慎重，每次以250ml為好，每周至多2次，目標為HCT維持於42%～45%。為防止血栓形成，放血後可靜脈輸注右旋糖酐40(低分子右旋糖酐)500ml。反復放血者可致缺鐵，需適當補充之。
我國由於傳統習慣的原因，放血療法始終難以廣泛開展，尤其是每周均需放血更不易被接受。因此，做好宣傳解釋工作是放血療法的重要組成部分。尤其應強調其發生白血病轉化(僅1.5%)及繼發實體瘤的比例最低，以及不良反應最少，且中數生存期和其他療法相近，為12.6年。但單獨放血療法者前3年的血栓栓塞性並發症發生率較高，此後伴發骨髓纖維化者也較多。必須強調，即使單獨放血治療者，其發生白血病轉化較其他療法為低，但仍明顯高於相匹配的正常人群。目前較一致的看法是，病情穩定的年輕患者較適合行放血治療，並輔以低劑量阿司匹林治療。
2.骨髓抑制性治療
(1)放射性核素治療：32P使用最多，其通過釋放β射線阻止骨髓造血細胞的核分裂，從而抑製造血。經首劑靜脈注射2～3mci/m2後，多數病例在4～8周內血象恢復正常。如3個月後血象未能糾正者，可第2次給葯，劑量宜增加25%。少數患者需第3次給葯，但1年內總劑量不應>15mci。32P也可口服給葯，但劑量應增加25%，分2次，間隔1周給予。32P治療的緩解率可達75%～85%，療效可持續半年至數年，並可降低血栓栓塞性並發症發生率。其缺點為，如劑量掌握不當，過大可造成骨髓抑制。其次為治療後急性白血病及實體瘤的發生率明顯高於靜脈放血者，尤其是遠期急性白血病的發生率高達10.3%。如32P治療後再並用化療者，急性白血病的發生率更高。鑒於上述原因，目前32P主要用於老年患者。32P治療者的中數生存期為10.9年。
(2)化學葯物治療：
①羥基脲(Hydroxyurea，HU)：HU在歐美應用最普遍，劑量為1.5～2g/d，幾周內血象可達正常范圍，再以0.5～1.0g/d維持。HU療效短暫，停葯後常迅速反跳，故需持續用葯。一旦發生骨髓抑制，在停葯後數天至數周即可恢復。長期HU治療者，5.4%發生急性白血病，雖然仍高於靜脈放血者，但安全性相對較好。HU發生骨髓纖維化及死亡率和靜脈放血者相似，而血栓栓塞性並發症則明顯降低，僅6%。
②烷化劑：白消安(Busulfan，myeleukon)在國內應用最多，劑量為4～6mg/d。通常用葯1月左右才能控制血象，但作用持續時間明顯長於HU，因此可間斷給葯。部分病例停葯後數月，甚至數年血象仍維持基本正常，中數緩解期可達4年。間斷用葯可減低遠期急性白血病的發生率，有報道僅2%。另一烷化劑苯丁酸氮芥(Chlorambucil，CBl348)作用較白消安弱而慢，中數生存期為9.1年。其急性白血病的轉化達17%，另有3.5%的患者並發大細胞淋巴瘤，故目前已較少應用。
③三尖杉鹼類：為我國首創的抗白血病葯物，對急、慢性髓細胞白血病均有效，20世紀80年代應用於PV後發現有較好的療效。此類葯物包括三尖杉鹼和高三尖杉酯鹼，劑量均為2mg/d，靜脈滴注或肌內注射，10～14天為1療程。一般在停葯後1～2個月血象降至正常，療效大多維持3～6個月，少數可維持1年以上。復發後再次用葯通常仍有效。按上述劑量及療程用葯，絕大多數患者不發生骨髓抑制，心臟毒性也少見。遠期是否會促使轉化為白血病，尚無確切資料。另有報告，採用每天2～4mg靜脈滴注，連續或間歇用至紅細胞及血紅蛋白正常，可延長緩解期達10個月以上，但部分病人可伴白細胞和(或)血小板減少。
3.本病伴發的瘙癢治療困難。可用抗組胺葯物如鹽酸賽庚啶單獨或與西咪替丁聯合應用。其他如阿司匹林和PUVA亦可應用。
4.其他治療近年有報道應用基因重組的干擾素α(IFN-α)治療PV，已取得一定療效。其抑制異常克隆的造血祖細胞及骨髓成纖維細胞的增殖，拮抗血小板衍生生長因子(PDGF)及轉移生長因子(TGF-β)，以減輕骨髓纖維化。由於IFNα起效慢，故宜在應用其他治療，待血象明顯好轉後再用，作為長期維持治療。IFNα的劑量為300萬～500萬U/次,每周3次，療程至少6～12個月。單用IFNα的反應率為60%。有報道低劑量阿司匹林(50mg/d)即可使血栓素A2的產生減少80%以上，故推薦長期應用，尤其適用於單獨靜脈放血治療者，以減少血栓栓塞性並發症。但有應用後引起出血的報道，而反映血小板功能的實驗室檢測方法並不能預報出血的危險。因此，建議用250mg/d以下的劑量，以往有出血史者禁用。
各種抗組胺葯物對PV患者的頑固性瘙癢效果欠佳，已有報道IFNα有一定效果，但起效較慢。骨髓抑制性治療控制血象後，才能獲緩解。PV晚期合並骨髓纖維化(有人稱之為PV的衰竭期)，患者常有巨脾、貧血、白細胞、血小板減少，處理十分困難。脾區放療已證實無效，脾切除至少可取得暫時的緩解。由於手術並發症多，病死率高達25%，應謹慎進行，並術前做好充分的准備。重度貧血者常需定期輸血，也可使用雄性激素。缺鐵時補充鐵劑宜慎重，因可促使紅細胞短期迅速增加而加重病情。
PV患者因並發外科疾病的手術，包括拔牙，術後並發症高達47%，其中大多為出血，或血栓性並發症，風險較大。故主張術前先行放血及血細胞置換，待血象明顯好轉後再手術。
(二)預後
PV大多發展緩慢，未經治療者的中數壽命為1.5年，但經各種治療後，中數生存期可達10～15年。
PV在病程中可發生各種轉化，北京協和醫院隨訪病程3年以上的PV90例，在病程中10例轉化為其他的骨髓增殖性疾病和(或)急性白血病，轉化率為16.7%。部分病例可有多種轉化，如先轉為血小板增多症(此時紅細胞數及容量均正常)，後再轉化為骨髓纖維化，最終轉為急性白血病。此外，個別病例可轉化為慢性淋巴細胞白血病。文獻中較多作者提出，PV轉化為骨髓纖維化後，20%～50%將進展為急性白血病，其中絕大多數為急性髓性白血病。PV可直接轉化為急性白血病，也可經骨髓增生異常綜合征(MDS)階段再轉化為急性白血病，二者均各佔50%。一旦轉化為急性白血病，各種治療效果均差，通常在數月內死亡。
PV的首位死因是血栓栓塞性並發症，佔30%～40%，其中心肌梗死佔50%、腦卒中佔31.5%、靜脈血栓佔18.5%。其他依次為急性白血病(19%)、實體瘤(5%)、出血(5%)。餘下的病例死於晚期骨髓衰竭(包括骨髓纖維化)，其中大多數因中性粒細胞缺乏，死於感染，另為血小板減少，死於內臟出血。
4、骨髓纖維化有什麼有效葯品?
朋友你好，以下是我找的資料，希望對你有幫助，祝你開心快樂每一天！
這是一種慢性的,通常是原發性的疾病.其特點是骨髓纖維變性,脾腫大,同時有白紅系原始細胞增多性貧血,伴有淚珠狀紅細胞.
病因學和發病機制
本病原因不明.可並發於慢性髓(粒)細胞性白血病(CML),亦可見於15%~30%真性紅細胞增多症的病人.類似於特發性骨髓纖維化的綜合征亦曾見於各種癌腫,感染和接觸某些毒素以後(表130-5).惡性或急性骨髓纖維化(通常是一種變異型)呈迅速進行性惡化的病程,事實上這可能是真正的巨核細胞白血病.
典型的特發性骨髓纖維化的發病高峰在50~70歲,從估計的發病時起算中位存活期為10年.根據G6PD同工酶和染色體異常的研究,提示本病發生了異常的髓系幹細胞的克隆增生.通過對骨髓移植後的骨髓成纖維細胞的研究分析,已證實骨髓成纖維細胞不是從同一造血細胞系中產生的,因而一般認為本病的主要特點是屬於對原發病的反應性表現的一種並發症.
症狀和體征
疾病早期,病人可無症狀.在常規體檢中可能發現脾腫大或血象異常.隨著時間的推移,可出現全身不適,體重減輕以及脾腫大或梗塞所造成的症狀.50%的病人可出現肝腫大.淋巴結腫大雖可發生,但不典型.
診斷
血細胞的改變是不一致的.通常都有貧血,而且隨著時間的推移而加重.紅細胞為正常大小,正色素性.但有輕度的異型紅細胞症,網織紅細胞增多,以及多染性細胞增多,外周血中可發現有核紅細胞.晚期病人,紅細胞嚴重畸形和呈淚珠狀,這些異常表現足以提示本診斷.
白細胞計數通常增加,但極其多變.在大多數病人可見未成熟粒細胞,原始白細胞的出現未必表明已轉變成急性白血病.血小板數開始階段也可能增高,正常或降低,但是當疾病進展時往往出現血小板減少.
骨髓穿刺常干抽.要作骨髓組織活檢才能查出纖維化.由於纖維化不是均勻分布的,如果第一次活檢還不能作出診斷,對疑有特發性骨髓纖維化的病人應在不同部位重復作組織活檢.
治療
盡管幹擾素-α對本病有效,然而尚無一種療法能使基本病程逆轉或得到控制.治療只是針對並發症.雄激素,脾臟切除,化療(羥基脲)和放射療法都曾用以緩解病情.紅細胞生成素水平比貧血程度相對要低的患者,皮下注射紅細胞生成素可減少輸入紅細胞.對嚴重貧血患者主要療法是輸紅細胞.對病情進展快的年輕病例,應考慮異基因骨髓移植.
一、 實驗室檢查
血常規
血塗片鏡檢，ALP染色
骨髓穿刺及活檢
病理特殊染色
骨髓檢查、X線
細胞遺傳學檢查(ph+)
二、 診斷
脾腫大。
可有貧血，外周血塗片可有幼紅、幼粒細胞、淚滴關紅細胞。
骨髓多次「干抽」或是「增生低下」。
肝脾、淋巴結病理顯示：膠原纖維或/網狀纖維明顯增生。
骨髓活檢病理顯示：膠原纖維或/和網狀纖維明顯增生。
上述標准必須具備第5項，加上其他4項中任2項。並能排除繼發性骨髓纖維化者，可診斷。
三、 治療
綜合治療，如無明顯臨床症狀可僅觀察不用治療
貧血：輸血、雄性激素。
高代謝表現：可用瘤可寧、羥基脲、皮質激素。
少數可切脾
1)切脾指征
①脾大產生機械壓迫或疼痛。
②嚴重溶血
③脾亢所致嚴重細胞減少和/或血小板減少。
2)脾切除禁忌症：骨髓造血嚴重低下。此外，切脾術後Plt可能繼發增加，也可致肝臟迅速腫大伴有疼痛，亦必須考慮。
脾區放療：低劑量脾區放療(25-50rad/d)，在部分病例可控制脾大所致疼痛及髓外造成血。
免疫調節劑(如a-干擾素300萬u皮下注射，3次/周)或羅鈣全(0.25~0. 5mg/d)
四、 療效標准
好轉：無臨床症狀，脾比原有大小縮小1/2以上，Hb，WBC，Plt達正常范圍。外周血無幼粒紅細胞，骨髓增生正常。
進步：臨床症狀有明顯改善，脾較療前縮小，但不到原來1/2，Hb，W BC，Plt至少1項達正常范圍，外周血幼粒、幼紅細胞較療前減少1/2以上。
無效：未達進步標准者。
病歷摘要
患者女性，18歲，江蘇人。因「頭暈、乏力3個月，間歇性發熱20天」於2001年7月6日入院。
患者入院前3個月無明顯誘因自覺頭暈、乏力，家人發現其面色蒼黃，當時未予重視。20天前開始反復畏寒發熱，體溫波動於38℃～41℃之間，無明顯的咽痛、咳嗽、腹痛、腹瀉及尿頻、尿急、尿痛等表現。當地醫院查外周血象示三系細胞下降：Hb 36g／L
5、家人被診斷為骨髓纖維化，醫院已經不讓住院了，說開點葯回去慢慢養著沒有什麼好的方法，可是我們作為兒女
你好，骨髓纖維化區分為原發性和特發性，但是不管哪一種，均是骨髓造血功能喪失，一旦確診即屬於危重病例，它是最為嚴重的骨髓增生性疾病。
非常遺憾的是目前還沒有特別有效的治療辦法，只能通過輸血、輔助葯物治療來延長生命，如果你家的經濟條件允許，可以考慮進行骨髓移植，經濟條件不具備，可以到民政部門申請社會救助。