骨髓移植治好艾滋病

1、中國首例基因編輯幹細胞治療艾滋病，我國治療艾滋病會不會因此有質的飛躍？

造血幹細胞移植治療白血病技術已日益成熟，然而，通過該方法同時治癒艾滋病目前還是一道全球尚在攻克的難題。艾滋病被發現的40年時間里，10年前的「柏林病人」和今年3月被報道的「倫敦病人」分別實現了「功能性治癒」和「持續緩解、需繼續觀察」。

他們的主治醫師均採用了一套類似的「一石二鳥」的方：HIV-1患者在CCR5Δ32/Δ32造血幹細胞移植後病情處於長期緩解，既讓他們白血病不再復發，又徹底治癒了艾滋病。9月11日，北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作在頂級醫學雜志《新英格蘭醫學雜志》

The
New England Journal of
Medicine）發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有艾滋病合並急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》（CRISPR-Edited
Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic
Leukemia）的研究論文，建立了基於CRISPR在人成體造血幹細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系，

實現了經基因編輯後的成體造血幹細胞在人體內長期穩定的造血系統重建。區別於此前兩例病人直接移植「天然」CCR5Δ32/Δ32造血幹細胞，鄧宏魁等人合作成立的研究團隊在全球范圍內報道了首例利用第三代基因編輯技術CRISPR-Cas9在HSPCs（造血幹細胞和祖細胞）中編輯CCR5基因並成功移植到一名同時患有HIV和急性淋巴細胞白血病的27歲男性患者案例。

2、中國首例基因編輯幹細胞治療艾滋病，為什麼網友卻說最強大的科技，也治癒不了人類作死的步伐？

造血幹細胞移植治療白血病技術已日益成熟，然而，通過該方法同時治癒艾滋病目前還是一道全球尚在攻克的難題。艾滋病被發現的40年時間里，10年前的「柏林病人」和今年3月被報道的「倫敦病人」分別實現了「功能性治癒」和「持續緩解、需繼續觀察」。

他們的主治醫師均採用了一套類似的「一石二鳥」的方：HIV-1患者在CCR5Δ32/Δ32造血幹細胞移植後病情處於長期緩解，既讓他們白血病不再復發，又徹底治癒了艾滋病9月11日，北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、

解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作在頂級醫學雜志《新英格蘭醫學雜志》（The
New England Journal of
Medicine）發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有艾滋病合並急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》（CRISPR-Edited
Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic
Leukemia）的研究論文，

建立了基於CRISPR在人成體造血幹細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系，實現了經基因編輯後的成體造血幹細胞在人體內長期穩定的造血系統重建。區別於此前兩例病人直接移植「天然」CCR5Δ32/Δ32造血幹細胞，鄧宏魁等人合作成立的研究團隊在全球范圍內報道了首例利用第三代基因編輯技術CRISPR-Cas9在HSPCs（造血幹細胞和祖細胞）中編輯CCR5基因並成功移植到一名同時患有HIV和急性淋巴細胞白血病的27歲男性患者案例。

3、急尋 德爾塔32基因突變簡介

北京時間11月13日消息，據國外媒體報道，一名身患艾滋病的美國男子在接受定向(targeted)骨髓移植手術20個月後，奇跡般康復。此前，這種定向骨髓移植手術通常用於治療白血病。

艾滋病病毒神秘消失

盡管研究人員及治療該男子的醫療小組警告，這名艾滋病患者痊癒只是個例，也許是幸運罷了，但也有人認為這可能刺激將基因療法用於抗擊艾滋病的更大興趣。艾滋病每年奪去200萬人的生命，全世界感染艾滋病病毒的人數達到3300萬。

吉羅·胡特(Gero Huetter)博士稱，這名42歲的患者感染艾滋病病毒已有十多年的歷史，生活在德國柏林，胡特博士不願透露他的身份。最終，患者接受了定向骨髓移植手術，沒料到奇跡發生了，20個月過去了，他體內再沒有顯現攜帶艾滋病病毒的跡象。胡特說：「我們每天都擔心壞消息的出現。」幸運的是，這一幕沒有發生。

柏林查利特醫學院的研究人員表示，對患者骨髓、血液和其他器官組織的檢測結果表明，艾滋病病毒已經消失了。但是，美國明尼蘇達州羅徹斯特梅奧診所艾滋病病毒和免疫學研究實驗室主任安德魯·巴德雷(Andrew Badley)博士表示，那些檢測或許並不足夠的充分和細致：「只有對大量不同生物樣本實施更為細致的檢測，才能證明艾滋病病毒是否真的不存在。」

突變基因抵禦病毒侵襲

這並非研究人員第一次嘗試利用骨髓移植治療艾滋病患者。1999年，發表於《醫學假說》(Medical Hypotheses)雜志的一篇論文對1982年至1996年間報告的32例骨髓移植手術結果進行了評審，結果發現在其中兩例手術中，艾滋病病毒明顯被根除。胡特是血液學專家，而非艾滋病病毒專家，他接治的患者身患艾滋病和白血病兩種疾病，當時正在查利特醫學院接受治療。

就在胡特准備採用骨髓移植治療患者的白血病時，他忽然想起來，一些人攜帶的一種突變基因似乎能讓他們抵禦艾滋病病毒的侵襲。這種基因稱為「德爾塔32」(Delta 32)，如果遺傳自雙親，它會通過阻滯CCR5(一種起到某種通道作用的受體)避免艾滋病病毒對細胞產生「依戀」。胡特在醫學院舉行的新聞發布會上告訴記者：「1996年，我無意中看到這篇論文。我記了起來，認為這種方法可能會奏效。」

據悉，歐洲人和美國人從雙親身上遺傳「德爾塔32」突變基因的概率約為千分之一，胡特開始在捐獻者當中尋找具有這種基因、且與患者骨髓類型相匹配的人。在80名骨髓類型匹配的捐獻者當中，第61人被檢測攜帶有合適的突變基因。在做移植手術之前，患者服用了一些效力強大的葯物，並進行了放射性治療，消滅他自身受感染的骨髓細胞，使其免疫系統喪失功能——這種治療對20%至30%的骨髓移植者來說是致命的。

或存在諸多未知副作用

胡特還停止給患者服用治療其艾滋病的有效葯物。胡特的研究小組擔心，這些葯物可能會干擾新骨髓細胞的生存。他們冒著患者抵抗能力下降的風險，希望新的發生突變的細胞自身能排斥艾滋病病毒。美國全國免疫疾病和傳染病研究所主任安東尼·法烏希(Anthony Fauci)博士表示，這種手術用作重要的治療手段，一方面費用過高，另一方面風險過大。但他說，此舉可能鼓勵研究人員尋求將基因療法作為阻滯或抑制艾滋病病毒的方法。

法烏希說：「這有助於證明一種概念的有效性，即如果你不知出於什麼原因阻滯了CCR5的表現，也許通過基因療法，那麼你就可以抑制病毒復制的能力。」倫敦衛生和熱帶醫學院流行病學與國際公共衛生學教授戴維·羅斯(David Roth)表示，同當前葯物治療一樣便宜和有效的基因療法目前尚處於起步階段。

他說：「基因療法真正投入臨床實踐還有很長的路要走，因為伴隨這種療法可能還有其他我們所不知道的副作用。」即便對於文中提到的那位在柏林進行治療的患者來說，由於缺乏對其艾滋病消失原因的確切了解，他的未來還是一個未知數。胡特說：「艾滋病病毒行蹤詭秘，你始終不清楚它何時會忽然冒出來。」

4、骨髓移植能治癒艾滋病嗎？

通過骨髓移植方式使患者體內的艾滋病病毒消失是小概率事件。

5、假如我感染了HIV病毒。可以想辦法通過自體骨髓移植，用自己的細胞體外培養幾十億個經過delta32

理論上可行，但是需要繼續研究:
1.除了CCR5輔助受體還有CXCR4是否都要敲除？
2.敲除細胞能否執行原先的免疫應答功能？
3.除了CD4T細胞，神經細胞也受累，治癒不可能。
4.性價比不可能迴避。